正式進軍中國市場全球CAR-T療法諾華CTL019 國內(nèi)申報臨床

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作者：小藥丸來源：CPhI制藥在線

2019-08-14

8月12日，諾華在我國提交了CTL019 的臨床試驗申請，已獲得CDE受理。CTL019是諾華旗下的突破性CAR-T新藥，也是全球首款獲批的CAR-T療法。

8月12日，諾華在我國提交了CTL019 的臨床試驗申請，已獲得CDE受理。CTL019是諾華旗下的突破性CAR-T新藥，也是全球首款獲批的CAR-T療法。

諾華國內(nèi)提交的CTL019臨床申請

數(shù)據(jù)來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺

全球首款上市的CAR-T 細胞療法

CAR-T 細胞療法通常將嵌合抗原受體（CAR）在 T 細胞表面表達，利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，是目前腫瘤療法中突破性的一種治療手段。

2017年8月30日，諾華的CAR-T 產(chǎn)品CTL019 經(jīng)FDA 批準上市，商品名為Kymriah，這是全球范圍內(nèi)批準的首款CAR-T療法，用于治療兒童和年輕成人(2~25歲)的復(fù)發(fā)性/難治性急性淋巴細胞白血病，定價47.5萬美元。

基于之前的突破性療法資格認定及相應(yīng)的臨床結(jié)果，2018年5月1日，Kymriah的第二個適應(yīng)癥獲得FDA批準，用于治療復(fù)發(fā)或難治性（r/r）彌漫性大B 細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。

2018年，Kymriah的全球銷售額為7600萬美元。作為第二代CAR-T技術(shù)的首個獲批上市療法，CTL019療法較第一代多了細胞內(nèi)共刺激分子，有利于增強抗腫瘤活性，且CAR-T 細胞的增殖性和持久性都更強，穩(wěn)定性高且技術(shù)工藝較為成熟，是當(dāng)前的主流技術(shù)。

支持性的臨床數(shù)據(jù)顯示，CTL019在血液瘤復(fù)發(fā)難治晚期病人身上展現(xiàn)了極其顯著的治療效果：用于兒童在復(fù)發(fā)難治急性淋巴細胞性白血?。ˋLL）病人身上客觀響應(yīng)率高達95%，完全緩解率達到83%。

CTL019的部分臨床試驗結(jié)果

數(shù)據(jù)來源：公開資料整理

競爭者業(yè)績亮眼已搶先國內(nèi)臨床

2017年10月18日，Kite Pharma的KTE-C19經(jīng)FDA批準上市，成為全球第二款獲批上市的CAR-T 療法，用于治療罹患特定類型的大B 細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，商品名為Yescarta，定價37.3萬美元。

從結(jié)構(gòu)上來看，Kite Pharma的Yescarta與諾華Kymriah的結(jié)構(gòu)類似。2018年，Yescarta的全球銷售額為2.64億美元，年度業(yè)績碾壓諾華Kymriah。不光如此，在進入中國市場的準備方面，Yescarta同樣領(lǐng)先于諾華Kymriah。

2017年12月5日，Kite Pharma與復(fù)星醫(yī)藥在中國合資成立復(fù)星凱特，前者將Yescarta在中國的商業(yè)化權(quán)益等授權(quán)給后者。

復(fù)星凱特國內(nèi)申報的Yescarta臨床試驗

數(shù)據(jù)來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺

2018年5月，復(fù)星凱特在國內(nèi)申報了KTE-C19的臨床試驗，擬招募15名受試者，旨在評價該療法用于難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）治療時的安全性和有效性，適應(yīng)癥復(fù)發(fā)難治性大 B 細胞淋巴瘤包括了彌漫性大 B 細胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)縱隔 B 細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別 B 細胞淋巴瘤（HGBCL）、轉(zhuǎn)化的濾泡性淋巴瘤（TFL）。目前，該臨床試驗第一例受試者已入組。

以中國主導(dǎo)的亞洲地區(qū)研究居于全球首位

2016 年以來，CDE相繼發(fā)布了關(guān)于《細胞制品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿）及《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，國內(nèi)細胞治療產(chǎn)品從早期研發(fā)到生產(chǎn)、從藥學(xué)研究、非臨床研究，到臨床研究階段的一般原則和基本要求得以明確，政策助力國產(chǎn)細胞療法的發(fā)展，行業(yè)進入了由亂而治的新階段。

隨著大量研發(fā)資金的涌入，國內(nèi)細胞治療產(chǎn)業(yè)相關(guān)公司已逾百家。截至目前，在ClinicalTrials官網(wǎng)中，以嵌合受體為核心展開臨床研究有362項，其中以中國為主導(dǎo)的東亞地區(qū)共有187項，超過北美地區(qū)，居于全球首位。

臨床研究的地區(qū)分布