一周藥聞復盤 | CPHI制藥在線（2024.7.22-7.26）

       本周，關(guān)于新藥上市的熱點不多，但其他熱點值得看一看。先看審評審批方面，氘代蘆可替尼在美獲批上市，80%頭發(fā)可再生；再看研發(fā)方面，多個藥臨床試驗取得積極結(jié)果，最值得關(guān)注的就是正大天晴安羅替尼又一項Ⅲ期研究結(jié)果積極，一線治療軟組織肉瘤；最后看交易及投融資方面，三迭紀與BioNTech公司共同開發(fā)口服RNA藥物，總交易額超12億美元。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資以及上市四大版塊，統(tǒng)計時間為7.22-7.26，包含32條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、7月23日，NMPA官網(wǎng)顯示，康哲生物等聯(lián)合申請的熊去氧膽酸口服混懸液新適應(yīng)癥獲批，預測用于治療膽囊膽固醇結(jié)石（必須是X射線能穿透的結(jié)石，同時膽囊收縮功能須正常）、膽汁淤積性肝病和膽汁反流性胃炎。熊去氧膽酸口服混懸液于在中國獲批首個適應(yīng)癥，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）。

       申請

       2、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，通化金馬的琥珀八氫氨吖啶申報上市，用于治療輕中度阿爾茨海默病。琥珀八氫氨吖啶片是通化金馬開發(fā)的一款小分子乙酰膽堿酯酶抑制劑，可以同時抑制乙酰膽堿酯酶和丁酰膽堿酯酶，2023年9月，通化金馬宣布琥珀八氫氨吖啶片治療輕中度阿爾茨海默病的Ⅲ期研究順利完成。

       臨床

       批準

       3、7月22日，CDE官網(wǎng)顯示，銳正基因（Accuredit）的1類新藥ART001注射液獲批臨床，擬用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。ART001注射液由銳正基因研發(fā)，通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將CRISPR基因組編輯組件遞送到肝臟，對TTR基因進行編輯，從而阻斷TTR蛋白的表達，從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。

       4、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，榮昌生物的泰它西普注射液（RC18，商品名：泰愛）獲批臨床，用于治療原發(fā)性膜性腎病成人患者。泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的一款BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白新藥，2021年3月其系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）適應(yīng)癥國內(nèi)率先獲批上市。

       5、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳（Bayer）的1類新藥BAY3375968獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實體瘤。BAY3375968是一款新型Fc優(yōu)化抗CCR8抗體，該產(chǎn)品可與位于Tregs表面的CCR8蛋白質(zhì)結(jié)合，導致調(diào)節(jié)性T細胞的減少，并進一步抑制其免疫抑制活性，加強對癌癥的免疫反應(yīng)。

       6、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴的1類新藥NTQ3617片獲批臨床，擬用于MTAP缺失的晚期惡性實體腫瘤患者。NTQ3617片是一款小分子新藥。MTAP缺失是肺癌、食道癌、膀胱癌、胰腺癌、胃癌等癌癥中常見基因缺失之一，與患者預后不良相關(guān)。有研究數(shù)據(jù)表明，MTAP缺失患者群體估計占所有實體瘤的15%。

       7、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，信達生物的1類新藥IBI3003獲批臨床，擬用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。IBI3003是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗產(chǎn)品，信達生物已經(jīng)在澳大利亞啟動了IBI3003的Ⅰ/Ⅱ期首次人體臨床研究，評估其治療多發(fā)性骨髓瘤的初步療效和安全性，同時確定IBI3003的最大耐受劑量（MTD）/推薦Ⅱ期劑量（RP2D）。

       8、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，豪森藥業(yè)/翰森制藥申報的1類新藥HS-10380獲批兩項臨床申請，擬治療雙相I型障礙躁狂發(fā)作。HS-10380是一款D2、D3受體和5-HT1A部分受體多靶點激動劑，對5-HT2A受體具顯著拮抗作用，有望改善精神疾病患者的癥狀。

       9、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，微芯生物1類新藥西達本胺的Ⅲ臨床試驗獲批，聯(lián)合信迪利單抗和貝伐珠單抗治療結(jié)直腸癌。西達本胺（chidamide）是一款可口服的亞型選擇性組蛋白去乙?；福℉DAC）抑制劑，已經(jīng)在中國獲批外周T細胞淋巴瘤、乳腺癌、彌漫大B細胞淋巴瘤3個適應(yīng)癥。

       10、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，海思科申報的1類新藥HSK39004吸入混懸液獲批兩項臨床試驗，擬用于慢性阻塞性肺疾?。–OPD）的治療。HSK39004是海思科藥業(yè)自主研發(fā)的靶向小分子抑制劑，擬開發(fā)治療以氣道阻力為特征的阻塞性肺病（例如COPD、哮喘等）。

       11、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，博安生物申報的1類新藥注射用BA1302獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實體瘤。這是博安生物自主研發(fā)的一款創(chuàng)新型CD228抗體偶聯(lián)藥物（ADC），有望成為“first-in-class”靶向CD228的ADC。

       12、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，興齊眼藥申報的1類新藥SQ-22031滴眼液獲批多項臨床，擬用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎、干眼。SQ-22031滴眼液是其開發(fā)的一款治療用生物制品1類新藥。

       13、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，人福醫(yī)藥控股子公司宜昌人福藥業(yè)申報的注射用RFUS-250獲批兩項臨床試驗，擬用于瘙癢癥和急慢性疼痛的治療。RFUS-250是一款小分子阿片受體激動劑。

       申請

       14、7月23日，CDE官網(wǎng)顯示，Bicycle Therapeutics的BT8009申報臨床。BT8009是BicycleTherapeutics公司研發(fā)的第二代雙環(huán)肽偶聯(lián)毒素在研療法，靶向Nectin-4。雙環(huán)肽是由9-20個氨基酸組成的多肽，能以高親和性和選擇性與靶標結(jié)合，具有高腫瘤滲透性特性并可通過健康器官快速排出。

       優(yōu)先審評

       15、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信念醫(yī)藥和武田（Takeda）的BBM-H901注射液擬納入優(yōu)先審評，用于治療血友病B成年患者。BBM-H901注射液屬于重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。該產(chǎn)品以靜脈給藥的方式將人凝血因子Ⅸ（FIX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預防血友病B成年患者出血。

       突破性療法

       16、7月22日，CDE官網(wǎng)顯示，廣東香雪精準醫(yī)療技術(shù)有限公司申報的TAEST16001注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療組織基因型為HLA-A*02:01，腫瘤抗原NY-ESO-1表達為陽性的軟組織肉瘤。TAEST16001注射液是一款TCR-T細胞免疫治療產(chǎn)品。

       17、7月22日，CDE官網(wǎng)顯示，海朗昇生物科技有限公司申報的LX101注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療RPE65雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRD）患者。LX101注射液是一款AAV基因治療藥物。

       FDA

       上市

       批準

       18、7月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，印度藥企太陽制藥的氘代蘆可替尼（Deuruxolitinib、商品名：Leqselvi）8mg獲批上市，用于治療中重度斑禿。氘代蘆可替尼是Concert Pharmaceuticals開發(fā)的一款口服JAK1/JAK2抑制劑。2023年3月，太陽制藥以5.76億美元的總交易額收購ConcertPharmaceuticals，獲得該產(chǎn)品的所有權(quán)益。

       申請

       19、7月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，三星生物的依庫珠單抗生物類似藥（eculizumab-aagh、商品名：Epysqli）遞交生物制品許可申請（BLA），用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。依庫珠單抗是一種C5補體抑制劑，原研由阿斯利康旗下Alexion公司開發(fā)，商品名Soliris。

       20、7月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，強生的鹽酸艾司氯胺酮鼻噴霧劑（esketamine、商品名：Spravato）遞交補充新藥申請（sNDA），用于治療成人難治性抑郁癥（TRD）。Spravato是一種N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體拮抗劑，已獲FDA批準，用于與口服抗抑郁藥聯(lián)合使用，治療成人難治性抑郁癥、重度抑郁癥成人患者的抑郁癥狀，尤其是伴有急性自殺意念或行為的患者。

       21、7月23日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Arcutis Biotherapeutics的羅氟司特泡沫（0.3%，每日1次）遞交補充新藥申請（sNDA），用于治療頭皮銀屑病和全身銀屑病。羅氟司特是一種磷酸二酯酶4（PDE4）抑制劑，羅氟司特（0.3%）泡沫是Arcutis開發(fā)的一種改良型新藥，于2023年12月在美國獲批上市，用于治療脂溢性皮炎。

       孤兒藥資格

       22、7月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，蘇州康寧杰瑞的組織因子途徑抑制物（TFPI）單克隆抗體KN057被授予孤兒藥資格，用于血友病B的治療。KN057注射液是康寧杰瑞自主研發(fā)的一種單克隆抗體，通過特異性靶向組織因子途徑抑制物（TFPI），中和TFPI對FXa以及TF/FVIIa復合物的抑制作用，維持凝血酶水平，達到預防出血的作用。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       23、7月24日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，艾伯維（AbbVie）在中國啟動了ABBV-383輸注用溶液的國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對適應(yīng)癥為3線及以上復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。ABBV-383是艾伯維臨床管線中的一款靶向BCMA和CD3的雙特異性抗體。在該研究中，ABBV-383為靜脈輸注，每4周一次。

       臨床數(shù)據(jù)

       24、7月22日，正大天晴宣布，口服新型小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑鹽酸安羅替尼膠囊聯(lián)合化療用于晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤一線治療的Ⅲ期臨床研究（ALTN-Ⅲ-04）取得陽性結(jié)果。結(jié)果顯示，相較于對照組，該藥聯(lián)合化療一線治療晚期軟組織肉瘤可顯著降低患者的疾病進展或死亡風險，同時在客觀緩解率（ORR）、總生存時間（OS）等次要終點中展現(xiàn)出獲益趨勢。

       25、7月22日，信達生物宣布，GLP-1R/GCGR雙重激動劑瑪仕度肽（IBI362）在中國2型糖尿病受試者中開展的Ⅲ期臨床研究（DREAMS-1）達成首要終點和全部關(guān)鍵次要終點。基于療效估計目標，第24周時，瑪仕度肽4mg組和6mg組HbA1c較基線平均降幅分別為1.57%和2.15%，均優(yōu)效于安慰劑組（0.14%）（P值均＜0.0001），達到首要終點?，斒硕入慕M的HbA1c降幅療效維持至第48周。

       26、7月23日，CellectarBiosciences宣布，其放射性藥物iopofosineI-131治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的關(guān)鍵CLOVERWaM研究取得了積極結(jié)果。結(jié)果顯示，截至2024年5月31日，主要緩解率（MRR）為56.4%（95%CI,0.42-0.67），超過了預設(shè)的主要終點，即MRR達到20%。IopofosineI-131是一種放射性磷脂偶聯(lián)藥物（Phospholipid Drug Conjugates），由磷脂醚（PLE）與I-131連接組成。

       27、7月24日，輝瑞宣布，基因療法giroctocogenefitel parvovec治療中度至重度血友病A成人患者的Ⅲ期AFFINE研究（NCT04370054）取得了積極結(jié)果。結(jié)果顯示，AFFINE研究達到了主要終點，在輸注后第12周開始至少15個月的隨訪期間，患者的總年化出血率（ABR）低于常規(guī)凝血因子VⅢ（FVⅢ）替代治療。在單次給予giroctocogenefitelparvovec后，患者的ABR顯著降低（1.24vs4.73；單側(cè)p值=0.0040）。

       交易及投融資

       28、7月21日，華東醫(yī)藥與荃信生物聯(lián)合宣布，就QX005N簽署合作開發(fā)及市場推廣服務(wù)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，杭州中美華東將參與QX005N在授權(quán)區(qū)域（中國大陸、中國香港、中國澳門及中國臺灣地區(qū)）內(nèi)的后續(xù)臨床開發(fā)并承擔相關(guān)適應(yīng)癥50%的Ⅲ期臨床開發(fā)及后續(xù)注冊費用；同時，中美華東將獲在授權(quán)區(qū)域內(nèi)的獨家市場推廣選擇權(quán)。QX005N是一款以人IL-4Rα為靶點的人源化單克隆抗體。

       29、7月23日，三迭紀宣布，與BioNTech達成研究合作與平臺技術(shù)許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，雙方將基于3D打印藥物技術(shù)開發(fā)口服RNA藥物。根據(jù)協(xié)議，三迭紀將獲得1000萬美元的首付款，并有望獲得總金額超過12億美元的產(chǎn)品開發(fā)、注冊和商業(yè)化里程碑付款，以及未來潛在的分級銷售特許使用費。

       30、7月23日，微光基因與瀕湖生物宣布，就探索新型DNA編輯工具在iPSC細胞領(lǐng)域的應(yīng)用及產(chǎn)品開發(fā)達成專利許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，瀕湖生物獲得微光基因自主研發(fā)的enCas12Ultra編輯蛋白在全球范圍內(nèi)商業(yè)化使用的非獨家許可，用于iPSC細胞藥物的開發(fā)及生產(chǎn)。

       31、7月25日，Pinetree Therapeutics宣布，與阿斯利康達成了一項獨家選擇權(quán)和全球許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，阿斯利康將獲得獨家選擇Pinetree的臨床前泛表皮生長因子受體（EGFR）蛋白降解劑進行全球開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。Pinetree將獲得高達4500萬美元的預付款和近期付款，并有資格獲得額外的開發(fā)和商業(yè)里程碑款項，總計超過5億美元。

       上市

       32、7月22日，港交所官網(wǎng)公示，同源康醫(yī)藥IPO申請已經(jīng)通過聆訊。自2017年成立以來，同源康醫(yī)藥已建立由11款候選藥物組成的管線，包括處于Ⅲ期關(guān)鍵臨床階段的核心產(chǎn)品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款臨床階段產(chǎn)品及4款臨床前階段產(chǎn)品。