一個企業(yè)需要成功地穿越周期才能成長為偉大的企業(yè)。而穿越周期的法寶就是耐心和方向，需要選擇去做難而正確的事，而不是別人都做的事。
一個企業(yè)需要成功地穿越周期才能成長為偉大的企業(yè)。而穿越周期的法寶就是耐心和方向，需要選擇去做難而正確的事，而不是別人都做的事。這背后最本質(zhì)的哲學，實際上還是長期主義，以及把長期主義應用在每個大大小小的決策里，將廣大患者群體的利益放在首位，并且始終保持創(chuàng)新性。
2024年7月25日，argenx SE（Euronext & Nasdaq：ARGX）發(fā)布了2024年上半年的業(yè)績財報，以及第二季度的業(yè)務更新。argenx是一家致力于改善嚴重自身免疫性疾病患者生活質(zhì)量的全球免疫學公司。半年財報公布后，其市值大漲。
圖1. argenx股價，來源：Yahoo Finance
自身免疫性疾病是由于機體免疫系統(tǒng)異常，對自身抗原產(chǎn)生免疫反應，進而導致自身機體損傷的一類疾病的總稱。自身免疫性疾病的病程長，難以根治，一旦確診就將伴隨患者終生。
目前，全球自身免疫性疾病的患病率約為5%~8%，是繼癌癥和心血管疾病的第三大慢性病。2023年全球藥品銷售額TOP10中，3款為自身免疫性疾病藥物，銷售總額達484億美元，包括賽諾菲/再生元的Dupixent，艾伯維的Humira，強生的Stelara。
圖2. 2023年全球藥品銷售額TOP10，來源：公開資料整理
根據(jù)美國自身免疫相關疾病協(xié)會（AARDA）的數(shù)據(jù)統(tǒng)計，目前已發(fā)現(xiàn)100多種自身免疫性疾病，典型的包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風濕性關節(jié)炎、銀屑病、重癥肌無力、多發(fā)性硬化癥、強直性脊柱炎、白癜風等等。其中，銀屑病、紅斑狼瘡、白癜風等有明顯皮膚癥狀的疾病療法市場需求較大。
自身免疫性疾病的治療包括兩個基本目標，第一是癥狀緩解和功能維持，第二是延緩組織損害進程。藥物市場可粗略分為化學藥和生物藥兩類。其中，生物藥有療效顯著、副作用小的優(yōu)勢，但研發(fā)和生產(chǎn)成本較高。代表療法包括單克隆抗體、CAR-T細胞療法等。
我國自身免疫性疾病藥物市場規(guī)模近年來持續(xù)擴大，2022年達到了243億元。其中，生物藥和小分子藥均呈現(xiàn)穩(wěn)步增長態(tài)勢，一方面得益于醫(yī)藥技術的不斷創(chuàng)新，另一方面越來越廣的患者群體能夠觸及到更佳的療法。此外，政策支持和市場環(huán)境的改善也為行業(yè)發(fā)展提供了有力保障。
隨著組學技術的不斷進步，科學家們能夠更深入地了解自身免疫性疾病的發(fā)病機制和個體差異。生物藥在自身免疫性疾病治療中的地位也隨之日益凸顯。與傳統(tǒng)的化學藥相比，生物藥的特異性更高，副作用更小。近年來，單克隆抗體、細胞療法等多種新型生物藥不斷涌現(xiàn)。這些藥物的研發(fā)不僅為自身免疫性疾病患者提供了新的治療選擇，也促進了生物藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。
argenx這個名字來源于古老神話“阿爾戈英雄“，這是有記錄以來最早認可團隊力量而非個人英雄的故事之一。在神話中，阿爾戈英雄們乘坐一艘小船，在廣闊的海洋上尋找金羊毛。對于這項似乎不可能完成的任務，他們憑借著團隊的集體努力和每個人的獨特貢獻，實現(xiàn)了不可思議的目標。
創(chuàng)立于2008年的argenx也像阿爾戈英雄們一樣，通過跨學科跨機構的協(xié)作，將科學轉(zhuǎn)化為潛在療法，開發(fā)能夠改善患者生活的免疫學解決方案。argenx將其獨特的抗體工程技術與合作者的深層疾病和靶標生物學專業(yè)知識相結合，在早期發(fā)現(xiàn)層面有前所未有的創(chuàng)新。argenx建立了廣泛的差異化潛在免疫學解決方案管線，在可變區(qū)或V區(qū)（識別抗原和外源蛋白）和恒定區(qū)或Fc區(qū)（抗體調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)中的其他細胞）進行創(chuàng)新。
圖3. argenx的創(chuàng)新研發(fā)技術，來源：argenx官網(wǎng)
根據(jù)最新財務數(shù)據(jù)，截至2024年6月30日，argenx三個月和六個月的總營業(yè)收入分別為4.89億美元和9.02億美元。VYVGART和VYVGART SC的六個月產(chǎn)品凈銷售額為8.76億美元。三個月和六個月的總運營費用分別為5.35億美元和10.41億美元，其中研發(fā)開支占比約43%。三個月和六個月的財務收入分別為3900萬美元和7800萬美元。
圖4. argenx SE的2024年第二季度財報，來源：argenx官網(wǎng)
argenx首席執(zhí)行官Tim Van Hauwermeiren表示：“我們很高興公布了argenx未來的雄心壯志——2030年愿景，其中概述了我們繼續(xù)為患者開發(fā)和提供可持續(xù)創(chuàng)新藥物的計劃。今年上半年，我們已經(jīng)通過亮眼的商業(yè)執(zhí)行兌現(xiàn)了這一承諾，擴大了對重癥肌無力患者的覆蓋，并針對慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病適應癥推出了FDA說明書。”
“在我們獨特的創(chuàng)新引擎推動下，我們的研發(fā)管線將變得前所未有的強大。我們完全有能力抓住面前的巨大增長機會，預計在未來12-18個月內(nèi)，通過潛在的說明書擴展和預充式注射器，惠及到早期的重癥肌無力患者。”
argenx不斷投資免疫創(chuàng)新項目，計劃2030年支持五種新分子進入3期臨床。目前免疫創(chuàng)新項目已經(jīng)提名了四個新的候選藥物，包括：
①ARGX-213，靶向FcRn，進一步鞏固了argenx在這一新類別藥物中的領導地位；
②ARGX-121，一種靶向IgA的first-in-class分子；
③ARGX-109，靶向在炎癥中起重要作用的IL-6；
④ARGX-220，一種尚未公開靶點的first-in-class“清道夫抗體“（sweeping antibody）。
圖5. argenx的研發(fā)管線，來源：argenx官網(wǎng)
未來，隨著新技術的不斷涌現(xiàn)和臨床應用的逐步推廣，自身免疫性疾病藥物行業(yè)有望實現(xiàn)更快的發(fā)展。argenx能夠獲得成功不僅是技術創(chuàng)新的成果，更是長期主義下戰(zhàn)略選擇的勝利。瞄準最大的未滿足需求，用獨創(chuàng)性技術帶來更好的產(chǎn)品，就能在市場上取得更大的成功。
參考資料：
2. 中國自身免疫性疾病藥物行業(yè)發(fā)展環(huán)境分析及市場前景預測報告, 智研咨詢產(chǎn)業(yè)研究
肖女士
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