據(jù)BIOPHARMADIVE網(wǎng)站顯示，2024年第三季度，F(xiàn)DA將就多款藥物的上市申請進行審評審批，其中包括兩款精神病新藥和飽受爭議的致幻劑療法。涉及企業(yè)包括百時美施貴寶和吉利德兩家MNC，以及Ascendis和Adaptimmune等新興Biotech企業(yè)。
Kar-XT用于治療精神分裂癥
開發(fā)公司：百時美施貴寶
PDUFA日期：2024年9月26日
KarXT是由KarunaTherapeutics開發(fā)的一款口服M1/M4型毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑，正在開發(fā)用于治療精神和神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括精神分裂癥和癡呆相關精神病性障礙，具有潛力成為首款非靶向多巴胺能與5-羥色胺能信號通路，并具雙重機制的新式藥物。
2023年12月，百時美施貴寶（BMS）以約140億美元的總額收購了Karuna公司，從而獲得了KarXT。再鼎公司擁有這款創(chuàng)新療法在大中華區(qū)的研發(fā)權(quán)益，KarXT在2022年已經(jīng)在中國獲批臨床。
2024年4月，BMS公布了KarXT用于治療成人精神分裂癥患者的3期臨床試驗EMERGENT-4的最新中期數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，接受KarXT治療52周，精神分裂癥患者的癥狀在所有療效指標上均有顯著改善。此前，KarXT用于治療成人精神分裂癥的新藥申請（NDA）已被美國FDA受理，PDUFA目標日期為2024年9月26日。根據(jù)新聞稿，如果獲得批準，KarXT將成為數(shù)十年來用于治療精神分裂癥的首個新機制藥物。
華爾街分析師預計該藥物年銷售額峰值將超過100億美元。
基于MDMA的創(chuàng)傷后應激障礙療法
開發(fā)公司：Lykos
PDUFA日期：2024年8月11日
MDMA，有時被稱為莫莉或搖頭丸，在美國已被禁止超過三十年。現(xiàn)在，這種有效的改變思維的藥物有望成為治療創(chuàng)傷后應激障礙（PTSD）急需的療法。
2023年12月，Lykos向FDA提交了MDMA輔助治療創(chuàng)傷后PTSD的新藥申請，這是首款迷幻藥輔助療法。Lykos基于其III期MAPP1和MAPP2研究的結(jié)果尋求上市批準，這些研究顯示MDMA輔助心理治療顯著減少了PTSD癥狀，并未導致任何嚴重不良事件。其申請已被授予藥物優(yōu)先審查資格。
不過，美國FDA召集的外部專家咨詢委員會于6月4日以9:2壓倒性多數(shù)投票反對使用MDMA治療PTSD，并以10：1的投票結(jié)果認為其風險大于可能帶來的益處。
不過，F(xiàn)DA不受精神藥物咨詢委員會指導的約束，但會考慮其建議，預計其將于8月11日作出決定。如果獲得批準，MDMA將成為美國首個迷幻輔助療法藥物，這也將是FDA二十多年來首次批準一種治療PTSD的新療法。
Seladelpar用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎
開發(fā)公司：吉利德
PDUFA日期：2024年8月14日
2024年3月，吉利德以43億美元總對價全現(xiàn)金收購了CymabayTherapeutics公司，從而獲得后者核心管線藥物seladelpar。
Seladelpar是一款過氧化物酶體增殖物激活受體（PPAR）激動劑。吉利德在2024年歐洲肝臟研究協(xié)會(EASL)大會上公布seladelpar治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的兩年中期分析數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，seladelpar有望改變PBC患者的治療前景，是一種潛在“同類最佳”產(chǎn)品。
該藥物用于治療對熊去氧膽酸(UDCA)反應不足或不耐受的無肝硬化或代償性肝硬化(Child-PughA)成人原發(fā)性膽道炎(包括瘙癢)的新藥申請(NDA)已被FDA受理且納入優(yōu)先審查，PDUFA日期為2024年8月14日。此外，英國藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）和歐洲藥品管理局（EMA）也已接受seladelpar的上市審評。
TransConPTH用于治療甲狀旁腺功能減退癥
開發(fā)公司：Ascendis
PDUFA目標日期：2024年8月14日
TransConPTH是由AscendisPharma原研開發(fā)的一款在研PTH激素原藥，是一種mPEG化修飾甲狀旁腺激素(PTH1-34)，每日一次注射，可持續(xù)釋放活性PTH，目前正在開發(fā)用于治療成人甲狀旁腺功能減退癥。
目前，TransConPTH已在歐洲和英國獲批上市。AscendisPharma也在美國遞交了TransConPTH的上市申請。不過，2023年5月，F(xiàn)DA因擔心TransConPTH藥品或設備無法保證均一的遞送劑量，決定暫不批準其上市。
同年11月，在與FDA溝通過后，AscendisPharma又重新遞交該產(chǎn)品的上市申請并附加了新的生產(chǎn)控制策略；12月，AscendisPharma宣布美國FDA已經(jīng)接受了重新遞交的新藥申請（NDA），PDUFA目標日期為2024年5月14日。不過后被推遲了3個月，最終可能會在8月14日之前做出審批決定。
afami-cel用于治療滑膜肉瘤
開發(fā)公司：Adaptimmune
PDUFA日期：2024年8月4日
Adaptimmune公司成立于2008年，專注于TCR-T細胞療法，這種療法類似于CAR-T療法，但依賴于能識別細胞內(nèi)靶點的蛋白受體。這種能力可以使TCR細胞療法更好地攻擊CAR-T難以治療的實體瘤。
Afami-cel為Adaptimmune的首發(fā)管線，是一種靶向MAGE-A4的TCR-T療法，單劑量用于治療晚期滑膜肉瘤。
2024年1月31日，Adaptimmune宣布Afami-cel的上市申請獲得FDA受理并獲得優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2024年8月4日。
Afami-cel有望成為全球首款獲批的實體瘤T細胞療法，也是全球首款TCR-T細胞療法，若成功上市，將具有里程碑意義。
盡管如此，Adaptimmune仍面臨著一些對afami-cel市場潛力的質(zhì)疑。MizuhoSecurities證券公司分析師已將其年度銷售峰值預測下調(diào)至1.74億美元。
資料來源：
https://www.biopharmadive.com/news/5-fda-approval-decisions-watch-third-quarter-2024/720492/
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