國產(chǎn)植物源重組人血清白蛋白新進展禾元生物III期臨床頭對頭研究即將開展

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作者：小藥丸來源：CPHI制藥在線

2023-02-08

近日，武漢禾元生物的一項III期臨床研究進行公示，涉及藥物為植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001，擬用于肝硬化低白蛋白血癥。

近日，武漢禾元生物的一項III期臨床研究進行公示，涉及藥物為植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001，擬用于肝硬化低白蛋白血癥。

登記號	CTR20230244
藥物名稱	植物源重組人血清白蛋白注射液
臨床申請受理號	CXSL1500135
適應(yīng)癥	肝硬化低白蛋白血癥
試驗專業(yè)題目	植物源重組人血清白蛋白注射液在肝硬化低白蛋白血癥患者中的有效性和安全性多中心、隨機、雙盲、陽性對照III期臨床研究

資料來源：藥物臨床登記與信息公示平臺

全球尚無重組人血清白蛋白上市

截至目前，全球尚無重組人血清白蛋白上市，在售產(chǎn)品主要為血漿來源人血清白蛋白。

人血白蛋白的生理功能主要為擴充血容量及維持血漿膠體滲透壓，同時兼具載體及維持毛細血管完整性等。

臨床上，人血白蛋白廣泛應(yīng)用于各種病因?qū)е碌牡桶椎鞍籽Y和因低白蛋白血癥引起的并發(fā)癥如肝硬化腹水、新生兒高膽紅素血癥等，在普外科、急診重癥監(jiān)護室、腫瘤科等使用較多。

1981年，基因泰克公司首次對重組人血蛋白cDNA的序列進行了專業(yè)性報道。在此后的數(shù)十年中，通過基因工程開發(fā)重組人血白蛋白的嘗試并不鮮見。2008年，日本三菱田邊制藥株式會社的重組人血清白蛋白注射劑Medway上市，后因涉嫌試驗數(shù)據(jù)篡改被勒令停產(chǎn)，其他上市產(chǎn)品僅為藥用輔料級。

禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001 III期臨床研究

據(jù)報道，禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001是利用水稻胚乳細胞表達，經(jīng)提取、純化的重組人血清白蛋白產(chǎn)品。

2022年12月，HY1001的II期臨床試驗結(jié)果顯示，該注射液的療效達到了非劣于陽性對照藥人血清白蛋白的研究終點，在受試者中顯示出了良好的安全性、耐受性和治療效果；同月，CDE同意HY1001產(chǎn)品進入III期臨床研究。

根據(jù)此次公示的內(nèi)容，III期臨床試驗擬在國內(nèi)招募328名肝硬化受試者，試驗組使用植物源重組人血清白蛋白注射液，與對照組即使用人血白蛋白的患者進行頭對頭的比較，主要目的在于評價植物源重組人血清白蛋白注射液對肝硬化低白蛋白血癥患者升高血清白蛋白濃度的有效性。該試驗的最長給藥時間為14天，設(shè)置的主要終點為治療期間血清白蛋白濃度達到35g/L及以上的受試者比例。

國內(nèi)人血白蛋白市場格局

據(jù)測算，在國內(nèi)血液制品市場中，人血白蛋白的市場份額占比約為60%，是最主要的品類。

2022年上半年，國內(nèi)人血白蛋白的批簽發(fā)批次為1903批。其中，進口產(chǎn)品廠商百特、基立福、杰特貝林及奧克特琺瑪這4家的合計批簽發(fā)占比為59.2%，國產(chǎn)產(chǎn)品的生產(chǎn)廠家主要為天壇生物、華蘭生物、四川遠大蜀陽及泰邦生物等。

從血液制品的產(chǎn)品供給來看，海外主要生產(chǎn)國家的人血白蛋供給處于相對緊缺的狀態(tài)，進口白蛋白供給維持下降趨勢，國產(chǎn)替代占比估計上升，可能進入去庫存周期。

另外，目前國內(nèi)血漿的采集規(guī)模增速有限，疊加進口產(chǎn)品供給下降的趨勢，在國產(chǎn)產(chǎn)品完成去庫存周期之后，估計國內(nèi)的人血白蛋白供應(yīng)將長期趨緊，這也是血液制品行業(yè)面臨的發(fā)展矛盾之一。

植物源重組人血清白蛋白的優(yōu)勢

目前市場上使用的人血白蛋白是由健康人血漿經(jīng)提取純化，并經(jīng)病毒滅活處理制成的滅菌無熱原血清白蛋白，生產(chǎn)原料為單采血漿。受限于血漿來源，人血白蛋白的產(chǎn)量難以在短期內(nèi)有大幅度的提升。

與之不同的是，植物源重組人血清白蛋白通過重組技術(shù)制備，理論上產(chǎn)品可以足量供應(yīng)，不會存在供應(yīng)不足的問題。

禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001系通過遺傳工程技術(shù)將人血清白蛋白的基因植入到水稻基因中，利用光合作用在稻谷中大量生產(chǎn)人血清白蛋白；后續(xù)通過對稻谷提取、純化等步驟后，可以得到高產(chǎn)量水平的重組人血清白蛋白。

除了產(chǎn)量供應(yīng)充足之外，植物源重組人血清白蛋白的另一個潛在優(yōu)勢將有望體現(xiàn)在價格方面。

眾所周知，血液制品的制備原料單采血漿屬于極度稀缺的資源，采集、貯存、檢測、制備及病毒滅活等諸多環(huán)節(jié)的嚴格要求決定了產(chǎn)品的高成本門檻及使用費用；與之相比，植物源重組人血清白蛋白近似于無限的原料供應(yīng)，在產(chǎn)品成本控制等方面具備了天然的低價優(yōu)勢，有望大大降低患者的使用費用。

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