它來了！臨床試驗(yàn)階段生物制品藥學(xué)變更指南正式出爐

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作者：滴水司南來源：CPHI制藥在線

2024-06-27

2024年6月14日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心在周五這一作業(yè)日再次放出重要消息，正式在官網(wǎng)發(fā)布了《臨床試驗(yàn)期間生物制品藥學(xué)研究和變更技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（2024年第29號），并即日起生效。此技術(shù)指南的發(fā)布在生物制品行業(yè)內(nèi)激起了強(qiáng)烈反響，其意義深遠(yuǎn)。

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心在周五這一作業(yè)日再次放出重要消息

2024年6月14日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心在周五這一作業(yè)日再次放出重要消息，正式在官網(wǎng)發(fā)布了《臨床試驗(yàn)期間生物制品藥學(xué)研究和變更技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（2024年第29號），并即日起生效。此技術(shù)指南的發(fā)布在生物制品行業(yè)內(nèi)激起了強(qiáng)烈反響，其意義深遠(yuǎn)。該指導(dǎo)原則從技術(shù)視角詳細(xì)闡述了臨床試驗(yàn)期間生物制品藥學(xué)研究的思路、方法及階段性要求，為臨床試驗(yàn)期間的藥學(xué)變更管理提供了明確的指導(dǎo)和規(guī)范。此外，指南還列舉了臨床試驗(yàn)期間可能影響生物制品安全性的重大變更示例，為申辦方在進(jìn)行藥學(xué)變更類別評估和選擇申報(bào)路徑時(shí)提供了寶貴的參考。這一指導(dǎo)原則的推出，將有助于申辦方更具前瞻性地規(guī)劃和管理臨床試驗(yàn)期間的藥學(xué)變更，使他們能夠提前制定藥學(xué)研發(fā)計(jì)劃和策略，從而提升研發(fā)效率，減少非預(yù)期變更對生物制品整體研發(fā)進(jìn)程的不利影響。最終，這將加速生物制品的臨床推進(jìn)，使患者能夠更早受益。

一、以國際標(biāo)準(zhǔn)為準(zhǔn)繩，打造高品質(zhì)生物制品

新版《藥品注冊管理辦法》于2020年7月1日正式施行，該辦法明確了藥物臨床試驗(yàn)期間的藥學(xué)變更監(jiān)管要求和管理路徑，藥審中心于2020年9月發(fā)布《臨床試驗(yàn)期間生物制品藥學(xué)研究和變更技術(shù)指導(dǎo)原則》（上網(wǎng)征求意見稿），但尚未正式發(fā)布實(shí)施。為規(guī)范臨床試驗(yàn)期間生物制品藥學(xué)研究及其變更，滿足階段性臨床試驗(yàn)用樣品的基本要求，保護(hù)臨床受試者的健康，CDE以現(xiàn)有國家頒布的相關(guān)法律法規(guī)及技術(shù)指導(dǎo)原則為基礎(chǔ)，立足國內(nèi)生物制品注冊申報(bào)現(xiàn)狀，借鑒發(fā)達(dá)國家的先進(jìn)管理理念，結(jié)合國內(nèi)外相關(guān)法規(guī)和技術(shù)要求，本著科學(xué)性、可操作性、前瞻性和先進(jìn)性相結(jié)合原則，經(jīng)過前期調(diào)研、初稿撰寫、專家座談會(huì)討論以及部門技委會(huì)討論后，形成了《臨床試驗(yàn)期間生物制品藥學(xué)研究和變更技術(shù)指導(dǎo)原則》，本指南引用主要國內(nèi)外參考文獻(xiàn)和指導(dǎo)原則，清單如下：

以國際標(biāo)準(zhǔn)為準(zhǔn)繩，打造高品質(zhì)生物制品

二、不同類型和類別臨床研究期間藥學(xué)的考量

鑒于生物制品的多樣性和復(fù)雜性，以及臨床試驗(yàn)期間可能出現(xiàn)的各種變更情況，當(dāng)前對于藥學(xué)研究和變更的觀點(diǎn)與認(rèn)知僅代表了一個(gè)階段性的理解。隨著科學(xué)進(jìn)步和行業(yè)認(rèn)知的深化，這些內(nèi)容將不斷得到修訂和更新。不同類型和類別的生物制品在臨床期間的藥學(xué)研究和變更重點(diǎn)各異，因此，藥企需要根據(jù)具體情況進(jìn)行細(xì)致考量，以下是對不同類型和類別的生物制品在臨床期間藥學(xué)研究和變更的要點(diǎn)梳理。

三、臨床試驗(yàn)期間藥學(xué)變更后CTD格式資料銜接描述

自2020年10月1日起，CDE要求生物制品申報(bào)資料采用CTD格式。若臨床試驗(yàn)期間原液和制劑發(fā)生變更，可參照相關(guān)指導(dǎo)表格，按順序起草補(bǔ)充申請資料，以確保與CTD格式申報(bào)資料的有效銜接，從而順應(yīng)《藥品注冊管理辦法》及《生物制品注冊分類及申報(bào)資料要求》的實(shí)施。