根據(jù)各家企業(yè)公告，3款藥品/療法達(dá)臨床終點(diǎn)，1款療法在中國獲批！分別是阿斯利康的SGLT2抑制劑達(dá)格列凈、Alexion公司的長效補(bǔ)體C5蛋白抑制劑Ultomiris、Argenx公司的靶向新生兒Fc受體的抗體療法Vyvgart、百濟(jì)神州的雙特異性抗體療法。
3款藥品/療法達(dá)臨床終點(diǎn)
阿斯利康：達(dá)格列凈達(dá)到3期臨床終點(diǎn)
阿斯利康公司宣布，其SGLT2抑制劑達(dá)格列凈（dapagliflozin，英文商品名Farxiga），在射血分?jǐn)?shù)輕度降低或射血分?jǐn)?shù)保留型心衰患者中進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)。新聞稿指出，結(jié)合此前在射血分?jǐn)?shù)降低型患者中進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，這些結(jié)果顯示無論射血分?jǐn)?shù)如何，達(dá)格列凈都會(huì)對(duì)心衰患者產(chǎn)生療效。
這項(xiàng)隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)DELIVER在LVEF超過40%的心衰患者中進(jìn)行，總計(jì)6263名患者進(jìn)入隨機(jī)化分組。試驗(yàn)的具體數(shù)據(jù)將在未來舉行的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
Alexion公司：長效補(bǔ)體C5蛋白抑制劑Ultomiris達(dá)到3期臨床終點(diǎn)
阿斯利康公司宣布，旗下Alexion公司開發(fā)的長效補(bǔ)體C5蛋白抑制劑Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)，與外部安慰劑組相比，顯著降低抗AQP4抗體陽性的NMOSD患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
補(bǔ)體蛋白C5處于補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)的末端，因此靶向這一蛋白可以調(diào)控所有3種不同通路激活的補(bǔ)體信號(hào)。在多種補(bǔ)體介導(dǎo)的免疫疾病中，補(bǔ)體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)攻擊患者自身的健康組織和細(xì)胞，導(dǎo)致不同組織和器官的損傷。抑制C5的活性可以抑制對(duì)自身的免疫攻擊，從而緩解疾病癥狀。
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，中位治療時(shí)間為73周時(shí)，在接受Ultomiris治療的58名患者中沒有觀察到疾病復(fù)發(fā)，達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。
Argenx公司：靶向新生兒Fc受體的抗體療法Vyvgart達(dá)到3期臨床終點(diǎn)
Argenx公司宣布，該公司靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體療法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在治療免疫性血小板減少癥（ITP）的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，獲得持續(xù)血小板緩解的患者比例顯著提高。
Vyvgart是一款人IgG抗體片段，它通過與FcRn結(jié)合，降低血液循環(huán)中IgG自身抗體的水平。
試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受Vyvgart治療的ITP患者組中，21.8%（17/78）的患者達(dá)到血小板持續(xù)緩解標(biāo)準(zhǔn)，顯著優(yōu)于安慰劑組（5%，p=0.0316）。Vyvgart還達(dá)到了一系列關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
1款療法在中國獲批
百濟(jì)神州：雙特異性抗體療法在中國獲批，治療特定兒童白血病
百濟(jì)神州宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)倍利妥（注射用貝林妥歐單抗，英文商品名Blincyto）用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性（R/R）CD19陽性的前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）。
倍利妥是由安進(jìn)（Amgen）公司開發(fā)，百濟(jì)神州根據(jù)雙方于2020年達(dá)成的全球腫瘤戰(zhàn)略合作，獲得其在中國的授權(quán)。此次上市申請(qǐng)獲批是倍利妥在中國獲得的第二項(xiàng)批準(zhǔn)。這一項(xiàng)用于兒童適應(yīng)癥的新增生物制品上市許可申請(qǐng)（sBLA）是由百濟(jì)神州遞交。
倍利妥是一款雙特異性T細(xì)胞銜接分子（BiTE）免疫腫瘤療法，能夠與B系細(xì)胞表面表達(dá)的CD19抗原結(jié)合。BiTE分子通過促進(jìn)免疫系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)及攻擊惡性腫瘤細(xì)胞能力進(jìn)而對(duì)抗癌癥。經(jīng)修改的分子旨在同時(shí)結(jié)合兩個(gè)不同的靶點(diǎn)，將T細(xì)胞（一類能夠殺死被視為威脅的其他細(xì)胞的白細(xì)胞）與癌細(xì)胞并置。BiTE腫瘤免疫分子能夠促進(jìn)患者自身的T細(xì)胞與腫瘤特異性抗原結(jié)合，激活T細(xì)胞**潛能并導(dǎo)致癌癥細(xì)胞凋亡。
此前倍利妥獲得附條件批準(zhǔn)用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性CD19陽性前體B細(xì)胞ALL患者，是基于在中國境外開展的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以及在中國針對(duì)成人患者開展的3期臨床試驗(yàn)的期中分析結(jié)果。而此次其獲得附條件批準(zhǔn)用于治療這一適應(yīng)癥的兒童人群，是基于在中國境外開展的研究數(shù)據(jù)以及中國成人患者的臨床數(shù)據(jù)。對(duì)于這一適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)，將取決于中國上市后研究的結(jié)果。
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