日前,據(jù)CDE官網(wǎng)顯示,華潤雙鶴的羥鈷胺注射液、Genzyme Corporation的Fitusiran注射液被納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(“關(guān)愛計劃”)》試點項目。
圖片來源:CDE官網(wǎng)
具體如下:
一、羥鈷胺注射液
品種名稱:羥鈷胺注射液
申報單位:華潤雙鶴藥業(yè)股份有限公司
適應(yīng)癥:本藥物適用于兒童甲基丙二酸血癥(Methylmalonic Acidemia,MMA)伴或不伴同型半胱氨酸血癥患者代謝紊亂的治療。
申報階段:A 階段-研發(fā)立項階段。
工作要點:在研發(fā)立項階段,進行患者詳細調(diào)研問卷收集,為后續(xù)藥物的開發(fā)、劑型等提供依據(jù);同時進一步豐富 MMA 疾病自然史的數(shù)據(jù)。
二、Fitusiran 注射液
品種名稱:Fitusiran 注射液
申報單位:Genzyme Corporation
適應(yīng)癥:本品適用于作為常規(guī)預(yù)防治療,用于有或無凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者,以預(yù)防或減少出血的發(fā)生頻率。
申報階段:D階段-上市申請前/上市申請階段。
工作要點:計劃在臨床試驗中開展患者定性訪談研究,在上市后研究階段收集與評估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治療體驗等相關(guān)的患者體驗數(shù)據(jù)。
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