一直以來，美國FDA的宗旨和職責是確保美國市場上銷售的食品,化妝品,藥品,生物制劑,醫(yī)療器械等產(chǎn)品的安全和有效。在過去很長一段時間，世界各國藥監(jiān)系統(tǒng)在審評藥品過程中，往往從監(jiān)管者角度和被監(jiān)管者角度思考問題，而很少考慮藥品的最終用戶的需求和感受。雖然近10年以來，在歐美很多藥品的研發(fā)工作和審評工作中越來越強調(diào)對患者感受和需求的重視，但是患者還沒有成為藥品研發(fā)和審評環(huán)節(jié)的主角。
FDA指南的簡介
2017年5月，F(xiàn)DA公布了要發(fā)布一系列以患者為中心的藥物開發(fā)（PFDD）指南的計劃， PFDD是一個“FDA 使用患者體驗數(shù)據(jù)很可能反應其監(jiān)管的廣泛疾病以及 PFDD 的科學和發(fā)展狀況不斷變化”的領(lǐng)域,它從患者對自身疾病的經(jīng)驗、觀點、需求出發(fā)，將患者需求納入藥物開發(fā)和審評中，以求為患者提供更好的真實世界療效的系統(tǒng)性方法。該計劃是FDA根據(jù)《21世紀治愈法案》第3002條制定的指南計劃，根據(jù)法規(guī)規(guī)定，F(xiàn)DA計劃目標是在五年內(nèi)制定一個或多個關(guān)于收集患者體驗數(shù)據(jù)以及在藥物開發(fā)中使用此類數(shù)據(jù)和相關(guān)信息的指南。目前該計劃的四份指南已全部發(fā)布，這些指南可協(xié)助申辦人收集和整合可納入監(jiān)管決策的患者體驗信息，從而更好地為醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管決策提供信息。這4個指南如下：
指南1：Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input（以患者為中心的藥品開發(fā):為預期的患者人群收集準確且有代表性的患者體驗數(shù)據(jù)的方法）-FDA在2018年6月發(fā)布最終指南。
指南2:Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What Is Important to Patients（以患者為中心的藥物開發(fā): 確定與疾病/癥狀和治療負擔相關(guān)的對患者產(chǎn)生重要影響的內(nèi)容的途徑）-FDA在2022年2月發(fā)布最終指南。
指南3 : Patient-Focused Drug Development: Selecting, Developing or Modifying Fit-for-Purpose Clinical Outcomes Assessments（以患者為中心的藥物開發(fā):?選擇、開發(fā)或修改符合目的的臨床試驗結(jié)果評價（COA）以判別對患者重要的結(jié)果的方法）-FDA在2022年6月發(fā)布指南草案。
指南4:Patient-Focused Drug Development: Incorporating Clinical Outcome Assessments Into Endpoints for Regulatory Decision-Making（以患者為中心的藥物開發(fā)：將臨床結(jié)果評價納入監(jiān)管決策的終點）”-FDA在2023年 4 月 5 日發(fā)布指南草案。
FDA在指南1中主要討論了在計劃收集患者體驗數(shù)據(jù)時可以使用的采樣方法。在決定從誰那里獲得體驗數(shù)據(jù)（包括定義目標人群和制定采樣策略）時，它還提供了潛在研究問題和方法之間關(guān)系的一般概述。
FDA在指南2中討論了從指南1中確定的個體那里獲取信息的方法，收集關(guān)于癥狀的哪些方面、疾病的影響以及其他問題對患者很重要的信息。它討論了如何進行定性研究的最 佳實踐，包括進行訪談、制定訪談指南、選擇調(diào)查問題類型以及收集人口統(tǒng)計和調(diào)查信息的考慮因素。它還討論了調(diào)查方法和定性研究主題，以幫助避免誤導性的結(jié)果，例如無意中啟動患者，從而導致結(jié)果不能很好地代表對患者重要的內(nèi)容。
FDA在指南3中主要討論了選擇、修改、開發(fā)以及驗證臨床結(jié)果評估的方法，以衡量臨床試驗中對患者重要的結(jié)果。
FDA在指南4中闡述了可用于收集、捕獲、存儲和分析臨床結(jié)果評估（COA）數(shù)據(jù)的方法、標準和技術(shù)。該指南還闡述了將COA更好地納入終點的方法，這些終點被認為對監(jiān)管決策非常穩(wěn)健。這包括在基于COA的終點中定義有意義的變化的方法以及對結(jié)果的解釋。該指南包括納入患者經(jīng)驗的監(jiān)管提交所需的格式和內(nèi)容信息，特別是COA數(shù)據(jù)。
對中國藥品監(jiān)管的影響
自2019年以來，中國修訂了《藥品管理法》并重新構(gòu)建藥品監(jiān)管體系。在其中，加強加快對ICH指導原則的轉(zhuǎn)化和利用工作。同時，對于歐美優(yōu)秀指南也加快的吸收和轉(zhuǎn)化工作?；谶@樣的行業(yè)背景和大趨勢，預測如下：
第一．在NMPA以后制定相關(guān)政策和指導原則時，會逐步加強對于患者利益組織的建議采納。EMA在獸藥監(jiān)管政策制定中，會采納動物福利組織的建議，而中國在這方面的工作，還有較長一段路要走。
第二．在以后涉及藥品監(jiān)管立法和配套法規(guī)、指南起草和修訂過程中，逐步強化對患者利益和患者需求的考慮。
第三．預測上述FDA指南被中國藥監(jiān)系統(tǒng)所吸收和轉(zhuǎn)化，會在2024年-2025年之間完成。
第四．這些工作的綜合推動，會對臨床試驗開展和研發(fā)項目立項，產(chǎn)生一定的影響。
作者簡介：zhulikou431，高級工程師、PDA會員、ISPE會員、ECA會員、PQRI會員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計、國際認證、國際注冊、質(zhì)量體系建設與維護領(lǐng)域，以及無菌檢驗、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項目的風險管理工作。
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