近日，由哈佛大學生物化學家David Liu（劉如謙）創(chuàng)辦的生物技術初創(chuàng)公司Nvelop Therapeutics獲得了一筆高達1億美金的種子輪融資，這一消息迅速在業(yè)內被刷屏。一般來說，作為項目初創(chuàng)期的種子輪，其融資金額通常在數十萬至數百萬美金之間，此次上億美金的融資額度，震撼業(yè)界。
Nvelop Therapeutics憑什么？
Nvelop Therapeutics成立于2022年，主要致力于利用新型遞送技術進行基因編輯，聚焦未被滿足的重大疾病需求。其技術基礎源于公司創(chuàng)始人劉如謙的多年研究，其在2022年1月于《Cell》期刊上發(fā)表了論文，詳細介紹了其團隊開發(fā)出的一種工程化類病毒顆粒（eVLP）如何高效地將基因編輯工具遞送到動物體內的細胞中，Nvelop Therapeutics正是以該研究為基礎而成立。
藥物遞送技術有多重要？
藥物遞送系統(tǒng)（Drug Delivery System，DDS）是一種在空間、時間及劑量上全面調控藥物在生物體內分布的技術體系，其目標是在恰當的時機將適量的藥物遞送到正確的位置，旨在增加藥物的利用效率，提高療效，降低成本，減少毒副作用。
現代給藥技術始于1952年，當時Spansule緩釋膠囊技術出現，該技術可在口服給藥12小時內先快速釋放瞬時劑量，隨后逐步釋放剩余的藥物。20世紀80年代，可為小分子提供長達24小時治療時間的口服和透皮制劑，主導了藥物遞送領域和市場。過去幾十年里，新型藥物遞送系統(tǒng)層出不窮，包括聚乙二醇（PEG）、ADC、腺相關病毒（AAV）、納米顆粒等。
隨著新型藥物遞送系統(tǒng)的開發(fā)和應用，國內外頒布了一系列規(guī)范及指導原則來規(guī)范新型遞送系統(tǒng)藥物的研究及上市應用。2014年7月，FDA發(fā)布了《Guidance for Industry Considering Whether an FDA-Regulated Product Involves the Application of Nanotechnology》，明確了FDA判定藥物是否是納米技術應用產品的原則。2018年4月，FDA頒布了《Liposome Drug Products》。2021年3月，我國頒布了《納米藥物非臨床藥代動力學研究技術指導原則（試行）》，指出藥物的藥代動力學研究需要關注游離的和總的藥物活性成分的吸收、分布和代謝等。
隨著藥物遞送系統(tǒng)在藥物研發(fā)中扮演的角色越來越重要，國內外多家藥企入局這一賽道。
虹信生物
虹信生物成立于2021年12月，是一家RNA創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，深耕核酸藥物遞送技術，建立了mRNA序列設計、mRNA高效合成和脂質納米粒（LNP）高效遞送三大核心技術平臺，以實現RNA藥物的快速開發(fā)和產業(yè)化。針對核心的可離子化氨基脂質，虹信生物完成了全球的專利布局，這為其mRNA創(chuàng)新藥物管線開發(fā)以及對外授權合作開發(fā)奠定了基礎。
ReNAgade Therapeutics
ReNAgade Therapeutics專注于研究和開發(fā)RNA療法，通過平臺和技術的相結合，使RNA藥物能夠被遞送到除肝臟外的更多人體組織和細胞，也可以幫助擴大現階段RNA藥物的覆蓋范圍，有望在多種疾病的治療領域實現應用。其研發(fā)的RNA藥物"一體化"遞送系統(tǒng)為公司吸引了3億美元的A輪融資。
本導基因
本導基因是一家以體內基因編輯治療為特色的基因治療創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)，致力于為眼科、神經系統(tǒng)、造血系統(tǒng)、病毒感染以及腫瘤等多領域的難治性疾病開發(fā)具有全球意義的創(chuàng)新藥物。
本導基因擁有國際領先的VLP mRNA遞送平臺和下一代慢病毒載體平臺，圍繞著核心遞送技術平臺，布局了多條FIC產品管線，開展了多項first-in-human臨床研究。
思珞賽
思珞賽專注于新型納米藥物，尤其是外泌體相關的創(chuàng)新藥物研發(fā)和應用，并致力于外泌體本身及其作為藥物遞送載體的創(chuàng)新技術開發(fā)和臨床應用轉化。思珞賽依托自有的外泌體藥物研發(fā)平臺和完備的GMP生產和質控體系，具備從實驗室級別到工業(yè)級別的外泌體量產能力。
恩澤康泰
恩澤康泰成立于2017年，是一家致力于外泌體技術開發(fā)與臨床轉化的創(chuàng)新型高科技公司。恩澤康泰旨在通過提供系統(tǒng)的外泌體研究與轉化解決方案，賦能臨床科研，加速臨床轉化。
近年來，隨著生物藥的崛起，業(yè)界對藥物遞送技術的需求也越來越多。在基因療法、RNA療法等新技術的快速發(fā)展，藥物遞送載體的潛在市場被持續(xù)看好。隨著藥物遞送系統(tǒng)相關理論、設計理念、研究方法的不斷提高，多學科領域合作的日益加強，新型藥物遞送系統(tǒng)將逐步發(fā)展完善并步入更高層次領域。
參考來源：
1.https://www.rawstory.com/erasing-or-replacing-errors-in-a-patients-genetic-code-can-treat-and-cure-some-genetic-diseases/.
2.https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(21)01484-7?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867421014847%3Fshowall%3Dtrue.
3.https://nvelop-therapeutics-inc.breezy.hr/.
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