乘勝追擊！正大天晴安羅替尼第2個適應(yīng)癥—軟組織肉瘤申報上市

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作者：菜菜來源：CPhI制藥在線

2018-06-29

筆者從業(yè)內(nèi)人士處得知，正大天晴"史上最重磅"1類新藥安羅替尼第2個適應(yīng)癥-軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)申報上市。而就在5月10日，安羅替尼剛剛以三線治療非小細胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥獲批上市。

正大天晴安羅替尼

近日，筆者從業(yè)內(nèi)人士處得知，正大天晴"史上最重磅"1類新藥安羅替尼第2個適應(yīng)癥-軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)申報上市。而就在5月10日，安羅替尼剛剛以三線治療非小細胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥獲批上市。

第1個適應(yīng)癥-三線治療NSCLC剛剛獲批上市

鹽酸安羅替尼是由正大天晴自主研發(fā)的1類新藥，也是迄今為止投入最多的抗癌藥。該藥具備兩大獨特優(yōu)勢：一方面，鹽酸安羅替尼是一種新型小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit、Met等激酶，具有抗腫瘤血管生成和抑制腫瘤生長的雙重作用，其適應(yīng)癥特別廣泛，可以用于肺癌、結(jié)直腸癌、腎癌、軟組織肉瘤、甲狀腺癌、胃癌等的治療；另一方面，該藥"服二停一"的給藥方式也比較獨特，連兩周停一周這種給藥方式可使血藥濃度穩(wěn)定維持在治療窗之內(nèi)。

關(guān)于安羅替尼三線治療NSCLC獲批上市的詳細情況，請參閱筆者之前寫的一篇文章"正大天晴'史上最重磅'1類新藥安羅替尼獲批上市"。

國內(nèi)晚期軟組織肉瘤二線治療基本空白

軟組織肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）是一組起源于間葉組織的惡性腫瘤，約占成人惡性腫瘤的1.5%-3%，兒童惡性腫瘤中比例則相對較高，占到15%。對于大多數(shù)人來說這是一個比較陌生的疾病，青年魏則西就是罹患的軟組織肉瘤。

晚期軟組織肉瘤一線治療中，含阿霉素（多柔比星，ADM）的化療方案是大多數(shù)軟組織肉瘤的標(biāo)準(zhǔn)方案，經(jīng)治患者的總生存期為 12～16個月。而對于一線化療失敗的患者，國內(nèi)尚無標(biāo)準(zhǔn)的二線治療選擇，可及的治療藥物也寥寥無幾。培唑帕尼是美國FDA批準(zhǔn)的唯一一個用于治療軟組織肉瘤的靶向治療藥物，但在我國僅批準(zhǔn)用于腎癌治療。

關(guān)于安羅替尼二線治療軟組織肉瘤的詳細情況，請參閱筆者之前寫的一篇文章"正大天晴2018年最受關(guān)注1類新藥！安羅替尼第二個適應(yīng)癥-軟組織肉瘤即將報產(chǎn)"。

第2個適應(yīng)癥-二線治療軟組織肉瘤申報上市

據(jù)業(yè)內(nèi)人士透露，此次安羅替尼軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)申報上市。在Ⅱ期研究結(jié)束后，正大天晴開展了新的ⅡB期研究來進一步驗證安羅替尼的療效，即一項安羅替尼治療軟組織肉瘤安慰劑對照、隨機雙盲、多中心的臨床研究，ⅡB期臨床結(jié)果如下表所示：

ⅡB期臨床結(jié)果

該臨床數(shù)據(jù)來源于2018年ASCO年會上，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院的依荷芭麗·遲教授代表研究團隊所作的一項題為"安羅替尼治療轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床試驗"（摘要號11503）的口頭報告。

值得一提的是，除了2016年、2018年兩年入選ASCO口頭報告外，安羅替尼在2017年6月曾獲得美國FDA授予的軟組織肉瘤孤兒藥資格。

恒瑞阿帕替尼也躍躍欲試

除了安羅替尼外，恒瑞的阿帕替尼也躍躍欲試。由上海市第六人民醫(yī)院姚陽教授團隊領(lǐng)銜的NCT03064243 研究-阿帕替尼治療原發(fā)性化療失敗的晚期軟組織肉瘤的安全性和有效性的結(jié)果也在今年的ASCO年會上壁報展出。

該研究由國內(nèi)十一家肉瘤頂級專業(yè)團隊組成，計劃入組57例患者，目前入組已基本結(jié)束。截至2018年1月16日（入組8個月），該項研究共招募35名患者，所有患者均為組織學(xué)確認的軟組織肉瘤患者，且在過去的六個月內(nèi)經(jīng)歷過化療失敗。其中腺泡狀軟組織肉瘤（20%）、平滑肌肉瘤（17%）和脂肪肉瘤（12%）是占比前三位的亞型。所有入組患者每天口服劑量為500 mg的阿帕替尼，以28天為一個治療周期，直至出現(xiàn)疾病進展，死亡或**不可耐受。在療效評價方面，研究者選取主要研究終點為6個月無進展生存（PFS）的比率。藥物安全性方面則主要觀察了藥物的總體不良反應(yīng)發(fā)生率以及3級和3級以上嚴重不良反應(yīng)事件的比例。

筆者將持續(xù)為您關(guān)注安羅替尼的上市情況。

作者簡介：菜菜，上海交通大學(xué)藥學(xué)碩士，曾工作于科學(xué)技術(shù)情報研究所，現(xiàn)為藥監(jiān)系統(tǒng)從業(yè)人員，擅長解讀行業(yè)法規(guī)、最新藥研動態(tài)等。

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