近日，由石藥集團(tuán)與和鉑醫(yī)藥共同開發(fā)的抗FcRn單抗巴托利單抗（batoclimab）的一項(xiàng)Ⅲ期臨床研究結(jié)果，被國際醫(yī)學(xué)期刊JAMA Neurology（IF:29）在線刊登。該研究結(jié)果顯示出巴托利單抗在治療重癥肌無力方面的有效性和安全性，對其日后在中國人群中的臨床應(yīng)用，具有重要意義。
關(guān)于該研究
此次發(fā)表的，是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照平行研究，由中國27家研究中心共同參與開展，共納入132例全身型重癥肌無力成人患者。其中，131例AChR/MuSK抗體陽性患者。這些患者隨機(jī)分配至巴托利單抗治療組及安慰劑組，進(jìn)行以6周為一個(gè)周期的皮下注射治療，以患者重癥肌無力日常生活量表（MG-ADL）得分較基線的變化情況，評估巴托利單抗治療對疾病癥狀的持續(xù)改善效果。
研究數(shù)據(jù)顯示，在治療開始的第2周，巴托利單抗治療組患者M(jìn)G-ADL評分改善率曲線就與對照組產(chǎn)生了明顯的分離，提示巴托利單抗治療能夠快速起效，發(fā)揮癥狀改善效果；在第43天，結(jié)束了第一個(gè)治療周期后，巴托利單抗治療組的ADL評分持續(xù)改善率（ADL評分較基線改善3分且連續(xù)持續(xù)4周的比例）達(dá)58.2%（對照組為31.1%），提示巴托利單抗治療能夠顯著改善患者癥狀，且具有可持續(xù)的治療效果；在第一個(gè)治療周期中，巴托利單抗治療組患者達(dá)到最輕微癥狀表現(xiàn)（MSE，定義為ADL評分為0或1）的比例為25.4%，遠(yuǎn)高于對照組4.7%。
在MG定量評分、MG復(fù)合評分、15項(xiàng)重癥肌無力生活質(zhì)量評分分析中，巴托利單抗治療組與對照組也呈現(xiàn)了相似的趨勢，這些額外證據(jù)進(jìn)一步提示巴托利單抗治療效果的可靠性。在治療期間，巴托利單抗治療組與對照組治療后出現(xiàn)的不良事件（TEAEs）發(fā)生率相近，總體耐受性及安全性數(shù)據(jù)良好。
巴托利單抗臨床試驗(yàn)首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示，該項(xiàng)高質(zhì)量的研究結(jié)果為FcRn拮抗劑治療重癥肌無力提供了來自中國人群的數(shù)據(jù)，進(jìn)一步證實(shí)了該類藥物穩(wěn)健的療效和安全性，具有重要意義。
關(guān)于重癥肌無力
重癥肌無力是一種以骨骼肌無力為特征的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病。研究表明，抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）以及抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）IgG等抗體在重癥肌無力的發(fā)生發(fā)展中扮演了重要的角色。這些致病性IgG抗體會(huì)干擾神經(jīng)遞質(zhì)聚集和功能發(fā)揮，以及神經(jīng)-肌肉接頭信號傳遞等。無法傳遞的神經(jīng)信號使得日常生活中簡單的動(dòng)作變得困難，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。新生兒Fc受體（FcRn）是一種細(xì)胞受體，它能夠結(jié)合IgG，在防止IgG抗體（包括致病性IgG抗體）降解方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。
關(guān)于巴托利單抗
巴托利單抗（HBM9161）是一款抗FcRn單抗，可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG（包括致病性IgG）的清除，有望為包括重癥肌無力在內(nèi)的致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病帶來新一代療法。
2022年10月，石藥集團(tuán)全資子公司恩必普藥業(yè)與和鉑醫(yī)藥達(dá)成授權(quán)協(xié)議，取得巴托利單抗（HBM9161）在大中華區(qū)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。基于巴托利單抗的作用機(jī)制特點(diǎn)和已有的臨床數(shù)據(jù)，石藥集團(tuán)計(jì)劃在自身免疫領(lǐng)域其它適應(yīng)癥中繼續(xù)進(jìn)行開發(fā)。
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