4月14日，CDE官網(wǎng)顯示葛蘭素史克（GSK）系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物--貝利尤單抗擬納入優(yōu)先審評(píng)，理由為"按優(yōu)先審評(píng)范圍（二）6款兒童用藥納入優(yōu)先審評(píng)程序"。據(jù)貝利尤單抗在國(guó)內(nèi)申請(qǐng)的臨床試驗(yàn)，筆者猜測(cè)此次申請(qǐng)的適應(yīng)癥是兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡。
紅斑狼瘡是一種自身免疫性炎癥性結(jié)締組織病，其中系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是最常見（約占70%）、且最嚴(yán)重的一種。SLE臨床表現(xiàn)多樣，包括大面積的紅色皮疹、發(fā)熱、疼痛、腎 臟損害、呼吸和神經(jīng)系統(tǒng)受累等，多發(fā)于青年女性，高發(fā)年齡為20～40歲。但當(dāng)SLE發(fā)生于兒童時(shí)會(huì)比成人更兇險(xiǎn)。
隨著醫(yī)療技術(shù)的改善，SLE患者的10年生存率從低于50%逐漸提升到60%～70%，但是還無(wú)法治愈。目前臨床上用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的藥物主要包括糖皮質(zhì)激素（潑尼松、氫化可的松、倍他米松）、免疫抑制劑（環(huán)磷酰胺）、抗瘧藥（羥氯喹）及近年來(lái)批準(zhǔn)的貝利尤單抗。
貝利尤單抗（belimumab, Benlysta）是GSK研發(fā)的一款針對(duì)B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS，也叫BAFF）的特異性抑制劑，通過(guò)與血清中的可溶性BLyS結(jié)合阻斷BLyS與B細(xì)胞上的受體結(jié)合，抑制B細(xì)胞增殖以及B細(xì)胞向漿細(xì)胞的分化，從而減少血清中B細(xì)胞產(chǎn)生的自身抗體，達(dá)到治療SLE的目的。
該藥最早于2011年3月被FDA批準(zhǔn)用于治療自身抗體陽(yáng)性SLE成人患者，成為近60年來(lái)全球首個(gè)獲批的紅斑狼瘡新藥。去年4月，該藥又被FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大適應(yīng)癥人群，用于治療5歲以上的兒科患者。
自上市后，貝利尤單抗銷售額一路走高，據(jù)悉2019年銷售額達(dá)7.9億美元。預(yù)計(jì)隨著適用人群的擴(kuò)大，銷售額有可能會(huì)再創(chuàng)新高。
此外，值得一提的是，貝利尤單抗共批準(zhǔn)兩個(gè)劑型，即靜脈注射劑和皮下注射劑，不同的劑型，給藥劑量和頻率也不同。其中靜脈注射劑最先獲批，給藥劑量為10mg/kg，前3次每2周注射1次，之后每4周1次。而皮下注射劑給藥劑量為200mg，每周1次。
在國(guó)內(nèi)，貝利尤單抗獲批較晚，于去年7月才被NMPA批準(zhǔn)用于正在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的活動(dòng)性、自身抗體陽(yáng)性的SLE成人患者，商品名：倍力騰，且獲批劑型只有靜脈注射劑。
據(jù)insight數(shù)據(jù)庫(kù)，貝利尤單抗的價(jià)格為1976元/支（120mg），定價(jià)并不是太高。且研究數(shù)據(jù)顯示：在亞洲，特別是中國(guó)SLE患者，倍力騰聯(lián)合常規(guī)治療52周，SLE應(yīng)答指數(shù)復(fù)合應(yīng)答率最高可達(dá)57.8%，重度復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)下降 50%，同時(shí)可顯著降低患者對(duì)激素的依賴且病情保持穩(wěn)定。筆者預(yù)計(jì)未來(lái)倍力騰有望憑借療效和適應(yīng)人群的擴(kuò)大，進(jìn)一步提高其在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的占有率。
說(shuō)到SLE，我國(guó)還有兩款藥物不得不提，即泰它西普和青蒿素。其中泰它西普是榮昌生物自主研發(fā)且具有完全知識(shí)產(chǎn)權(quán)一款重組人B淋巴細(xì)胞因子受體-抗體融合蛋白，它通過(guò)抑制BLyS和APRIL兩個(gè)生物活性分子來(lái)阻斷B淋巴細(xì)胞的增生和T淋巴細(xì)胞的成熟，從而抑制過(guò)度的免疫反應(yīng)達(dá)到治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的目的。去年6月泰它西普治療SLE的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)順利完成且達(dá)到主要終點(diǎn)，目前處于上市申請(qǐng)階段。而青蒿素是由我國(guó)屠呦呦團(tuán)隊(duì)從黃花蒿中提取得到的一種新型抗瘧藥，后經(jīng)過(guò)結(jié)構(gòu)改造，被開發(fā)用于自身免疫系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。現(xiàn)有研究表明：雙氫青蒿素對(duì)盤狀紅斑狼瘡有效率超90%、對(duì)SLE有效率超80%，且在發(fā)生、發(fā)展到終結(jié)的整個(gè)病理過(guò)程均有明顯的療效。
參考資料：
[1] CDE 官網(wǎng)
[2]insight數(shù)據(jù)庫(kù)
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