2018年9月13日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了阿斯利康公司（AstraZeneca） 的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）靜脈注射液用于治療復(fù)發(fā)或難治性毛細(xì)胞白血病（HCL），適用于既往至少接受過兩種系統(tǒng)性治療（包括一種嘌呤核苷類似物治療）的成人患者。（如下圖）
Lumoxiti 是一種靶向 CD22 的細(xì)胞毒素，它也是用于毛細(xì)胞白血病患者的首例細(xì)胞毒素療法。Lumoxiti獲得了快速通道審評(píng)與優(yōu)先審評(píng)資格，此外該款藥物還獲得了孤兒藥資格。
毛細(xì)胞白血病，是一種進(jìn)展緩慢的淋巴增殖性慢性白血病，以貧血、出血、脾 臟腫大及外周血及骨髓出現(xiàn)大量邊緣不整齊呈偽足狀或纖毛樣突出的白細(xì)胞為特征。此種病的本質(zhì)尚未十分明確，多見于40歲以上男性。
白血病分型科普
白血病的分類較復(fù)雜，一般來說，根據(jù)起病的緩急可分為急性白血病和慢性白血病。 急性白血病又可分為急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL，包括 L1、L2、L3 三種亞型）和急性髓（/粒）細(xì)胞白血病（AML，包括 M0~M7 八種亞型）。 慢性白血病分為慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL，分為 B 和 T 細(xì)胞白血病，共 14 個(gè)亞型）、慢性髓（/粒）細(xì)胞白血?。–ML）。另外,還有一些特殊類型的白血病, 如慢粒急變，低增生型急性白血病、淋巴肉瘤型白血病、組織細(xì)胞肉瘤白血病、漿細(xì)胞白血病、毛細(xì)胞白血病、嗜酸粒細(xì)胞白血病、嗜堿粒細(xì)胞白血病、巨核細(xì)胞白血病和急性干細(xì)胞白血病等。
下面我們介紹一下四大類型的白血病治療的特點(diǎn)及批準(zhǔn)的基本藥物：
1、AML(急性髓細(xì)胞白血病)
急性髓細(xì)胞白血?。ˋML）是造血系統(tǒng)的髓系原始細(xì)胞克隆性惡性增殖性疾病，是成人最常見的急性白血病，復(fù)發(fā)率較高。大劑量的放射線或者長期接觸苯溶劑可增加這種疾病的發(fā)病率，而且這種白血病發(fā)展往往非常迅速，后果則非常嚴(yán)重。AML的治療包括化療和放療，化療是AML的主要治療方法。第一階段的治療主要是"誘導(dǎo)治療"，常用3+7標(biāo)準(zhǔn)化療(阿糖胞苷7天加上3天的蒽環(huán)類抗生素)，后續(xù)為緩解后治療，主要是強(qiáng)化鞏固化療或進(jìn)行異體造血干細(xì)胞移植治療。還有一種是去甲基化藥物治療，主要代表藥物有地西他濱和阿扎胞苷，主要用于化療藥不耐受的老年患者人群。
靶向治療藥物則是針對(duì)于細(xì)分人群，下面是FDA批準(zhǔn)的主要用于AML的靶向治療藥物：
2、ALL（急性淋巴細(xì)胞性白血病)
急性淋巴細(xì)胞性白血病(ALL):主要起源于淋巴細(xì)胞的B系或T系細(xì)胞在骨髓內(nèi)異常增生，ALL最主要的治療方法是化療，靶向治療是近年來開展的治療方法，目前獲批藥物主要有伊馬替尼、達(dá)沙替尼、泊那替尼等小分子靶向藥物。此外單抗藥物、細(xì)胞治療藥物在成人ALL治療中也取得了顯著效果。2017年8月CAR-T細(xì)胞療法的獲批則是急性淋巴細(xì)胞性白血病治療的新突破，也是腫瘤治療的里程碑事件。
FDA批準(zhǔn)的用于ALL的靶向藥物：
除此之外，用于ALL治療的還有2012年8月9日獲得FDA批準(zhǔn)的硫酸長春新堿脂質(zhì)體，針對(duì)的患者主要是白血病復(fù)發(fā)和曾進(jìn)行過兩次失敗治療的群體。
3、CLL（慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/strong>
慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL），簡稱慢淋，是一種原發(fā)于造血組織的惡性腫瘤，病情發(fā)展較緩，但較難治愈。
CLL的治療主要包括化學(xué)治療、放射治療、免疫治療以及造血干細(xì)胞移植。
FDA批準(zhǔn)的用于CLL的主要藥物：
4、CML（慢性髓（/粒）細(xì)胞白血病）
慢性髓細(xì)胞白血病（CML）即慢性粒細(xì)胞白血病，簡稱慢粒，也就是倍受關(guān)注的影片《我不是藥神》中提及的那種白血病。CML是一種造血干細(xì)胞克隆增生性疾病，可發(fā)生于任何年齡，中年人占多數(shù)。慢性粒細(xì)胞白血病一般分為三期即慢性期，加速期和急變期。
目前常采用的就是靶向治療，絕大多數(shù)病人可獲得長期穩(wěn)定生存，伊馬替尼（格列衛(wèi)）是首選藥物，近年來，二代酪氨酸激酶抑制劑也被廣泛用于慢粒治療，包括尼羅替尼和達(dá)沙替尼等。
FDA批準(zhǔn)的用于CML的主要藥物：
參考文獻(xiàn)：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm620448.htm
作者簡介：zhulikou431，高級(jí)工程師、PDA會(huì)員、ISPE會(huì)員、ECA會(huì)員、PQRI會(huì)員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊(cè)、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計(jì)、國際認(rèn)證、國際注冊(cè)、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢(shì)分析和制藥企業(yè)并購項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)管理工作。
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