睿健醫(yī)藥帕金森管線取得FDA特別豁免權，實現(xiàn)中美注冊臨床“雙報雙批”

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來源：藥渡網(wǎng)

2024-06-24

美國時間6月20日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了睿健醫(yī)藥帕金森管線NouvNeu001的IND申請。

美國時間6月20日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了睿健醫(yī)藥帕金森管線NouvNeu001的IND申請。

作為帕金森領域中，全球首個進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品，NouvNeu001“臨床I-II期聯(lián)合臨床”研究已在2023年8月通過國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，并在臨床I期實驗中取得了積極的安全性和療效數(shù)據(jù)。2024年6月20日，睿健醫(yī)藥也實現(xiàn)了帕金森管線中美兩地IND“雙報雙批”。

睿健醫(yī)藥

值得一提的是，今年3月，睿健醫(yī)藥獲得了FDA授予的特別豁免權（Exemption），代表了FDA對公司開創(chuàng)性平臺，及在此平臺上建立的創(chuàng)新生產(chǎn)及質量體系的認可。

對此，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示，在獲得了FDA特別豁免權之后，NouvNeu001 IND進一步獲得FDA批準，展現(xiàn)出了FDA對睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學誘導平臺及其創(chuàng)新產(chǎn)品的高度認可，也為公司后續(xù)國際化通路打通了政策壁壘，可將中國本土生產(chǎn)的通用型細胞治療產(chǎn)品直接出口進行臨床實驗。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球較早將“AI+化學誘導”應用于細胞特定功能改造的Biotech公司。該平臺對于細胞功能改造而言，具有更為高效、安全、低成本且更適合大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)的優(yōu)勢?；谶@一獨特平臺，睿健醫(yī)藥建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線，為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無法治愈”疾病開發(fā)通用型細胞治療產(chǎn)品，帶來治愈可能。正是由于睿健技術平臺的獨創(chuàng)性以及在產(chǎn)品開發(fā)中展示出的強大優(yōu)勢，F(xiàn)DA于2024年3月授予睿健開創(chuàng)性產(chǎn)品特別豁免權。

2024年初，NouvNeu001在北京醫(yī)院和武漢大學中南醫(yī)院順利啟動臨床試驗。通過整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科與其他科室的優(yōu)勢臨床資源，系統(tǒng)性評價立體定向雙側腦內(nèi)注射NouvNeu001治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。目前該臨床項目進入加速期，從多中心獨立完成的多例臨床結果來看，使用NouvNeu001治療后，不僅實現(xiàn)了MDS-UPDRS評分的快速顯著改善，患者的生活質量得到了極大改善；且安全性良好，無相關不良反應。NouvNeu001項目即將進入劑量拓展階段。

在NouvNeu001項目取得重大進展，并且展示出具有統(tǒng)計學意義的療效及安全性數(shù)據(jù)的情況下，睿健醫(yī)藥也將于近日啟動NouvNeu003臨床試驗患者招募。2023年12月，睿健早發(fā)性帕金森項目NouvNeu003 IND獲得了國家藥品監(jiān)督管理局批準，成為睿健醫(yī)藥拿下的第二例IND。

神經(jīng)退行性疾病之外，睿健醫(yī)藥還在其他“無法治愈”疾病領域持續(xù)探索。

今年3月，公司突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001就被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥”治療，是睿健醫(yī)藥團隊依托公司獨特的“AI+化學誘導”平臺，開發(fā)的首款誘導多能干細胞（iPSC）來源眼科通用型細胞治療產(chǎn)品。

據(jù)睿健醫(yī)藥CEO魏君博士介紹，在iPSC這一創(chuàng)新療法領域，睿健醫(yī)藥保持了高度的嚴謹性，同時兼顧研發(fā)進度。此前公司制定的項目推進計劃，都在時間上精確到了“周”，這也為公司連續(xù)推動核心管線如期進入臨床打下了必不可少的基礎。“在謹慎、穩(wěn)健研發(fā)的基礎上，睿健希望憑借自己掌握的創(chuàng)新技術，為大量現(xiàn)階段無法治愈的疾病帶來突破，為深受相關疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音。此次NouvNeu001實現(xiàn)中美'雙報雙批'，進一步增強了睿健國際化團隊打造世界一流創(chuàng)新平臺的信心。”

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