第一部分：歐盟對兒童用藥的立法與監(jiān)管
1997年歐盟委員會在EMA組織的一次專家圓桌會議中，討論了兒童用藥的問題，會議認(rèn)為有必要加強(qiáng)立法并引入兒童藥物開發(fā)的激勵機(jī)制，這是歐盟兒童用藥立法的開端。
1998年歐盟參與ICH中兒童藥物臨床指南的討論。2000年，ICH成員國完成兒童臨床研究（Clinical Investigation of Medicinal Products in the Paediatric Population）指南（ICH E11）。2001年，歐盟將E11作為歐盟兒童臨床研究指南。
2002年，歐洲委員會協(xié)商提出了為兒童提供更好用藥（Better Medicines for Children：proposed Regulatory Actions on Paediatric Medicinal Products）議案。
2006年12月歐盟通過《兒科藥品管理?xiàng)l例》提案，該條例于2007年1月26日正式生效，目前，兒科藥品管理?xiàng)l例（Paediatric Regulation）包括Regulation (EC) No 1901/2006和Regulation (EC) No 1902/2006。
根據(jù)兒科藥品管理?xiàng)l例（Paediatric Regulation）,從2008年7月26日開始，所有歐洲制藥公司推出的新藥均須通過兒童臨床試驗(yàn)，按照兒科調(diào)查計(jì)劃（PIP）的要求就產(chǎn)品的兒童臨床試驗(yàn)進(jìn)行描述，提供數(shù)據(jù)資料。同時EMA專門成立了一個"兒科委員會"(Paediatric Committee，PDCO)，主要負(fù)責(zé)對PIP的評估，并負(fù)責(zé)維護(hù)歐洲小兒臨床研究的網(wǎng)絡(luò)，制定兒科人群用藥的需求一覽以及其更新。自2009年1月26日起，新適應(yīng)癥、新劑型、新處方的補(bǔ)充申請也必須包括PIP。根據(jù)PIP獲得兒童用藥數(shù)據(jù)的藥品，可獲得6個月的市場保護(hù)期，其中對于治療罕見疾病的藥品，該保護(hù)期可延長2年。
另外一方面，根據(jù)兒科藥品管理?xiàng)l例（Paediatric Regulation）第26條，對于與藥品的兒科研發(fā)有關(guān)的任何問題，EMA均提供免費(fèi)的科學(xué)建議（SA）或協(xié)議協(xié)助（PA）。這些建議一般由科學(xué)建議工作組（SAWP）提出，并由人用藥品委員會（CHMP）采納通過。 對于兒科用藥研發(fā)的請求，兒科委員會（PDCO）的成員通常作為專家通過SA程序提供科學(xué)建議，從2018年度歐盟報告-從兒科藥品管理?xiàng)l例獎勵和激勵措施中受益的公司和產(chǎn)品，以及未遵守本條例中義務(wù)的公司中（Report to the European Commission on companies and products that have benefited from any of the rewards and incentives in the Paediatric Regulation and on the companies that have failed to comply with any of the obligations in this regulation）我們可以看到2009年-2018年由EMA，SAWP和CHMP進(jìn)行的科學(xué)建議和協(xié)議協(xié)助，包括后續(xù)行動有逐年上升的趨勢（表1）。
表1：2009年-2018年由EMA，SAWP和CHMP進(jìn)行的科學(xué)建議和協(xié)議協(xié)助，包括后續(xù)行動
第二部分：PUMA（兒科使用上市許可）
歐盟的藥品上市許可主要通過集中審評程序、相互認(rèn)可程序和成員國程序這三種途徑。兒科使用上市許可(PUMA)即Paediatric Use Marketing Authorisation, ,其詳細(xì)描述參見歐盟兒科藥品管理?xiàng)l例（Paediatric Regulation）的第30條，它采用的集中審評的上市許可程序，是歐盟為促進(jìn)和鼓勵對沒有( 或失去) 專利保護(hù)或其他獨(dú)占保護(hù)的已批準(zhǔn)兒科藥品的研究所提供的一種新的批準(zhǔn)方式，歐盟的兒科獨(dú)占政策不僅適用于專利藥和獨(dú)占保護(hù)藥品，也適用于仿制藥。針對新藥或可變更藥物，按相關(guān)機(jī)構(gòu)要求完成兒科研究后，可有條件的獲得6個月兒科獨(dú)占或1年數(shù)據(jù)保護(hù)延長。而對于專利保護(hù)期外的藥品，可以向相關(guān)機(jī)構(gòu)提交兒科使用上市許可(PUMA)申請，要求進(jìn)行兒科研究，完成研究并通過PUMA獲得兒科適應(yīng)證上市的藥品可獲得10年的數(shù)據(jù)保護(hù)，但只能以兒科適應(yīng)癥上市。兒科藥品管理?xiàng)l例（Paediatric Regulation）實(shí)施以來，歐盟通過PUMA獲批的產(chǎn)品共計(jì)6例,詳見表2。
表2：歐盟PUMA獲批的藥品
歐盟在加強(qiáng)對兒童用藥的管理及政策扶持方面一直在努力，在EMA及歐盟委員會關(guān)于兒科用藥的行動方案中（European Medicines Agency and European Commission (DG Health and Food Safety) action plan on paediatrics），我們可以看到明確的態(tài)度及行動計(jì)劃：確定兒科用藥的需求、加強(qiáng)決策者的合作、確保及時完成兒科調(diào)查計(jì)劃（PIP）、改善PIP申請的處置方式、增加兒科藥物的透明度。
01-確定兒科用藥的需求
02-加強(qiáng)決策者的合作
03-確保及時完成兒科調(diào)查計(jì)劃（PIP）
04-改善PIP申請的處置方式
05-改善PIP申請的處置方式
綜上所述，目前歐盟針對兒科用藥從立法、技術(shù)指南、管理程序、實(shí)施路徑都已經(jīng)建立了相對完善的體系；這些實(shí)施多年的法規(guī)經(jīng)驗(yàn)，對于目前在推進(jìn)兒科用藥法規(guī)體系建設(shè)的中國藥政機(jī)構(gòu)，具有明顯的參考價值。我們希望上面這些信息整理和分析，可以對于中國兒科用藥法規(guī)建設(shè)起到借鑒作用。
推薦閱讀：
參考資料：
1- EMA官網(wǎng)
2-歐盟《兒科藥物法規(guī)》十周年報告：成就與挑戰(zhàn)
3-Report to the European Commission on companies and products that have benefited from any of the rewards and incentives in the Paediatric Regulation and on the companies that have failed to comply with any of the obligations in this regulation
4- European Medicines Agency and European Commission (DG Health and Food Safety) action plan on paediatrics
作者簡介：zhulikou431，高級工程師、PDA會員、ISPE會員、ECA會員、PQRI會員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計(jì)、國際認(rèn)證、國際注冊、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項(xiàng)目的風(fēng)險管理工作。
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