2024年4月22日，2024年4月21日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首 創(chuàng)和同類最 佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，欣然宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國II期臨床試驗達到主要研究終點，其結(jié)果具有統(tǒng)計學(xué)顯著性及臨床意義，且安全性和耐受性良好。基于該項II期臨床試驗的結(jié)果，本公司將積極部署GT20029后續(xù)的臨床策略，如開展男性脫發(fā)中國III期臨床試驗及美國II期臨床試驗等。此外，公司亦正在準(zhǔn)備開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。
該項II期臨床試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估GT20029酊治療男性脫發(fā)的有效性和安全性，并確定III期臨床試驗的推薦給藥劑量。試驗在全國12家中心開展，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院的楊勤萍教授擔(dān)任主要研究者（leading PI）。試驗的主要療效終點為治療12周后，與安慰劑相比，目標(biāo)區(qū)域內(nèi)非毳毛數(shù)（TAHC）較基線的平均變化，安全性評估包括不良事件、實驗室檢查、外用藥主觀評價及皮損表現(xiàn)評價等。試驗共納入180例男性脫發(fā)患者，分為每天一次（QD）用藥隊列和每周兩次（BIW）用藥隊列，每個隊列均包括對照組（使用安慰劑）和試驗組（使用GT20029酊），并接受0.5%和1%的不同劑量。結(jié)果顯示：
有效性方面，與安慰劑相比，不論是QD隊列還是BIW隊列，GT20029酊均顯示出統(tǒng)計學(xué)顯著的療效優(yōu)勢及臨床意義。治療12周后，GT20029 0.5% QD 組的TAHC較基線增加16.80根/cm2，較安慰劑增加6.69根/cm2，結(jié)果均有統(tǒng)計學(xué)意義（P<0.05）。GT20029 1.0% BIW 組的TAHC較基線增加11.94根/cm2，較安慰劑增加7.36根/cm2，結(jié)果均有統(tǒng)計學(xué)意義（P<0.05）。針對BIW隊列，研究表明，不同GT20029劑量組之間存在劑量效應(yīng)關(guān)系。
安全性方面，GT20029酊具有良好的安全性和耐受性，各組在治療過程中發(fā)生的不良事件與安慰劑相當(dāng)。此外，試驗未觀察到與性功能相關(guān)的不良事件。
GT20029 1% BIW為II期臨床試驗的最 佳給藥劑量，該劑量被確定為中國男性脫發(fā)III期臨床試驗的推薦給藥劑量。
作為第一個皮科外用新型AR降解劑，GT20029基于公司自有PROTAC平臺開發(fā)，且是在全球范圍內(nèi)，第一個同時在中國和美國均完成I期臨床試驗的外用PROTAC化合物。其作用是將AR蛋白質(zhì)募集到E3泛素連接酶進行降解。GT20029作用于外周皮膚局部組織中，既避免了藥物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身對雄激素的敏感性，因此本集團開發(fā)其用于治療脫發(fā)和痤瘡。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示："GT20029作為第一個外用PROTAC創(chuàng)新藥物的II期臨床試驗的結(jié)果備受關(guān)注，前期分別在中國和美國完成的I期臨床試驗已經(jīng)提供了局部和整體的安全性以及藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)，而II期臨床試驗進一步驗證了局部較長期使用蛋白降解劑新技術(shù)的安全性，更為重要的是我們首次在臨床顯示使用外用PROTAC化合物可以產(chǎn)生初步的臨床治療效果。更為理想的治療雄激素性脫發(fā)的創(chuàng)新藥物，應(yīng)該在使用時起效更快，療效更佳和使用頻次更少，GT20029的下一步臨床發(fā)展將為此目標(biāo)而進行。"
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