新藥研發(fā)離不開大量資金支持，在這一過(guò)程中，風(fēng)投機(jī)構(gòu)起到不可估量的作用。今天我們來(lái)了解一下著名的風(fēng)投機(jī)構(gòu)ARCH。
ARCH Venture Partner（以下簡(jiǎn)稱ARCH）成立于1986年，多年來(lái)布局了生物技術(shù)領(lǐng)域多家龍頭企業(yè)，包括RNA藥物巨頭Alnylam Pharmaceuticals，基因治療公司 Bluebird Bio，CAR-T細(xì)胞療法公司Juno Therapeutics，以及堿基編輯公司Beam等，同時(shí)也是生物技術(shù)領(lǐng)域最多產(chǎn)的早期投資者之一。除了這些耳熟能詳?shù)乃幤笸猓珹RCH還投資了哪些后起之秀？
Lyell Immunopharma：開發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤的T細(xì)胞療法
Lyell Immunopharma于2018年成立于美國(guó)加州舊金山，是一家臨床前生物技術(shù)公司，主要致力于開發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤的T細(xì)胞療法。與一般細(xì)胞療法公司不同的是，Lyell著重從根本上改善治愈實(shí)體瘤患者所需的T細(xì)胞特性，即攻克T細(xì)胞衰竭和失去干性的難題，其目標(biāo)是解決限制細(xì)胞持續(xù)可靠和治愈反應(yīng)的障礙。
公司可通過(guò)專有的表觀遺傳和基因重編程技術(shù)克服這些障礙。當(dāng)前，Lyell已經(jīng)搭建起了兩個(gè)專有細(xì)胞重編程技術(shù)平臺(tái)：Gen-R和Epi-R。Gen-R主要克服T細(xì)胞衰竭的問(wèn)題；Epi-R主要用來(lái)生成具有持久干性特征的T細(xì)胞群。
目前，Lyell 正在基于這些平臺(tái)開發(fā)新的療法，以產(chǎn)生改善的、持久的、有治愈潛力的臨床方法。
Arbor Biotechnologies：張鋒創(chuàng)辦的基因編輯公司
Arbor Biotechnologies成立于2016年，是一家基因編輯酶開發(fā)公司，由著名科學(xué)家張鋒等聯(lián)合創(chuàng)辦。Arbor已開發(fā)7種基因編輯酶，能夠覆蓋90%以上的基因組，而且還發(fā)現(xiàn)了超60種核酸酶家族和70多種CRISPR轉(zhuǎn)座酶。目前公司進(jìn)展最快的是一種針對(duì)原發(fā)性高草酸尿癥（PH）的體內(nèi)基因編輯療法ABO-101，正處于IND enabling階段。
Verve Therapeutics：堿基編輯療法先驅(qū)
Verve Therapeutics由著名心臟病專家 Sekar Kathiresan 等人創(chuàng)立，致力于通過(guò)堿基編輯技術(shù)開發(fā)心臟病預(yù)防療法，實(shí)現(xiàn)一次注射，永 久預(yù)防心臟病。
Verve的候選產(chǎn)品Verve -101 是第一款進(jìn)入臨床試驗(yàn)的體內(nèi)堿基編輯療法，其通過(guò)使用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送腺嘌呤堿基編輯器的mRNA和靶向 PCSK9 基因的gRNA，注射到體內(nèi)后，納米顆粒被肝細(xì)胞吸收，堿基編輯器進(jìn)入肝細(xì)胞的細(xì)胞核，對(duì) PCSK9 基因特定序列造成 A·T 到 G·C 的修改，從而導(dǎo)致該基因的表達(dá)關(guān)閉，阻止肝細(xì)胞產(chǎn)生PCSK9蛋白，預(yù)防心血管疾病的發(fā)生。
在1b期臨床試驗(yàn)中，Verve -101在 家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者中顯示出劑量依賴性降低有害低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的趨勢(shì)，單次輸注0.6mg/kg的Verve -101可將患者LDL-C水平降低55%，并持續(xù)180天以上。
Verve計(jì)劃在2024年上半年開始另一種體內(nèi)基因編輯藥物Verve -101的I期臨床試驗(yàn)，并在2025年啟動(dòng)Verve-101或Verve-102的隨機(jī)、安慰劑對(duì)照II期臨床試驗(yàn)。
hC Bio：專注于tRNA藥物研發(fā)
hC Bioscience（簡(jiǎn)稱hC Bio）是一家基于tRNA療法專注于針對(duì)蛋白質(zhì)功能障礙的藥物研發(fā)公司。tRNA（轉(zhuǎn)運(yùn)RNA）是一種由76-90個(gè)核苷酸所組成的RNA，其3'端可以在氨酰-tRNA合成酶催化之下，接附特定種類的氨基酸。轉(zhuǎn)譯的過(guò)程中，tRNA可借由自身的反密碼子識(shí)別mRNA上的密碼子，將該密碼子對(duì)應(yīng)的氨基酸轉(zhuǎn)運(yùn)至核糖體合成中的多肽鏈上。
hC Bio正在推進(jìn)兩個(gè)互補(bǔ)平臺(tái)，其中一個(gè)叫PTCX（Patch）平臺(tái)：被用于修復(fù)因無(wú)義突變（即某種氨基酸的密碼子突變?yōu)榻K止密碼子，導(dǎo)致肽鏈合成過(guò)早終止，相應(yīng)蛋白不完整及功能失調(diào)）"或"過(guò)早終止密碼子（PTC）"導(dǎo)致的蛋白質(zhì)功能障礙，這種突變與10%-15%的人類疾病相關(guān)。PTCX平臺(tái)是利用工程化tRNA識(shí)別mRNA轉(zhuǎn)錄本中的這種無(wú)義突變，通過(guò)插入一個(gè)氨基酸來(lái)抑制這種錯(cuò)誤，從而產(chǎn)生正確的全長(zhǎng)蛋白質(zhì)。
另一個(gè)基于tRNA的平臺(tái)為SWTX（Switch），主要針對(duì)錯(cuò)義突變引起的疾病。錯(cuò)義突變是編碼某種氨基酸的密碼子經(jīng)堿基替換以后，變成編碼另一種氨基酸的密碼子，從而使多肽鏈的氨基酸種類和序列發(fā)生改變，許多蛋白質(zhì)的異常就是由錯(cuò)義突變引起的。SWTX能夠用于標(biāo)記致病蛋白，以便進(jìn)行破壞。
現(xiàn)階段，tRNA療法面對(duì)的最大挑戰(zhàn)是遞送難題。目前來(lái)說(shuō)，腺病毒載體和LNP依然是大多數(shù)開發(fā)tRNA療法的公司選擇的遞送系統(tǒng)，一些基于DNA質(zhì)粒的遞送系統(tǒng)研究也在進(jìn)行中。
Basking Biosciences：RNA適配體療法轉(zhuǎn)化研究
Basking Biosciences是一家開發(fā)新型急性溶栓療法治療中風(fēng)的臨床階段生物制藥公司，致力于RNA適配體療法的轉(zhuǎn)化研究。
BB-031是Basking Biosciences的一款可逆RNA適配體溶栓療法，旨在通過(guò)靶向血管性血友病因子（vWF）治療血栓形成，具有起效快、持續(xù)時(shí)間短的特點(diǎn)。臨床前研究顯示，BB-031能夠在中風(fēng)發(fā)生后長(zhǎng)達(dá)6小時(shí)的時(shí)間內(nèi)重新打開腦部被血栓阻塞的動(dòng)脈。
I期試驗(yàn)結(jié)果顯示，BB-031具有良好的安全性和耐受性，研究中無(wú)嚴(yán)重不良事件報(bào)告。2024年上半年即將開啟臨床II期研究。
從投資范圍來(lái)看，ARCH傾向于投資前沿技術(shù)領(lǐng)域，如直接在體內(nèi)生成的細(xì)胞療法、堿基編輯療法、tRNA療法、細(xì)胞再生療法等。適應(yīng)癥集中于腫瘤和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。作為一家經(jīng)驗(yàn)豐富的醫(yī)療領(lǐng)域投資機(jī)構(gòu)，ARCH在過(guò)去30多年來(lái)陪伴了多家初創(chuàng)公司的成長(zhǎng)。從ARCH投資的公司也可以給我們一定的啟示：創(chuàng)新才是硬道理。
參考來(lái)源：
1. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1993469/000199346923000003/xslFormDX01/primary_doc.xml.
2. https://endpts.com/arch-allied-an-venture-partners-raises-200m-to-build-biotechs-out-of-research-from-japan/.
3. https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-interim-data-verve-101.
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