腎性貧血患者的福音！全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)1.1類(lèi)新藥國(guó)內(nèi)獲批上市

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作者：小藥丸來(lái)源：CPhI制藥在線(xiàn)

2018-12-18

作為腎性貧血（CKD）治療的口服創(chuàng)新藥物，羅沙司他膠囊是首個(gè)全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)的1.1類(lèi)新藥，將為中國(guó)的腎性貧血患者提供更便捷、更安全的治療選擇。

腎性貧血患者的福音

近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)1類(lèi)創(chuàng)新藥羅沙司他膠囊（商品名：愛(ài)瑞卓）上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。該藥品目前尚未在其他任何國(guó)家上市。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)1類(lèi)創(chuàng)新藥羅沙司他膠囊

首個(gè)全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)1.1類(lèi)新藥國(guó)內(nèi)獲批上市

首個(gè)全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)的1.1類(lèi)新藥

羅沙司他是一種缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑，中文名為可博美膠囊，能夠在氧分壓正常的情況下抑制 HIF-脯氨酰羥化酶，穩(wěn)定 HIF-α，促進(jìn)內(nèi)源性 EPO 生成并改善鐵吸收利用，可抑制缺氧誘導(dǎo)因子的泛素化降解，幫助機(jī)體產(chǎn)生更多的紅血球，用于慢性腎臟病患者的貧血治療。

作為全球首個(gè)用于腎性貧血治療的口服創(chuàng)新藥物，該藥物的前期研發(fā)在美國(guó)完成，后期臨床研究和生產(chǎn)在中國(guó)進(jìn)行。

在國(guó)內(nèi)，羅沙司他于2017年11月首次提交上市申請(qǐng)，12月18日被CDE以"與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢(shì)"的理由納入優(yōu)先審評(píng)，該藥物在中國(guó)上市后的商業(yè)推廣工作由阿斯利康負(fù)責(zé)。

在藥物臨床登記與信息公示平臺(tái)中，羅沙司他有4項(xiàng)試驗(yàn)項(xiàng)目公示，其中的3項(xiàng)已經(jīng)完成?；谌碌淖饔脵C(jī)制，羅沙司他膠囊將有望給全球的腎性貧血患者治療帶來(lái)革命性的變革，成為首個(gè)全球研發(fā)中國(guó)首發(fā)的1.1類(lèi)新藥。

在藥物臨床登記與信息公示平臺(tái)中，羅沙司他有4項(xiàng)試驗(yàn)項(xiàng)目公示

未滿(mǎn)足的腎性貧血臨床需求

貧血是慢性腎臟病患者最常見(jiàn)的并發(fā)癥之一，隨著腎功能的減退，貧血的發(fā)生率逐漸升高，程度亦逐漸加重，該并發(fā)癥是導(dǎo)致慢性腎病患者死亡率過(guò)高的重要原因。

據(jù)估算，中國(guó)成年人群慢性腎臟病患病率為的10.8%，患者人數(shù)大約為1.2億，我國(guó)終末期腎病患者人數(shù)接近200萬(wàn)，接受透析的患者人數(shù)近40萬(wàn)，年增長(zhǎng)率高達(dá)15%~20%。

據(jù)報(bào)道，目前我國(guó)腎性貧血治療達(dá)標(biāo)率相對(duì)較低，大量非透析貧血患者沒(méi)有得到及時(shí)治療，可能加速腎臟疾病的進(jìn)展和增加透析風(fēng)險(xiǎn)。

在過(guò)去的30年中，腎性貧血的主流治療方案包括了促紅細(xì)胞生成素（EPO）和鐵劑的注射。這些治療方案的臨床應(yīng)用在一定程度上改善了患者的生活質(zhì)量，但是在療效和安全性方面具有很大的局限性，EPO的使用可能引發(fā)嚴(yán)重的不良心血管反應(yīng)，而貧血控制注射的鐵劑潛在風(fēng)險(xiǎn)也很高，臨床急需一種可用于腎性貧血治療的高效安全的創(chuàng)新藥物。

基于低氧誘導(dǎo)因子信號(hào)通路的創(chuàng)新藥物效果顯著

1992年，低氧誘導(dǎo)因子被發(fā)現(xiàn)，由此奠基了現(xiàn)代低氧研究的基礎(chǔ)，臨床醫(yī)學(xué)開(kāi)始對(duì)于腎性貧血的治療有了全新的認(rèn)識(shí)。基于這一理論研發(fā)的全新機(jī)制的低氧誘導(dǎo)因子穩(wěn)定劑，可通過(guò)多個(gè)途徑高效促進(jìn)紅細(xì)胞生成。

從藥物靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)到新藥臨床前研究的開(kāi)展，這期間跨越了14年的時(shí)間，人們陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了低氧誘導(dǎo)因子在基因轉(zhuǎn)錄領(lǐng)域的調(diào)控潛力，涉及到刺激細(xì)胞的生成、新生血管形成及鐵代謝等諸多方面。憑借著對(duì)低氧誘導(dǎo)因子信號(hào)通路與細(xì)胞感知、適應(yīng)氧氣關(guān)聯(lián)的揭示，發(fā)現(xiàn)者獲得了有著諾貝爾獎(jiǎng)風(fēng)向標(biāo)之稱(chēng)的拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。

作為基于上述治療靶點(diǎn)的全球首個(gè)用于腎性貧血治療的口服創(chuàng)新藥物，羅沙司他在中國(guó)進(jìn)行的包括透析依賴(lài)和非透析依賴(lài)慢性腎病貧血患者治療狀況的III期臨床試驗(yàn)結(jié)果均達(dá)到了主要有效終點(diǎn)，患者耐受性良好，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)心血管事件升高的風(fēng)險(xiǎn)，羅沙司他代表著口服安全、有效的腎性貧血患者治療方案。

透析依賴(lài)和非透析依賴(lài)