普拉替尼獲批在即，基石藥業(yè)將迎來第一個商業(yè)化產(chǎn)品

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2021-12-29

基石藥業(yè)RET抑制劑「普拉替尼膠囊」的上市申請在NMPA的狀態(tài)變更為"在審批"，預計不日將正式獲批。

3月12日，基石藥業(yè)RET抑制劑「普拉替尼膠囊」的上市申請在NMPA的狀態(tài)變更為"在審批"，預計不日將正式獲批，適應癥為：既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）。

普拉替尼獲批在即

普拉替尼（Pralsetinib，BLU-667，）是一款口服強效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的藥物，臨床前研究中該藥針對最常見RET基因融合、激活突變和預測耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。目前，該藥已被FDA批準三個適應癥,即經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實的轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC成年患者（2020/04）、RET突變需要系統(tǒng)治療的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和兒童患者（2020/12）以及RET融合陽性需要系統(tǒng)治療且**碘難治的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺癌（TC）成人和兒童患者（2020/12），商品名為Gavreto。

Pralsetinib由Blueprint Medicines Corporation的研究團隊依據(jù)其專有化合物庫所設(shè)計的，其在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益已獨家授權(quán)給基石藥業(yè)。此外，2020年7月Blueprint Medicines與羅氏達成17億美元的合作，據(jù)合作協(xié)議，Blueprint Medicines與羅氏旗下基因泰克共同負責普拉替尼在美國的商業(yè)化，而且羅氏還獲得普拉替尼在美國和大中華地區(qū)以外的商業(yè)化權(quán)益。

2020年9月，普拉替尼用于經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC的新藥上市申請被CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審評范圍。而該藥上市申請主要基于ARROW研究的積極數(shù)據(jù)，該研究是一項評估pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。

2020年7月，基石藥業(yè)公布了ARROW研究的中國患者結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示：pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC的中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，且該藥在中國患者人群中的安全性及耐受性良好。

目前，國內(nèi)還沒有任何一款RET抑制劑獲批上市，pralsetinib若獲批將填補該領(lǐng)域的空白，而且將成為基石藥業(yè)獲批的首個藥物。

基石藥業(yè)作為一家專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療的生物制藥公司，目前還有三款藥物遞交上市申請，即阿泊替尼、艾伏尼布和舒格利單抗。阿泊替尼（Avapritinib，Ayvakit）是一款口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑，目前已在美國和歐盟被批準用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，Ayvakit在美國和歐洲是第一個適用于治療基因組定義的GIST患者的精準治療藥物，也是唯一一款針對攜帶PDGFRA基因18號外顯子突變GIST患者的高活性療法。2020年4月，阿泊替尼在國內(nèi)的上市申請被CDE受理（受理號為JXHS2000050/51/52），且被納入優(yōu)先審評程序，預計今年也有望獲批。

艾伏尼布（Ivosidenib）是全球首款靶向IDH1突變的新藥，被列入《第三批臨床急需境外新藥名單》，目前已被FDA批準用于治療IDH1突變復發(fā)/難治急性髓系白血病成人患者，且在新加坡和中國臺灣遞交了上市申請。

舒格利單抗（CS1001）是基石藥業(yè)基于其從美國Ligand公司授權(quán)引進的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動物平臺開發(fā)的一款PD-L1單抗。2020年11月，舒格利單抗聯(lián)合化療一線治療晚期鱗狀和非鱗狀NSCLC的上市申請被CDE受理（相關(guān)受理號為CXSS2000056），成為首個報產(chǎn)的國產(chǎn)PD-L1單抗。

此外，值得一提的是，3月5日，基石藥業(yè)與國藥集團簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，意通過各自在醫(yī)藥創(chuàng)新、市場開拓與渠道管理方面的優(yōu)勢，攜手推進精準治療藥物阿伐替尼和普拉替尼在中國獲批上市后的商業(yè)化進程。

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