盤點：11月FDA批準上市的重磅藥物

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作者：幻目來源：藥渡

2024-12-06

到目前為止，F(xiàn)DA在2024年已經(jīng)批準了一些重磅新藥。

到目前為止，F(xiàn)DA在2024年已經(jīng)批準了一些重磅新藥，包括禮來公司治療阿爾茨海默病的Kisunla和Madrigal制藥公司治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎的Rezdiffra，BMS的35年來第一種新型精神分裂癥藥物KarXT等……

11月又有一些新藥獲批，以下匯總了11月FDA批準的藥物相關(guān)信息。

11月FDA批準的藥物相關(guān)信息

一、Rapiblyk

● 研發(fā)企業(yè)：AOPOrphan Pharmaceuticals

● 適應(yīng)癥：重癥監(jiān)護中的心房顫動和心房撲動

總部位于維也納的AOPOrphan Pharmaceuticals獲得了FDA對Rapiblyk（蘭地洛爾）的批準，用于治療重癥監(jiān)護環(huán)境中的心房顫動和心房撲動。Rapiblyk設(shè)計為靜脈內(nèi)給藥，是一種超短效腎上腺素能受體拮抗劑，Rapiblyk可以“快速起效”，導致心率快速下降，而不會顯著抑制患者的血壓。

FDA的批準得到了五項隨機安慰劑對照試驗結(jié)果的支持，這些試驗共同表明，給藥后10分鐘內(nèi)患者心率降低40%至90%，而安慰劑組為0%至11%。不良事件在Rapiblyk治療患者中比在安慰劑中更常見。Rapiblyk旨在用于急診和重癥監(jiān)護科，以及手術(shù)和重癥監(jiān)護環(huán)境，它不適用于治療慢性心律失常。

二、Imkeldi

● 研發(fā)企業(yè)：Shorla Oncology

● 適應(yīng)癥：幾種形式的白血病和其他癌癥

FDA批準了Shorla Oncology的Imkeldi，是FDA批準的第一個用于某些白血病的伊馬替尼口服液體制劑。用于治療某些類型的慢性粒細胞白血病和急性淋巴細胞白血病，以及其他癌癥，如骨髓增生異常/骨髓增生性疾病、侵襲性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥和隆起性皮膚纖維肉瘤。

Imkeldi中的活性成分伊馬替尼是一種酪氨酸激酶抑制劑，通過阻斷BCR-ABL蛋白起作用，進而防止癌細胞不受控制地生長并觸發(fā)其死亡。它最初于2001年獲得批準，由諾華以Gleevec品牌作為片劑銷售。與固體制劑相比，Imkeldi的液體制劑提供了更好的劑量準確性，對于吞咽藥片困難或需要使用特定劑量的患者，Imkeldi可以提供便捷替代方案。

三、Attruby

● 研發(fā)企業(yè)：BridgeBio

● 適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病

FDA批準了Attruby，用于治療患有轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的成年人，以減少心血管死亡和心血管相關(guān)的住院治療。Attruby是第一個也是唯一一個藥物標簽上標明轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）接近完全穩(wěn)定（≥90％）的藥物。

Attruby的批準得到了III期ATTRibute-CM的積極結(jié)果的支持，其中轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑顯著減少了死亡和心血管相關(guān)住院事件，并改善了生活質(zhì)量。

四、仿制藥艾塞那肽

● 研發(fā)企業(yè)：Amneal Pharmaceuticals

● 適應(yīng)癥：2型糖尿病

FDA批準Amneal Pharmaceuticals的艾塞那肽（阿斯利康Byetta的仿制藥），利潤豐厚且競爭激烈的GLP-1領(lǐng)域迎來了一個新仿制藥。

與Byetta一樣，Amneal的仿制藥適用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。仿制藥艾塞那肽將提供1.2mL和2.4mL預(yù)裝筆。同樣，這種仿制藥與Byetta具有相同的不良反應(yīng)，包括惡心、嘔吐、頭暈、腹瀉和低血糖，以及其他常見的副作用。

Amneal的艾塞那肽是“首批在美國獲得批準的GLP-1注射劑仿制藥之一，首席商務(wù)官AndyBoyer在一份聲明中說，到2031年，GLP-1市場預(yù)計將達到557億美元左右。目前，該領(lǐng)域由禮來和諾和諾德主導，它們分別銷售tirzepatide和semaglutide，有效地壟斷了GLP-1藥物的糖尿病和肥胖市場。

五、Ziihera

● 研發(fā)企業(yè)：Jazz & Zymeworks

● 適應(yīng)癥：HER2陽性膽道癌

JAZZ宣布FDA加速批準Ziihera®（zanidatamab-hrii）用于治療無法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性（IHC3+）膽道癌（BTC）的成人患者。

Ziihera是一種雙特異性抗體，靶向HER2受體上的兩個不重疊位點。這種獨特的結(jié)合譜為Ziihera提供了多種作用機制，包括HER2信號傳導的雙重阻斷和癌細胞表面HER2蛋白的去除。雙特異性抗體還可以增強免疫系統(tǒng)的抗癌活性。

加速批準得到了IIb期HERIZON-BTC-01研究數(shù)據(jù)的支持，該研究報告稱，接受Ziihera治療的患者確認客觀緩解率為41.3%，治療緩解持續(xù)時間中位為12.9個月。安全性方面，中期試驗發(fā)現(xiàn)Ziihera耐受性良好，只有兩名患者因毒性而停止治療。

驗證性、全球性、隨機性3期試驗HERIZON-BTC-302（NCT06282575）正在進行中，該試驗正在評估zanidatamab與標準療法聯(lián)合治療與單獨使用標準治療在HER2陽性BTC患者一線治療中的療效。Ziihera的繼續(xù)獲批可能取決于此次驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

Zanidatamab還在針對其他多種腫瘤類型進行研究，包括針對胃食管腺癌（GEA）和轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mBC）的3期試驗。

六、Bimzelx

● 研發(fā)企業(yè)：UCB

● 適應(yīng)癥：中度至重度化膿性汗腺炎

Bimzelx是一種人源化IgG1單克隆抗體，旨在靶向IL-17A和IL-17F細胞因子，它們在免疫和炎癥級聯(lián)反應(yīng)中起關(guān)鍵作用。2023年10月，F(xiàn)DA批準Bimzelx用于患有中度至重度斑塊狀銀屑病的成年患者，并于2024年9月將其標簽擴大到包括銀屑病關(guān)節(jié)炎、強直性脊柱炎和中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎。11月批準用于中度至重度化膿性汗腺炎治療。

此次批準得到了兩項III期研究——BEHEARDI和BEHEARDII的數(shù)據(jù)的支持。這些試驗的結(jié)果表明，與安慰劑相比，接受Bimzelx治療的患者在16周時化膿性汗腺炎的體征和癥狀至少改善了50%，并且這種治療反應(yīng)在48周的隨訪中得以維持。此外，Bimzelx還在幾個關(guān)鍵的次要研究終點中有臨床意義的改善。

Bimzelx是第一個也是迄今為止唯一一個獲批準的選擇性阻斷IL-17A和IL-17A的療法。

七、Revuforj（revumenib）

● 研發(fā)企業(yè)：Syndax Pharmaceuticals

● 適應(yīng)癥：賴氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A基因易位的復發(fā)或難治性急性白血病

FDA批準Revuforj用于攜帶賴氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A（KMT2A）基因易位突變的成人或兒童患者，使其成為市場上第一個用于治療復發(fā)或難治性急性白血病的menin抑制劑。

KMT2A基因重排（KMT2Ar）可能會導致侵襲性急性白血病，其預(yù)后極差且復發(fā)率高。據(jù)估計，超過95%的KMT2Ar急性白血病患者攜帶KMT2A易位，超過一半的KMT2Ar急性白血病患者在接受傳統(tǒng)一線治療后會復發(fā)，其中位總生存期（OS）不到一年。在接受三線或后續(xù)治療時，僅5%的患者可達到完全緩解，其中位OS不足三個月。

Revuforj的批準得到了I/II期AUGMENT-101研究中104名患者數(shù)據(jù)的支持，其中21%接受治療的患者達到完全緩解或部分血液學恢復。這種類型的治療反應(yīng)的中位持續(xù)時間為6.4個月。

Syndax預(yù)計將于本月在美國推出110毫克和160毫克的Revuforj片劑。同時，可用于年輕患者或體重低于40公斤的患者的25毫克劑量將于明年第一季度末或第二季度初上市。

八、Danziten尼洛替尼

● 研發(fā)企業(yè)：Azurity Pharmaceuticals

● 適應(yīng)癥：新診斷的費城染色體陽性慢性粒細胞白血病

FDA批準了第一種也是唯一一種不限制進餐時間的尼洛替尼片Danziten。

尼洛替尼是一種口服BCR-ABL激酶抑制劑，通過阻止癌細胞的生長和增殖起作用，進而誘導其死亡。Tasigna是諾華公司的尼洛替尼片，在國內(nèi)名為達希納，該藥物于2010年被批準用于治療新診斷的慢性期成年患者。該藥物的處方信息規(guī)定患者在治療前2小時和治療后1小時內(nèi)應(yīng)禁食。因為Tasigna的生物利用度在與食物一起服用時會飆升，并可能導致心臟副作用。服用Tasigna的患者在服藥前通常需要嚴格禁食，以避免這些毒性。作為一種解決方法，Azurity重新設(shè)計了尼洛替尼Danziten，其生物利用度比Tasigna更高，可以減少劑量并消除進餐時間限制的要求。

九、Aucatzyl

● 研發(fā)企業(yè)：Autolus Therapeutics

● 適應(yīng)癥：B細胞急性淋巴細胞白血病

在FDA批準用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。ˋLL）后，Aucatzyl加入了FDA批準的CAR-T療法名單。

II期FELIX研究的數(shù)據(jù)支持Aucatzyl獲批，該研究顯示總體完全緩解率為63%，其中包括51%的患者達到完全緩解。Aucatzyl的優(yōu)勢在于安全性，細胞因子釋放綜合征和3級毒性的發(fā)生率較低，并且沒有4級或5級不良事件。

Aucatzyl是第一個在沒有風險評估緩解策略計劃要求的情況下，獲得批準的CAR-T療法。Aucatzyl安全性將使其成為成人ALL患者的首選治療選擇。

十、Emrosi

● 研發(fā)企業(yè)：Journey Medical

● 適應(yīng)癥：酒渣鼻的炎性病變

FDA批準治療酒渣鼻炎癥病變的口服藥物Emrosi。此次批準得到了兩項III期試驗的支持，其中治療達到所有主要和次要終點。Emrosi在兩項試驗中都顯示出優(yōu)于當前標準護理治療（Oracea40毫克膠囊）和安慰劑。Emrosi有可能成為治療該病癥的同類最佳口服藥物。

參考資料：

https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker