第二個(gè)適應(yīng)癥！全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)1.1類(lèi)新藥新適應(yīng)癥國(guó)內(nèi)獲批

熱門(mén)推薦：新適應(yīng)癥 , 1.1類(lèi)新藥 , 羅沙司他 ,

作者：小藥丸來(lái)源：CPhI制藥在線(xiàn)

2019-08-26

8月23日，NMPA官網(wǎng)顯示，琺博進(jìn)旗下1.1類(lèi)新藥羅沙司他膠囊兩個(gè)受理號(hào)的NDA申請(qǐng)進(jìn)入"已發(fā)件"狀態(tài)，這意味著這款藥物在國(guó)內(nèi)的新適應(yīng)癥申請(qǐng)獲批。

8月23日，NMPA官網(wǎng)顯示，琺博進(jìn)旗下1.1類(lèi)新藥羅沙司他膠囊兩個(gè)受理號(hào)的NDA申請(qǐng)進(jìn)入"已發(fā)件"狀態(tài)，這意味著這款藥物在國(guó)內(nèi)的新適應(yīng)癥申請(qǐng)獲批。

羅沙司他國(guó)內(nèi)新適應(yīng)癥的申報(bào)進(jìn)度

數(shù)據(jù)來(lái)源：NMPA

首個(gè)全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)的1.1類(lèi)新藥

2018年12月，羅沙司他膠囊在我國(guó)憑借優(yōu)先審評(píng)審批資格經(jīng)NMPA批準(zhǔn)上市，用于慢性腎臟病患者的貧血治療，商品名為愛(ài)瑞卓。

值得一提的是，羅沙司他膠囊的前期研發(fā)在美國(guó)完成，后期臨床研究和生產(chǎn)在中國(guó)進(jìn)行，該藥品在中國(guó)獲批上市前尚未在其他任何國(guó)家上市，是首個(gè)全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)的1.1類(lèi)新藥，也是全球首個(gè)用于腎性貧血治療的口服創(chuàng)新藥物。基于全新的作用機(jī)制，羅沙司他膠囊將有望給全球的腎性貧血患者治療帶來(lái)革命性的變革。

作為一種缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑，羅沙司他能夠在氧分壓正常的情況下抑制 HIF-脯氨酰羥化酶，穩(wěn)定 HIF-α，促進(jìn)內(nèi)源性 EPO 生成并改善鐵吸收利用，可抑制缺氧誘導(dǎo)因子的泛素化降解，幫助機(jī)體產(chǎn)生更多的紅血球，用于貧血治療。

新適應(yīng)癥的國(guó)內(nèi)申請(qǐng)

琺博進(jìn)羅沙司他膠囊在中國(guó)上市后的商業(yè)推廣工作由合作伙伴阿斯利康負(fù)責(zé)。羅沙司他的半衰期較長(zhǎng)，每周只需服藥三次，已上市膠囊的規(guī)格包括了20mg、50mg兩種，其中50mg*3粒/盒的售價(jià)為498元。

根據(jù)阿斯利康發(fā)布的消息，目前處于"已發(fā)件"狀態(tài)的新適應(yīng)癥申請(qǐng)為非透析患者慢性腎病貧血（受理號(hào)：CXHS1800014）。這項(xiàng)新適應(yīng)癥申請(qǐng)基于一項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)（登記號(hào)：CTR20150609），該臨床試驗(yàn)于2015年9月啟動(dòng)，在國(guó)內(nèi)實(shí)際入組了154人，主要終點(diǎn)指標(biāo)為患者血紅蛋白相對(duì)基線(xiàn)的平均改變，用于評(píng)估羅沙司他膠囊（20mg/50mg）用于未接受透析慢性腎病受試者貧血治療的有效性和安全性。

臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，經(jīng)羅沙司他治療的未接受透析治療的貧血患者，血紅蛋白水平實(shí)現(xiàn)了有效地提升和維持，且患者的安全性和耐受性良好。

臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果

數(shù)據(jù)來(lái)源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)

在藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)中，另外一項(xiàng)進(jìn)行中的臨床試驗(yàn)（受理號(hào)：CXHS1800013）擬用于治療相對(duì)低危的骨髓增生異常綜合征導(dǎo)致的貧血。

2017年11月，琺博進(jìn)啟動(dòng)了登記號(hào)為CTR20171146的臨床試驗(yàn)，主要目的是評(píng)估羅沙司他膠囊（20mg/50mg）用于治療相對(duì)低危的骨髓增生異常綜合征貧血的有效性，II期臨床的內(nèi)容還兼具了優(yōu)化III期部分起始劑量的任務(wù)，III期的次要目的為評(píng)估紅細(xì)胞生成反應(yīng)的相關(guān)因素和評(píng)估補(bǔ)救治療的必要性。

潛在的市場(chǎng)空間及后來(lái)者

國(guó)內(nèi)的慢性腎臟疾病患者大約有1.2億人，隱藏在其中的腎性貧血的治療需求將催生出巨大的市場(chǎng)空間。除了上述適應(yīng)癥之外，腫瘤相關(guān)性貧血也將是羅沙司他膠囊未來(lái)適應(yīng)癥拓展的重要領(lǐng)域。

對(duì)于全球首個(gè)腎性貧血口服治療新藥羅沙司他而言，這些治療需求都將化作未來(lái)業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)的動(dòng)力。此前，EvalutePharma的分析師曾做出預(yù)測(cè)，羅沙司他膠囊的銷(xiāo)售額峰值可達(dá)到58-81億美元的區(qū)間。

在如此有潛力的細(xì)分市場(chǎng)領(lǐng)域，后來(lái)者自然是少不了的。從全球范圍來(lái)看，基于脯氨酰羥化酶抑制劑的腎性貧血治療藥物，除了已在國(guó)內(nèi)上市的羅沙司他膠囊之外，還有3款同類(lèi)藥物處于臨床階段，1款獲批臨床。

處于臨床階段/獲批臨床的同類(lèi)藥物