和黃醫(yī)藥第二款新藥獲批在望治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2020-12-23

近日，和黃醫(yī)藥1類新藥「索凡替尼膠囊」的上市申請（相關受理號為CXHS1900034）進入行政審批階段，這意味著繼呋喹替尼之后，和黃醫(yī)藥第二款新藥即將在國內(nèi)獲批上市。

近日，和黃醫(yī)藥1類新藥「索凡替尼膠囊」的上市申請（相關受理號為CXHS1900034）進入行政審批階段，這意味著繼呋喹替尼之后，和黃醫(yī)藥第二款新藥即將在國內(nèi)獲批上市。

和黃醫(yī)藥1類新藥「索凡替尼膠囊」的上市申請進入行政審批階段

索凡替尼（surufatinib）是和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調節(jié)雙重活性。該藥通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）來阻斷腫瘤血管生成，同時抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調節(jié)腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應答。

目前，索凡替尼在國內(nèi)先后遞交兩個上市申請，申報的適應癥分別是晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

申報適應癥

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細胞或產(chǎn)生激素的腺體，可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部，一般分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。2018年我國大約有67600例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例，按照我國的發(fā)病率與流行率比例估算，我國總共或有高達300,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者，其中約八成是非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對較長，目前獲批的靶向藥物包括索坦®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

此次，索凡替尼治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的適應癥申請是基于臨床研究SANET-ep的數(shù)據(jù)。該研究是一項關于索凡替尼以晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤為適應癥的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期關鍵性研究。2019年6月，該研究獨立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會（IDMC）評估認為，共198名患者參與的中期分析成功達到無進展生存期（PFS）這一預設主要療效終點，并提前終止研究。

結果表明:索凡替尼使有關疾病進展或死亡率下降了67%，且總體上耐受性良好。根據(jù)研究者評估，索凡替尼治療組患者的中位PFS為9.2個月，而安慰劑組為3.8個月。且在所有亞組中均觀察到了索凡替尼的治療療效，這些治療療效得到了包括客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、到達疾病緩解的時間（TTR）、緩解持續(xù)時間（DoR）等次要療效終點指標的顯著改善的統(tǒng)計數(shù)據(jù)的支持。

除了已經(jīng)報產(chǎn)的兩個適應癥，索凡替尼還被開發(fā)用于治療膽管癌、軟組織肉瘤。而且索凡替尼的獨特作用機制，使其非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用，和黃醫(yī)藥已分別與君實生物、信達生物和百濟神州達成合作協(xié)議，以評估索凡替尼聯(lián)合PD-1單克隆抗體的安全性、耐受性和療效。

索凡替尼

此外，值得一提的是，和記黃埔已計劃在美國和歐盟遞交索凡替尼的上市申請，其中在美國索凡替尼已被FDA授予治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的快速通道資格，以及治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的孤兒藥資格。

和黃醫(yī)藥是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，在過去20年間致力于發(fā)現(xiàn)和全球開發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法，共有9個抗癌類候選藥物正在全球開發(fā)中。其中，僅呋喹替尼于2018年9月在國內(nèi)被批準單藥治療既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）治療、抗表皮生長因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉移性結直腸癌（mCRC），商品名為愛優(yōu)特。此外，沃利替尼也已在國內(nèi)遞交治療間充質上皮轉化因子（"MET"）外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌（"NSCLC"）的新藥上市申請。