8月27日，深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“信立泰”）發(fā)布公告，宣布擬與堯唐（上海）生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“堯唐生物”）簽訂協(xié)議，獲得堯唐生物擁有的在研PCSK9靶點(diǎn)的堿基編輯藥物“YOLT-101”的原料藥及制劑相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)、技術(shù)信息于中國(guó)大陸區(qū)域的獨(dú)家許可權(quán)益，包括但不限于研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)、商業(yè)化銷(xiāo)售等。
圖片來(lái)源：信立泰
根據(jù)公告，信立泰將根據(jù)交易進(jìn)度和研發(fā)進(jìn)展情況，以自籌資金付款，其中，首付款及研發(fā)里程碑款總金額最高不超過(guò)20,500萬(wàn)元。如該產(chǎn)品獲批上市銷(xiāo)售，若產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額（以連續(xù)12個(gè)月計(jì)）首次達(dá)到協(xié)議約定數(shù)額，信立泰將支付銷(xiāo)售里程碑款，銷(xiāo)售里程碑累計(jì)最高不超過(guò)83,000萬(wàn)元。同時(shí)，在協(xié)議約定期限內(nèi)，信立泰根據(jù)會(huì)計(jì)年度凈銷(xiāo)售額按一定比例支付堯唐生物銷(xiāo)售提成。
LDL-C是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的致病性危險(xiǎn)因素。目前，在臨床實(shí)踐中，主要降膽固醇藥物包括他汀類(lèi)藥物、膽固醇吸收抑制劑、PCSK9 抑制劑及其他降脂藥。PCSK9靶點(diǎn)是一個(gè)經(jīng)典的膽固醇代謝相關(guān)基因，一小部分人天然PCSK9基因具有功能缺失突變，大量人類(lèi)遺傳學(xué)研究數(shù)據(jù)表明，攜帶PCSK9功能缺失突變的個(gè)體血液中LDL-C含量顯著降低，對(duì)心血管疾病有明顯的保護(hù)作用。YOLT-101是堯唐生物自主研發(fā)的靶向PCSK9堿基編輯藥物，擬開(kāi)發(fā)的適應(yīng)癥包括家族性高膽固醇血癥等，目前正處于臨床前研究階段。
據(jù)公開(kāi)資料顯示，YOLT-101由包裹在脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中的YolBE（堿基編輯器）和引導(dǎo)RNA（gRNA）組成。YOLT-101通過(guò)LNP介導(dǎo)的肝臟靶向作用，經(jīng)肝臟細(xì)胞表面的低密度脂蛋白受體（LDLR）介導(dǎo)的內(nèi)吞進(jìn)入肝細(xì)胞，釋放堿基編輯器和gRNA，兩者形成YolBE-gRNA復(fù)合體，靶向PCSK9基因特定序列，在特定位點(diǎn)進(jìn)行堿基編輯，從而關(guān)閉基因表達(dá)，抑制PCSK9對(duì)LDLR的降解，增加LDLR與LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）的結(jié)合，從而有效清除血液中LDL-C，以期最終達(dá)到治療家族性高膽固醇血癥的目的。
相比較現(xiàn)有PCSK9抗體、siRNA藥物等治療方法，YOLT-101作為PCSK9堿基編輯藥物，可在DNA水平編輯PCSK9基因的單個(gè)堿基，降低靶蛋白表達(dá)。信立泰表示，該藥物如能研發(fā)成功，將顯著提高家族性高膽固醇血癥患者服藥依從性，為FH疾病提供更便捷的全新治療選擇。
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