獻禮2019年國際罕見病日，中國首部罕見病診療指南重磅發(fā)布

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作者：滴水司南來源：滴水司南

2019-02-28

每年二月的最后一天是國際罕見病日，2019年2月28日是第12屆國際罕見病日，本屆國際罕見病日的主題是"連接健康和社會關懷"，2019年的國際罕見病日前夕，國家衛(wèi)生健康委員會重磅發(fā)布《罕見病診療指南（2019年版）》，本指南由全國近百位專家編寫、八十余位權威專家審稿，是我國第一部關于罕見病的診療指南。

獻禮2019年國際罕見病日

每年二月的最后一天是國際罕見病日，2019年2月28日是第12屆國際罕見病日，本屆國際罕見病日的主題是"連接健康和社會關懷"，2019年的國際罕見病日前夕，國家衛(wèi)生健康委員會重磅發(fā)布《罕見病診療指南（2019年版）》，本指南由全國近百位專家編寫、八十余位權威專家審稿，是我國第一部關于罕見病的診療指南，該指南的發(fā)布將對從事罕見病診療的臨床醫(yī)生、廣大罕見病患者以及相關的醫(yī)藥企業(yè)等整個行業(yè)產生深遠的意義，彌補了國內罕見病的診療領域的空白。

一、罕見病定義來龍去脈

罕見病，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱"孤兒病"，目前為止在中國沒有明確的定義，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異，詳見下表。

罕見病定義

二、罕見病患的政策紅利

目前國內對罕見病患者的治療缺乏具體的保障政策，大多數患者家庭無力承擔巨額的治療費用，很多人為此放棄治療，也是國家"病有所醫(yī)"改革的痛點之一，十九大后陸續(xù)制定了相關政策來攻克罕見病這個硬骨頭，由于罕見病發(fā)病率低，罕見病藥品的研發(fā)回報往往不及常見病藥物，歐盟等發(fā)達國家先后出臺了針對孤兒藥上市的福利措施，以鼓勵藥物研發(fā)機構對此類藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來，為加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護罕見病患者健康權益，國家高度重視并于近期相繼出臺了一系列利好政策和計劃措施，包括但不限于：

罕見病患的政策紅利

三、展望

2019年是新中國成立70周年，是全面建成小康社會的關鍵之年，習近平總書記在十九大報告中提出要在"病有所醫(yī)"上不斷取得新進展，每一次新的罕見病治療方法和治療藥物得以問世都會面臨獨特的挑戰(zhàn)，科學家、研發(fā)人員、監(jiān)管機構等，都需要在這個過程中付出諸多努力，展望2019年，國家為老百姓準備了一系列紅包，國家將繼續(xù)加大對罕見病藥品給予增值稅優(yōu)惠，將繼續(xù)更好地支持罕見病的投入，并鼓勵開發(fā)針對罕見患者需求的藥物，進一步增進人民的健康福祉。

參考文獻

[1] www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201902/61d06b4916c348e0810ce1fceb844333.shtml

[2] www.gov.cn:8080/guowuyuan/2019-02/11/content_5364861.htm

[3] mp.weixin.qq.com/s/DoQ8mH00geJz1rguQHRy2Q

[4] baike.baidu.com/item/罕見病/8159991?fr=aladdin

作者簡介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產業(yè)，希望在知識的海洋里，用簡單的語言講述不簡單的專業(yè)知識，提供一枚知識的指南針，指引讀者到達知識的彼岸。

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