歷時(shí)11個(gè)月賽諾菲免臨床罕見病新藥品種即將國內(nèi)上市

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作者：小藥丸來源：CPhI制藥在線

2020-05-26

近日，NMPA官方網(wǎng)站顯示，賽諾菲申報(bào)的進(jìn)口治療用生物制品注射用拉羅尼酶濃溶液上市申請，已進(jìn)入在審批階段，即將國內(nèi)獲批上市。

近日，NMPA官方網(wǎng)站顯示，賽諾菲申報(bào)的進(jìn)口治療用生物制品注射用拉羅尼酶濃溶液上市申請，已進(jìn)入在審批階段，即將國內(nèi)獲批上市，成為又一個(gè)基于臨床急需新藥的免臨床上市品種。

賽諾菲注射用拉羅尼酶濃溶液的國內(nèi)上市申請
藥物名稱	所屬公司	受理號	申報(bào)類型	辦理狀態(tài)
注射用拉羅尼酶濃溶液	賽諾菲	JXSS1900029	進(jìn)口	在審批

資料來源：NMPA

外源性酶替代藥物

黏多糖貯存障礙是由于糖胺聚糖（GAG）分解代謝所需的特定溶酶體酶的缺乏引起的。其中，黏多糖貯積癥I（MPS I）的特征在于α-L-艾杜糖醛酸酶的缺乏，該酶是溶酶體水解酶，可催化末端α-L-艾杜糖醛酸的水解。

作為一種水解溶酶體糖胺聚糖（GAG）特異性酶，拉羅尼酶是治療黏多糖貯積癥I型的酶替代藥物，經(jīng)由體外細(xì)胞培養(yǎng)提取得到，作為外源性酶用于黏多糖貯積癥I（MPS I）患者的治療。

這款藥物治療的基本原理是提供外源酶以攝取溶酶體并增加GAG的分解代謝，催化硫酸軟骨素和硫酸乙酰肝素的α－L－艾杜糖酸末端殘基的水解，緩解其由于多糖貯積引起的多器官功能失調(diào)。

黏多糖貯積癥I型治療藥物

拉羅尼酶最早由BioMarin研發(fā)，用于治療黏多糖貯積癥 Ⅰ 型患者，該公司致力于罕見病藥物的開發(fā)領(lǐng)域。

2003年，拉羅尼酶(laronidase)經(jīng)FDA批準(zhǔn)在美國上市，成為全球首個(gè)用于罕見遺傳性疾病黏多糖貯積癥I型的治療藥物，并適用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖貯積癥I（MPS I）的患者以及具有中度至重度癥狀的Scheie形式的患者，包括了赫爾利綜合征，粘脂沉積癥 Ⅰ 型，脂肪軟骨營養(yǎng)障礙等。

BioMarin授權(quán)賽諾菲，后者獲得了前者的罕見病藥物管線權(quán)益。截至目前，拉羅尼酶已經(jīng)在歐洲及日本等的全球多個(gè)國家獲得了上市許可。

基于臨床急需境外新藥名單的免臨床上市品種

2018年11月1日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《關(guān)于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知》，并附上了第一批臨床急需境外新藥名單。

該文件明確指出，列入臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關(guān)資料，直接提出國內(nèi)的上市申請，無需國內(nèi)的臨床試驗(yàn)，CDE建立了專門通道加快這類藥物的審評。針對罕見病用藥及其他用藥，CDE分別設(shè)置了不同的審評期限。

臨床急需境外新藥名單旨在促進(jìn)臨床急需境外新藥在我國的加速上市，重點(diǎn)考慮了近年來美國、歐盟或日本批準(zhǔn)上市我國尚未上市的用于罕見病治療的新藥，以及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢的新藥。

國內(nèi)審評歷時(shí)11個(gè)月

2019年3月，國家藥品監(jiān)管局藥品審評中心發(fā)布了第二批《臨床急需境外新藥名單》，公示了30個(gè)境外已上市的臨床急需境外新藥名單，主要為罕見病藥物，其中包括了賽諾菲旗下的這款注射用拉羅尼酶濃溶液。

2019年6月，賽諾菲于遞交了注射用拉羅尼酶濃溶液在我國的上市申請，審評歷時(shí)11個(gè)月，即將國內(nèi)獲批上市，成為基于臨床急需境外新藥名單的又一款免臨床上市品種。實(shí)際上，賽諾菲申報(bào)的進(jìn)口治療用生物制品注射用拉羅尼酶濃溶液上市品種屬于罕見病治療藥物類別，按照以往CDE建立的專門通道，審評速度可以更快，此次歷時(shí)11個(gè)月估計(jì)是受到了疫情影響。

另外，2019年6月，BioMarin旗下另外一款罕見病治療藥物Vimizim獲得國家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)，用于治療黏多糖貯積癥ⅣA型患者。該藥是國內(nèi)首個(gè)黏多糖貯積癥治療藥物，也是我國第一批《臨床急需境外新藥名單》里的品種，同樣經(jīng)過免臨床獲得上市。

作者簡介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。

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