7月13日，太陽(yáng)藥業(yè)/濟(jì)煜醫(yī)藥「磷酸索尼德吉膠囊」的5.1類進(jìn)口申請(qǐng)（相關(guān)受理號(hào)為JXHS2100023）在NMPA的狀態(tài)變更為“在審批”，預(yù)計(jì)不日將正式獲批，批準(zhǔn)的適應(yīng)癥為：手術(shù)或放療后復(fù)發(fā)的局部晚期基底細(xì)胞癌（BCC）的成年患者，或不宜手術(shù)或放療的患者。
基底細(xì)胞癌（BCC）是一種最常見的皮膚癌，約占非黑色素瘤皮膚癌的80%以上，常發(fā)于頭頸部，鼻子是最常見部位。局部晚期BCC是指BCC從最初部位擴(kuò)散至附近組織，約占BCC病例的1-10%。BCC通常可在早期階段確診并治療，但約3%的患者在治療5年后病情復(fù)發(fā)。由于人口老齡化、紫外線暴露增加等因素，BCC的發(fā)病率每年上升10%左右，預(yù)計(jì)其在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率為0.003%-0.55%。
索尼德吉（sonidegib，Odomzo）是諾華研發(fā)的一種口服選擇性Smoothened（SMO）抑制劑。2015年7月，該藥被FDA批準(zhǔn)用于不適合手術(shù)治療或放射治療的局部晚期BCC成人患者。2016年12月，太陽(yáng)藥業(yè)以1.75億美元從諾華手中獲得該藥的全球權(quán)益。
Odomzo并不是獲批治療BCC的唯一一款SMO抑制劑。2012年2月，羅氏/基因泰克的SMO抑制劑Erivedge（vismodegib）被FDA批準(zhǔn)用于不適宜手術(shù)或放療治療的有癥狀轉(zhuǎn)移性BCC或局部晚期BCC成人患者。
Odomzo獲批是基于一項(xiàng)名為BOLT的國(guó)際多中心、隨機(jī)、雙盲2期研究，該研究在局部晚期或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌成人患者中展開，評(píng)估Odomzo 200mg和800mg劑量的療效和安全性。結(jié)果顯示：200mg劑量組客觀緩解率（ORR）為58%，其中完全緩解率（CR）為5%，部分緩解率（PR）為53%；實(shí)現(xiàn)客觀緩解的患者中，有81%在隨訪至少1.9個(gè)月至18.6個(gè)月期間，仍然持續(xù)緩解。目前，中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。此外，無(wú)證據(jù)表明800mg劑量組ORR數(shù)據(jù)好于200mg劑量組。
在國(guó)內(nèi)，索尼德吉被納入《第一批臨床急需境外新藥名單》。2021年2月，索尼德吉在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)獲CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審批程序。此次獲批，將為國(guó)內(nèi)局部晚期或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者提供新的選擇。
此外，值得一提的是，今年全球批準(zhǔn)了一款BCC免疫療法，即賽諾菲/再生元的Libtayo（cemiplimab）。Libtayo是一款PD-1單抗，2021年2月在美國(guó)被批準(zhǔn)作為一種單藥療法，用于接受一種hedgehog通路抑制劑（HHI）治療但病情進(jìn)展或?qū)υ擃愃幬锊荒褪艿木植客砥诨蜣D(zhuǎn)移性BCC成人患者。
SMO是一種7次跨膜蛋白，是Hedgehog（Hh）信號(hào)通路中的關(guān)鍵蛋白。研究發(fā)現(xiàn)，Hh信號(hào)通路與眾多癌癥的發(fā)生、發(fā)展密切相關(guān)，在眾多癌癥疾病中，Hh信號(hào)通路表現(xiàn)為過(guò)度活化。除了上述已獲批的兩款SMO抑制劑，還有一款SMO抑制劑獲批，即輝瑞的Glasdegib (Daurismo)。Glasdegib于2018年11月被FDA批準(zhǔn)，聯(lián)合低劑量阿糖胞苷，用于治療新診斷的急性髓系白血病(AML)患者，這些患者年齡在75歲及以上或者由于身體原因不適合進(jìn)行高強(qiáng)度化療。
此外，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前還有多款在研SMO抑制劑，如Taladegib、BMS-833923、LY2940680、Saridegib、TAK-441、GT1708F等。
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