ASO療法TRYNGOLZA?獲FDA獲批上市

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2024-12-20

昨日（12月19日），Ionis Pharmaceuticals在官網(wǎng)宣布，公司開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）藥物TRYNGOLZA?（Olezarsen）獲FDA批準(zhǔn)上市，每月給藥一次，適應(yīng)癥：作為飲食輔助手段，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯。

昨日（12月19日），Ionis Pharmaceuticals在官網(wǎng)宣布，公司開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）藥物TRYNGOLZA™（Olezarsen）獲FDA批準(zhǔn)上市，每月給藥一次，適應(yīng)癥：作為飲食輔助手段，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯。FCS是一種罕見的遺傳性嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG），可能導(dǎo)致危及生命的急性胰腺炎（AP）。TRYNGOLZA™是首個(gè)獲得 FDA 批準(zhǔn)的治療方法。

TRYNGOLZA™獲FDA獲批上市

Olezarsen通過結(jié)合載脂蛋白C-III（ApoC-III）的信使RNA（mRNA）阻止其翻譯，從而降低ApoC-III蛋白的生成。而載脂蛋白 C-III 是經(jīng)過基因驗(yàn)證的降低甘油三酯的靶點(diǎn)，這一過程有助于減少甘油三酯的合成和釋放，改善脂質(zhì)代謝，降低心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

Olezarsen

本次獲批是基于一項(xiàng)全球多中心、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲III期Balance臨床研究的積極數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)針對(duì)基因鑒定為FCS且空腹甘油三酯水平≥880mg/dL的成年患者。在Balance研究中，Olezarsen治療組80mg顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的安慰劑調(diào)整后甘油三酯水平從基線到6個(gè)月平均降低 42.5%（p=0.0084）。從基線到12個(gè)月的降低程度進(jìn)一步改善，實(shí)現(xiàn)了安慰劑調(diào)整后甘油三酯平均降低57%，Olezarsen治療組還顯示出12個(gè)月內(nèi)AP事件顯著減少，具有臨床意義。Olezarsen安全性數(shù)據(jù)表明，最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率>5%，頻率較安慰劑組高>3%）是注射部位反應(yīng)（19% vs 9%）、血小板計(jì)數(shù)減少（12% vs 4%）和關(guān)節(jié)痛（9% vs 0%）。

參考文獻(xiàn)

1、Ionis Pharmaceuticals官網(wǎng)

2、Olezarsen for Hypertriglyceridemia in Patients at High Cardiovascular Risk

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