一周藥聞復(fù)盤 | CPHI制藥在線（2024.9.2-9.6）

       本周，熱點(diǎn)不少。先看審評(píng)審批方面，多個(gè)藥注冊(cè)有進(jìn)展，最值得關(guān)注的就是步長(zhǎng)制藥長(zhǎng)效促紅素1類新藥申報(bào)上市，還有默沙東PD-1單抗帕博利珠單抗以及恒瑞醫(yī)藥硫酸艾瑪昔替尼片新適應(yīng)癥申報(bào)值得看一看；其次是研發(fā)方面，不少藥取得好結(jié)果，但Athira Pharma的first-in-class阿爾茨海默病新藥Ⅱ/Ⅲ期研究失?。蛔詈笫墙灰准巴度谫Y方面，岸邁生物BCMA×CD3雙抗授權(quán)海外，總交易額高達(dá)6.35億美元。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為9.2-9.6，包含24條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       申請(qǐng)

       1、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，步長(zhǎng)制藥1類治療用生物制品注射用艾帕依泊汀α申報(bào)上市，用于正在接受促紅細(xì)胞生成素治療的成人透析患者因慢性腎臟病（CKD）引起的貧血的治療。艾帕依泊汀α為人促紅細(xì)胞生成素（EPO）和人免疫 球蛋白G2（IgG2）Fc片段組成的重組融合蛋白。

       2、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東（MSD）的帕博利珠單抗新適應(yīng)癥申報(bào)上市。帕博利珠單抗是一種人源化的抗PD-1單克隆抗體，已在中國(guó)獲批14個(gè)適應(yīng)癥，涵蓋黑色素瘤、非小細(xì)胞肺癌、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、結(jié)直腸癌、食管癌、肝癌、膽道癌等。

       3、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，諾和諾德（NovoNordisk）的帕西 生長(zhǎng)素注射液（somapacitan）申報(bào)上市。somapacitan是一種每周一次的含有與人體產(chǎn)生的生長(zhǎng) 激素相似的人生 長(zhǎng)激素類似物，可用于治療成人生長(zhǎng) 激素缺乏癥（AGHD），在中國(guó)開展的用于治療因生長(zhǎng) 激素分泌不足而導(dǎo)致生長(zhǎng)緩慢的兒童患者的一項(xiàng)Ⅲ期研究已經(jīng)完成。

       4、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏（Roche）的格菲妥單抗注射液新適應(yīng)癥申報(bào)上市，推測(cè)為聯(lián)合吉西他濱和奧沙利鉑治療不適合進(jìn)行自體干細(xì)胞移植的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（2L+DLBCL）。格菲妥單抗是一款靶向CD20和CD3的雙特異性T細(xì)胞銜接蛋白。

       5、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的硫酸艾瑪昔替尼片新適應(yīng)癥申報(bào)上市。艾瑪昔替尼片（ivarmacitinibtablet）是一種口服高選擇性的JAK1抑制劑，此前已經(jīng)在中國(guó)遞交3項(xiàng)上市申請(qǐng)，分別用于強(qiáng)直性脊柱炎、特應(yīng)性皮炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。

       6、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華（Novartis）的鹽酸伊普可泮膠囊新適應(yīng)癥申報(bào)上市，推測(cè)為C3腎小球病。伊普可泮是一款特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑，于2024年4月在中國(guó)獲批首 個(gè)適應(yīng)癥，用于治療用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

       臨床

       批準(zhǔn)

       7、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，神州細(xì)胞1類新藥SCT520FF注射液獲批臨床，用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性。SCT520FF注射液是神州細(xì)胞自主研發(fā)的一款抗血管生成生物藥。年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）是一種潛在進(jìn)展性黃斑病變，是老年人中央視力不可逆喪失的最常見(jiàn)病因。

       8、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，安進(jìn)（Amgen）1類新藥AMG451（rocatinlimab）獲批臨床，用于治療結(jié)節(jié)性癢疹。AMG451是一款全人源化抗OX40單克隆抗體在研新藥，安進(jìn)通過(guò)一項(xiàng)高達(dá)12.5億美元的合作獲得了共同開發(fā)和商業(yè)化該產(chǎn)品的權(quán)益。

       優(yōu)先審評(píng)

       9、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的注射用瑞康曲妥珠單抗（SHR-A1811）擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往接受過(guò)至少一種系統(tǒng)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2突變成人非小細(xì)胞肺癌患者。瑞康曲妥珠單抗是以HER2為靶點(diǎn)的ADC，由抗HER2抗體曲妥珠單抗、可裂解連接子及拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑有效載荷SHR169265組合而成。

       10、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳（Bayer）的利伐沙班片擬納入優(yōu)先審評(píng)。利伐沙班片是一種非維生素K拮抗劑類口服抗凝物，已獲批多種適應(yīng)癥，包括用于擇期髖關(guān)節(jié)或膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)成年患者預(yù)防靜脈血栓形成、非瓣膜性房顫成年患者、冠狀動(dòng)脈疾病或外周動(dòng)脈疾病患者、VTE預(yù)防及治療等。

       突破性療法

       11、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，葛蘭素史克（GSK）的注射用belantamabmafodotin（Blenrep）擬納入突破性治療品種，用于與硼替佐米和地塞米松聯(lián)合，用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。belantamabmafodotin是一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       12、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，信諾維醫(yī)藥的XNW5004片擬納入突破性治療品種，用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制劑，在血液瘤、前列腺癌等中已顯示出較好的抗腫瘤療效，目前正處于Ⅱ期臨床。2023年4月，信諾維醫(yī)藥宣布與默沙東（MSD）就XNW5004開展聯(lián)合用藥臨床試驗(yàn)進(jìn)行合作。

       13、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，贊榮醫(yī)藥的ZN-A-1041腸溶膠囊擬納入突破性治療品種，聯(lián)合卡培他濱和曲妥珠單抗用于既往接受過(guò)含曲妥珠單抗治療進(jìn)展的HER2陽(yáng)性晚期腦轉(zhuǎn)移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向抑制劑。2023年5月，羅氏（Roche）與贊榮醫(yī)藥就收購(gòu)這款在研藥物全球權(quán)益達(dá)成了總額約6.8億美元的協(xié)議。

       14、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，武田（Takeda）1類新藥TAK-861片擬納入突破性治療品種，用于治療發(fā)作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一種口服食欲素受體2（OX2R）激動(dòng)劑，旨在通過(guò)選擇性刺激食欲素受體來(lái)解決NT1中的食欲素缺乏問(wèn)題。激活食欲肽2受體的激動(dòng)劑可能替代內(nèi)源性食欲肽，激活促進(jìn)清醒的信號(hào)通路。

       FDA

       臨床

       批準(zhǔn)

       15、9月2日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，銳正基因（Accuredit）的ART001獲批臨床，擬用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。ART001注射液由銳正基因研發(fā)，通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將CRISPR基因組編輯組件遞送到肝臟，對(duì)TTR基因進(jìn)行編輯，從而阻斷TTR蛋白的表達(dá)，從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。目前正在中國(guó)開展臨床Ⅰ期試驗(yàn)。

       快速通道資格

       16、9月4日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物的PD-1/IL-2α-bias雙特異性抗體融合蛋白IBI363被授予快速通道資格，用于治療既往接受過(guò)至少一線含PD-1/L1檢查點(diǎn)抑制劑系統(tǒng)性治療后進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤（脈絡(luò)膜黑色素瘤除外）。目前，信達(dá)生物正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞同時(shí)開展Ⅰ/Ⅱ期臨床研究探索IBI363在各種晚期惡性腫瘤的有效性和安全性。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       17、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，麗珠集團(tuán)啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床研究，評(píng)估司美格魯肽注射液與原研司美格魯肽注射液Wegovy相比，在成人肥胖受試者中作為減少熱量飲食和增加體力活動(dòng)的輔助治療的有效性。這是國(guó)內(nèi)第二個(gè)在肥胖適應(yīng)癥上進(jìn)入Ⅲ期臨床的國(guó)產(chǎn)版司美格魯肽。司美格魯肽在中國(guó)的核心序列專利將在2026年3月20日到期。

       臨床數(shù)據(jù)

       18、9月3日，Athira Pharma宣布，F(xiàn)osgonimeton（ATH-1017）治療輕度至中度阿爾茨海默?。ˋD）患者的Ⅱ/Ⅲ期LIFT-AD研究未達(dá)到主要終點(diǎn)。Fosgonimeton是AthiraPharma開發(fā)的一款肝細(xì)胞 （HGF）調(diào)節(jié)劑，可激活HGF/MET受體通路，進(jìn)而抑制神經(jīng)炎癥反應(yīng)。

       19、9月3日，Dyne Therapeutics宣布，DYNE-251治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者的I/Ⅱ期DELIVER研究的最新數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，DYNE-251在多個(gè)隊(duì)列中表現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有同類療法的抗肌萎縮蛋白表達(dá)水平的提升和功能改善。DYNE-251由磷酸二酰胺嗎 啉低聚物（PMO）與片段抗體（Fab）偶聯(lián)而成，該抗體與肌肉上高度表達(dá)的轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）結(jié)合。

       20、9月4日，羅氏宣布，fenebrutinib的Ⅱ期FENopta開放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）研究的最新結(jié)果。結(jié)果顯示，接受fenebrutinib長(zhǎng)達(dá)1年治療的復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）患者保持非常低的疾病活動(dòng)水平，并且殘疾狀況沒(méi)有進(jìn)展。Fenebrutinib是一種口服、可逆、非共價(jià)BTK抑制劑，可阻斷BTK的功能。

       交易及投融資

       21、9月2日，先聲藥業(yè)旗下先聲再明宣布，與深圳市塔吉瑞生物就ALK/ROS1雙重受體酪氨酸激酶抑制劑TGRX-326訂立合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，先聲再明將獲得TGRX-326在中國(guó)大陸的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益（包括但不限于對(duì)TGRX-326進(jìn)行推廣、相關(guān)策略的制訂、調(diào)整及獲得與此相關(guān)利益的權(quán)利等）。塔吉瑞將獲得逾2000萬(wàn)美元首付款，并將向先聲再明支付推廣服務(wù)費(fèi)。

       22、9月4日，岸邁生物和Vignette宣布，雙方就岸邁生物靶向BCMA的T細(xì)胞接合（TCE）分子EMB-06達(dá)成一項(xiàng)授權(quán)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，岸邁生物將授予Vignette在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）以外開發(fā)和商業(yè)化EMB-06的獨(dú)家權(quán)利，岸邁生物將以現(xiàn)金和Vignette股權(quán)的形式收取總計(jì)6000萬(wàn)美元的首付款對(duì)價(jià)，并將有權(quán)收取最多5.75億美元的開發(fā)、上市、和商業(yè)化的里程碑付款，以及基于凈銷售額的收入分成。

       23、9月5日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，與江蘇海萊新創(chuàng)達(dá)成臨床研究合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，雙方將結(jié)合臨床前研究結(jié)果，共同開展阿斯利康免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)合海萊新創(chuàng)的電場(chǎng)治療，在以膽道惡性腫瘤為代表的消化道腫瘤等實(shí)體瘤中應(yīng)用的臨床研究。

       24、9月5日，禮來(lái)宣布，與GeneticLeap達(dá)成基因療法藥物開發(fā)合作，將利用GeneticLeap的RNA靶向藥物的人工智能（AI）平臺(tái)，為禮來(lái)選定的靶點(diǎn)開發(fā)寡核苷酸藥物。根據(jù)協(xié)議條款，除了分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)外，GeneticLeap還將從禮來(lái)獲得高達(dá)4.09億美元的預(yù)付、開發(fā)、臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。