國家衛(wèi)健委點名的緊缺藥**是什么藥？安全性高嗎？

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作者：醫(yī)界大牛貓來源：CPhI制藥在線

2022-07-05

2022年7月初，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布關(guān)于印發(fā)《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》和《**臨時進(jìn)口工作方案》的通知。國家衛(wèi)健委對于一種藥物單獨發(fā)出一個工作方案，這是很少見的。

2022年7月初，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布關(guān)于印發(fā)《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》和《**臨時進(jìn)口工作方案》的通知。國家衛(wèi)健委對于一種藥物單獨發(fā)出一個工作方案，這是很少見的。根據(jù)上面的官方文件，我們可以知道 **現(xiàn)在在中國是一種臨床急需藥品，英文名為：**。那么，**是一種什么藥物呢？為什么急缺呢？是否安全性很高呢？本文做一分析。

國家衛(wèi)健委點名的緊缺藥

**的應(yīng)用歷史與適應(yīng)癥

**最早是于1970年在澳大利亞開始使用的，用于治療焦慮癥，并于1974年在法國治療癲癇。如今，它已經(jīng)被許多國家批準(zhǔn)為治療癲癇和焦慮癥的輔助療法。2008年12月，**被美國FDA授予孤兒藥地位，用于治療Lennox-Gastaut綜合征。2011年10月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)**作為2歲以上人群Lennox-Gastaut綜合征的輔助治療。當(dāng)前，**已在3000多名癲癇患者的50多項研究中進(jìn)行了廣泛的測試，它提供了巨大的臨床益處，只有輕微的副作用。

分子式

圖1 **（左一）與氯硝西泮（右一）的分子式

**屬于緊缺藥，不是一種新藥

在我國，**是一種有機(jī)化合物型的藥品，化學(xué)式為C16H13ClN2O2，適用于治療對其他抗癲癇藥無效的難治性癲癇，被列為第二類精神藥品管控，不屬于新藥。同時，**也是一種口服1，5-苯二氮卓類藥物（如圖1：基本的化學(xué)結(jié)構(gòu)都是苯二氮卓類母環(huán)），在全球范圍內(nèi)用于治療許多類型的癲癇。目前，**在美國僅被批準(zhǔn)用于Lennox-Gastaut綜合征，這種病癥是兒童癲癇中最嚴(yán)重的一種疾病類型。

**的藥理作用機(jī)制與臨床應(yīng)用

**的藥理作用機(jī)制是激活GABA的一個受體，該受體增加了氯離子通道打開的頻率，允許氯化物進(jìn)入并超極化神經(jīng)元。同時，**還增加了GABA轉(zhuǎn)運蛋白的產(chǎn)量，并由此發(fā)揮作用。與其他苯二氮卓類藥物相比，它與介導(dǎo)鎮(zhèn)靜作用的亞基結(jié)合較少，鎮(zhèn)靜的作用相對較弱小。同時，它在臨床中的起效作用迅速，由于其活性代謝物N-去甲基氯巴扎姆代謝緩慢等，可以較長時間的維持治療效果。**的劑量在每天5毫克至40毫克之間，實際的臨床劑量取決于患者的體重，療效和耐受性。**為癲癇患者提供了許多好處，可以用作難治性癲癇的輔助治療藥物，甚至可作為廣譜癲癇綜合征的單一療法?？傊瑢τ诎d癇的治療，**是一種很有前途的治療方法，因為它在許多臨床研究中都顯示出積極的結(jié)果。

**的安全性很高，有抗焦慮作用

由于**是苯二氮卓類的藥物，因此它也具有這類藥物的通用功能：抗焦慮。癲癇是一種嚴(yán)重的疾病，影響著世界人口的大約1%。這種疾病的特征是反復(fù)發(fā)作，但癲癇患者也經(jīng)?；加衅渌膊?。事實上，11-25%的癲癇患者患有焦慮癥。這種抗驚厥和抗焦慮治療藥物，在難治性癲癇以及兒童和成人的一些單藥治療試驗中一再顯示出巨大的療效和高安全性。**總體優(yōu)于傳統(tǒng)抗焦慮藥物--地西泮。例如，它與地西泮在治療焦慮方面的療效大致相同，但頭暈在地西泮中更常見。由于癲癇患者往往有較高的焦慮率，**的這種抗焦慮質(zhì)量特別有益。

**的代謝，受亞洲人群的基因型影響

**口服后，主要通過細(xì)胞色素P450途徑進(jìn)行肝代謝，其半衰期平均為18小時。**主要由CYP3A4和CYP2C19代謝轉(zhuǎn)化，將**脫甲基化為藥效學(xué)活性N-去甲基氯巴扎姆，其半衰期約為50小時。最終，代謝物轉(zhuǎn)化為無活性的4′-羥基-N-氯巴扎姆并排出體外。由于CYP2C19在**和N-去甲基氯巴扎姆的代謝中起作用，因此該基因中的突變可以增加N-去甲基氯巴扎姆的濃度，從而導(dǎo)致更高的副作用風(fēng)險。中國人群中35%的人攜帶CYP2C19的等位基因突變，因為可能受到的影響較多，尤其重要。

**的戒斷效應(yīng)，也不能忽視

大部分研究者認(rèn)為，短期應(yīng)用**是十分安全的，它只有輕微的副作用。但是，與任何苯二氮卓類藥物一樣，**仍舊存在依賴性和戒斷反應(yīng)的風(fēng)險。如果突然停用**，會導(dǎo)致發(fā)生戒斷相關(guān)的不良反應(yīng)。這些戒斷癥狀包括：癲癇發(fā)作，煩躁不安，煩躁不安，注意力不集中和失眠等。

小結(jié)

**是一種獨特的抗癲癇藥，在治療廣譜癲癇方面非常有效和安全。當(dāng)前，**已被證明是一種可以單一治療兒童和成人難治性癲癇的輔助藥物。還以，與其他苯二氮卓類藥物相比，**的鎮(zhèn)靜作用更少，抗焦慮作用效果更好，這對癲癇患者是一個附加的好處。為什么它會成為一個緊缺進(jìn)口藥物呢？可能是與此類藥物屬于罕見病藥物，患者受眾少，利潤低下，國內(nèi)外廠家沒有此類藥物有關(guān)。

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