中源協(xié)和全資子公司 VUM02 注射液藥物臨床試驗及獲得美國 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定

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來源：上海證券交易所

2024-12-17

中源協(xié)和全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)近日收到國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的《藥物臨床試驗補充申請批準(zhǔn)通知書》和 VUM02 注射液用于治療急性移植物抗宿主病獲得美國 FDA 授予的孤兒藥資格認(rèn)定。

中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司（以下簡稱“公司”）全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司（以下簡稱“武漢光谷中源藥業(yè)”）近日收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的《藥物臨床試驗補充申請批準(zhǔn)通知書》，同意本品按照變更后的臨床試驗方案開展 Ib/II期臨床研究。

此外，武漢光谷中源藥業(yè) VUM02 注射液用于治療急性移植物抗宿主病（aGvHD）近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“美國 FDA”）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，這是國內(nèi)首款針對治療急性移植物抗宿主病獲批美國 FDA孤兒藥認(rèn)定的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品。同時也是 VUM02 注射液獲批的第二項美國 FDA 孤兒藥認(rèn)定，第一項適應(yīng)癥為特發(fā)性肺纖維化（具體詳見公司公告：2023-028）。

現(xiàn)將有關(guān)信息公告如下：

一、藥物基本信息

（一）藥物名稱：VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細(xì)胞注射液）

申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司

適應(yīng)癥：失代償期肝硬化

劑型：注射劑

規(guī)格：5E7 個細(xì)胞（10 mL）/袋

注冊分類：治療用生物制品 1 類

申請內(nèi)容：臨床試驗期間方案變更

受理號：CXSB2400108

通知書編號：2024LB00722

審批結(jié)論：

根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》及有關(guān)規(guī)定，經(jīng)審查，2024 年 9 月 18日受理 VUM02 注射液為已獲得批準(zhǔn)的藥物臨床試驗申請（受理號：CXSL2200586，臨床通知書編號：2023LP00239）的補充申請，此次藥物臨床試驗補充申請符合藥品注冊的有關(guān)要求，同意本品按照批準(zhǔn)內(nèi)容繼續(xù)開展臨床試驗。批準(zhǔn)內(nèi)容如下：一項以標(biāo)準(zhǔn)療法為基礎(chǔ)治療評價VUM02注射液治療失代償期肝硬化患者的有效性和安全性的 Ib/II 期臨床研究。

（二）藥物名稱：VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細(xì)胞注射液）

申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司

適應(yīng)癥：急性移植物抗宿主?。╝GvHD）

申請編號：DRU-2024-10223

審批結(jié)論：根據(jù)美國《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第 526 條，授予武漢光谷中源藥業(yè)有限公司人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞（human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells）用于治療急性移植物抗宿主?。╰reatment of acute graftversus-host disease）的孤兒藥資格。

二、藥物研發(fā)等情況

（一）失代償期肝硬化

VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細(xì)胞注射液）是我司擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的現(xiàn)貨型細(xì)胞新藥，由經(jīng)篩選的健康新生兒臍帶組織通過體外分離、擴增、收獲、凍存后制備，在液氮條件下保存，有效期長。該產(chǎn)品臨床擬用于治療失代償期肝硬化等疾病。本品治療失代償期肝硬化患者的前期臨床研究結(jié)果顯示，本品安全性、耐受性好，并展示了一定的有效性趨勢。此外，國內(nèi)外已報道的間充質(zhì)干細(xì)胞治療肝硬化的相關(guān)研究也顯示，該療法安全性、耐受性良好，且可改善患者的長期生存率和肝功能，可能是一種潛在有效的失代償期肝硬化新療法。（失代償期肝硬化等具體情況詳見公司公告：2023-004）

截至本公告日，全球尚未有用于治療失代償期肝硬化的同類細(xì)胞藥物上市，研發(fā)進(jìn)展最快的同類藥物仍處于臨床試驗階段。

截至 2024 年 10 月，公司對該項目的累計研發(fā)投入為人民幣 1,902.03 萬元。

（二）急性移植物抗宿主?。╝GvHD）

VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細(xì)胞注射液）是我公司自主研發(fā)的冷凍保存型干細(xì)胞制劑，是由篩選的健康新生兒臍帶組織經(jīng)體外分離、擴增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）現(xiàn)貨型制劑。2023 年10 月 23 日，VUM02 注射液用于激素治療失敗的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD）適應(yīng)癥獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗（急性移植物抗宿主病等具體情況詳見公司公告：2023-038）。

國內(nèi)外已報道的間充質(zhì)干細(xì)胞治療急性移植物抗宿主病的相關(guān)研究顯示，該療法安全性、耐受性良好，可從免疫調(diào)節(jié)、促進(jìn)組織修復(fù)等方面改善患者臨床癥狀和生存率，有望成為 aGvHD 患者一種潛在有效的治療方案。

截至本公告日，全球共兩款間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）產(chǎn)品獲批治療急性移植物抗宿主病，均為骨髓來源，分別為 Prochymal®（2012 年在加拿大和新西蘭獲批）和 Temcell®（2015 年在日本獲批）；國內(nèi)尚未有用于治療該適應(yīng)癥的同類藥物上市。

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