9月15日，據(jù)CDE官網(wǎng)愛科百發(fā)的呼吸道合胞病毒（RSV）藥物AK0529腸溶膠囊擬被授予突破性治療藥物資格。
呼吸道合胞病毒（RSV）是最具傳染性的人類病毒之一，每年感染全世界3-10%的人口，是嬰幼兒和兒童急性下呼吸道疾病的最常見病因。全球幾乎所有兒童在2歲前均感染過RSV，而RSV感染是導致5歲以下兒童死亡及嬰幼兒住院的主要原因。目前僅阿斯利康的Synagis（Palivizumab，帕利珠單抗）被批準用于嬰幼兒呼吸道合胞病毒（RSV）所致嚴重下呼吸道感染（LRTI）的預防，而Synagis是一種人源化的鼠單克隆抗體，通過呼吸道合胞病毒融合蛋白阻止病毒向下呼吸道擴散，據(jù)阿斯利康財報該藥也曾是銷售額破10億美元的重磅產(chǎn)品，近年來銷售額出現(xiàn)下滑，2019年僅為3.58億美元。
除了Synagis，阿斯利康還開發(fā)了新一代RSV藥物，即Nirsevimab（研發(fā)代號為MEDI8897）。它是阿斯利康旗下MedImmune開發(fā)的新一代RSV病毒融合蛋白的IgG1抗體，可特異性結(jié)合RSV病毒預融合構(gòu)象下的高度保守表位0，阻止RSV病毒侵入受體細胞。該藥通過在人抗體D25基礎(chǔ)上進行Fc段三個氨基酸殘基(M252Y/S254T/T256E)突變（即YTE突變）而得，其RSV病毒中和能力提高了超過50倍，半衰期達到了85-117天，是Palivizumab的4-6倍。
今年7月份，Nirsevimab預防嬰兒RSV感染的2b期臨床研究結(jié)果出爐，結(jié)果顯示，一針 Nirsevimab就可在長達5個月的RSV流行季（每年10月中至3月中）為嬰幼兒提供持續(xù)保護。
AK0529(Ziresovir)是一類結(jié)構(gòu)新穎，靶向RSV融合（F）蛋白的小分子抑制劑，通過抑制F蛋白從而阻止病毒進入宿主細胞和細胞間的融合。2014年2月愛科百發(fā)從羅氏引進該藥，獲得其全球的研發(fā)、生產(chǎn)和市場銷售的排他性權(quán)益以及分許可協(xié)議。
據(jù)insight數(shù)據(jù)庫，AK0529在國內(nèi)共登記三項臨床試驗，不僅被開發(fā)用于成人RSV感染，還被開發(fā)用于嬰幼兒RSV感染。據(jù)愛科百發(fā)官網(wǎng)，AK0529的全球II期臨床研究（VICTOR）已于2019年完成，研究中AK0529表現(xiàn)出劑量相關(guān)的臨床有效性，可顯著降低患者的臨床體征和癥狀評分，同時降低其體內(nèi)的病毒載量。而且該研究還證實患者的臨床體征和癥狀評分與病毒載量的變化程度以及AK0529藥物濃度之間具有顯著的正相關(guān)性。
目前，國內(nèi)還沒有任何一款藥物被批準用于治療RSV感染，AK0529是目前進展最快的，處于III期臨床階段。而且今年CDE還批準了AK0529的補充申請，適應癥為用于呼吸道合胞病毒感染引起的上呼吸道感染和下呼吸道感染，包括病**支氣管炎和肺炎。此外，山東丹紅制藥的BC0335顆粒也被開發(fā)用于兒童RSV感染，目前處于一期臨床。先為達生物的XW001也被批準臨床，擬開發(fā)的適應癥為用于嬰幼兒、老人和免疫功能低下患者等的呼吸道合胞病毒感染的治療。
自今年7月份CDE發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》文件后，截止目前已有5款藥物被授予突破性治療藥物資格，詳見下表。而這5款藥物，除了AK5029，其他4款均被開發(fā)用于治療腫瘤。
? LCAR-B38M（JNJ-4528）是傳奇生物開發(fā)的一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，該產(chǎn)品已于2019年12月獲得了美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。
? YY-20394（linperlisib）是新一代高選擇性PI3Kδ（磷酯酰肌醇3-激酶亞型δ）抑制劑，具有高度的 PI3Kδ 選擇性和良好的安全性，每天僅需口服一次。已有的臨床試驗結(jié)果顯示其在復發(fā)難治的惰性淋巴瘤患者中的療效、安全性和用藥依從性均優(yōu)于同類已上市藥品，在復發(fā)或難治的包括濾泡性淋巴瘤在內(nèi)的惰性淋巴瘤中有效率高達 90%。
? 普那布林是從海洋生物中提取出的小分子，能激活鳥嘌呤核苷酸交換因子GEF-H1。GEF-H1激活下游轉(zhuǎn)導通路，誘導樹突性細胞成熟，進而導致組織微環(huán)境中T細胞活化，達到免疫抗癌療效，同時通過激活組織內(nèi)的IL-6，以達到預防中性粒細胞減少癥的療效。該藥是萬春醫(yī)藥的主要產(chǎn)品，目前開發(fā)的適應癥有預防化療引起的中性粒細胞減少癥以及非小細胞肺癌。
? JWCAR029（瑞基侖賽注射液）是藥明巨諾在美國Juno公司JCAR017的基礎(chǔ)上自主開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品，其靶點是CD19。目前該藥的上市申請已被納入優(yōu)先審評范圍，申報的適應癥為治療經(jīng)過二線或以上全身性治療后成人患者的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。
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