再獲兩項FDA認(rèn)定！勁方醫(yī)藥GFH009治療PTCL、AML均獲快速通道與孤兒藥資格認(rèn)定

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作者：木棉來源：企業(yè)公告

2024-01-11

在國內(nèi)已收獲GFH925新藥上市申請受理、納入優(yōu)先審評、兩項突破性療法認(rèn)定。

2024年1月11日，勁方醫(yī)藥宣布GFH009（SLS009）近期再獲兩項美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)定，目前GFH009相關(guān)療法治療復(fù)發(fā)/難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）以及復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血?。ˋML）均獲得FDA快速通道資格認(rèn)定與孤兒藥資格認(rèn)定。針對兩項適應(yīng)癥的臨床試驗分別在中國與美國開展、并均進(jìn)入II期研究階段，I期及II期試驗中有多例患者觀察到完全或部分緩解、以及超越同類靶向療法的安全性和療效。

由勁方主導(dǎo)的GFH009單藥治療復(fù)發(fā)/難治性PTCL試驗在近40家中心開展，目前Ib期試驗已完成安全性確認(rèn)并進(jìn)入II期研究；此前I期數(shù)據(jù)顯示GFH009可使PTCL等血液瘤患者體內(nèi)MYC、MCL1等原癌基因表達(dá)顯著降低至期望水平，其中4例PTCL患者觀察到臨床療效、包括1例持續(xù)治療超過66周且仍在繼續(xù)治療中。由勁方合作伙伴SELLAS生命科學(xué)主導(dǎo)的GFH009聯(lián)合維奈克拉、阿扎胞苷治療復(fù)發(fā)/難治性AML也已進(jìn)入II期試驗，并在安全劑量水平觀察到受試者獲得完全緩解，無劑量限制性毒性事件發(fā)生、且多例患者觀察到骨髓中原始細(xì)胞顯著下降（≥50%）。

FDA快速通道認(rèn)定旨在促進(jìn)治療嚴(yán)重疾病、解決重大未滿足醫(yī)療需求的新藥研發(fā)，此項資格認(rèn)定有助于制藥企業(yè)更及時與FDA溝通交流研發(fā)問題；制藥企業(yè)還可在提交上市申請時向FDA滾動遞交新藥研究資料，加速藥物后續(xù)研發(fā)和批準(zhǔn)上市。FDA孤兒藥資格認(rèn)定則鼓勵企業(yè)針對罕見病或患者人群相對較小的適應(yīng)癥開發(fā)創(chuàng)新療法，政策支持包括研發(fā)資助、臨床費用的稅收抵減、NDA申請費用減免等，藥物針對該適應(yīng)癥上市后可獲美國市場7年獨占權(quán)。

關(guān)于CDK9和GFH009

細(xì)胞周期依賴蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）為一大類絲氨酸/蘇氨酸激酶家族蛋白，在細(xì)胞周期調(diào)節(jié)和轉(zhuǎn)錄過程中扮演重要角色；CDK9活性與多種血液腫瘤、實體瘤患者總生存率呈現(xiàn)負(fù)相關(guān)。GFH009為強效、高選擇性小分子CDK9抑制劑，其單藥I期臨床試驗及臨床前實驗數(shù)據(jù)均入選2022 ASH壁報，單藥臨床試驗則顯示了GFH009的良好安全性，并在多例不同組織類型的血液腫瘤患者中觀察到積極療效。

臨床前實驗數(shù)據(jù)顯示，通過特異性抑制CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表達(dá)、抑制癌細(xì)胞的快速分裂和蛋白合成；并在原癌基因高度轉(zhuǎn)錄依賴性的腫瘤細(xì)胞中，抑制細(xì)胞關(guān)鍵信號通路、誘發(fā)細(xì)胞衰老和癌細(xì)胞死亡，且對CDK9蛋白的選擇性抑制率超過其他CDK亞型超過100倍。體外、體內(nèi)藥效實驗還表明GFH009可顯著抑制多種血液腫瘤細(xì)胞系的增殖，降低荷瘤動物死亡率、顯著延長模型動物的存活時間。

GFH009由勁方醫(yī)藥自主研發(fā)并申報臨床試驗，于2020年進(jìn)入中美多中心臨床研究。2022年，勁方與SELLAS生命科學(xué)集團(tuán)就GFH009開發(fā)達(dá)成戰(zhàn)略授權(quán)合作：SELLAS生命科學(xué)集團(tuán)將作為獨家合作伙伴，獲得勁方醫(yī)藥新一代高選擇性CDK9小分子抑制劑GFH009注射劑在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門、臺灣）之外的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

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