審批神速，時(shí)隔一年多，將近一半臨床急需境外藥品獲批

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2020-04-05

時(shí)隔一年多，隨著國家藥審政策的利好，已有多款藥品在國內(nèi)獲批，接下來筆者將根據(jù)這66款藥品在國內(nèi)的審批進(jìn)度將其分為已批準(zhǔn)、上市申請中、申請臨床/批準(zhǔn)臨床/臨床試驗(yàn)申請中以及未申報(bào)四類，其中將著重分析已批準(zhǔn)和處于上市申請階段的藥品。

距2018年11月CDE發(fā)布《第一批臨床急需境外新藥名單的通知》，目前已有66個(gè)藥品被列為臨床急需境外藥品。而臨床急需境外新藥主要是指近年來已在美國、歐盟或日本批準(zhǔn)上市而我國尚未上市的，用于罕見病治療的新藥以及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢的新藥。為加速這些藥品在國內(nèi)獲批上市，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會制定《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》。

根據(jù)《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，列入臨床急需境外新藥名單的品種，企業(yè)可在提交相關(guān)資料后，直接提出上市申請。而且CDE已建立專門通道開展審評，對罕見病治療藥品，在受理后3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評；對其他境外新藥，在受理后6個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評。尚未申報(bào)的品種，可隨時(shí)提出與CDE進(jìn)行溝通交流，盡快提出上市申請。

目前，已有25款臨床急需境外藥品在國內(nèi)獲批，其中有4款已被批準(zhǔn)治療肺動脈高壓，3款被批準(zhǔn)治療丙肝，2款被批準(zhǔn)治療克羅恩病。從適應(yīng)癥上來看，這24款藥品大部分用于治療罕見病，如肺動脈高壓、IVA型黏多糖貯積癥、多發(fā)性硬化癥、法布雷病等，其中依洛硫酸酯酶α和阿加糖酶β是目前國內(nèi)治療相應(yīng)疾病的首款且唯一一款藥物。從藥品成分上來看，有6款單抗，1款**，4款復(fù)方制劑。不在這其中有個(gè)別藥品如輝瑞的西地那非、田邊三菱的依達(dá)拉奉和艾伯維的阿達(dá)木單抗早已在國內(nèi)獲批，但治療罕見病適應(yīng)癥的都是近年來才被批準(zhǔn)的。值得一提的是，艾伯維的阿達(dá)木單抗截至目前在國內(nèi)共獲批6個(gè)適應(yīng)癥，分別是類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（2010）、強(qiáng)直性脊柱炎（2013）、中重度斑塊型銀屑?。?017）、多關(guān)節(jié)型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（2019）、克羅恩?。?020.01）和葡萄膜炎（2020.03）。

已批準(zhǔn)的臨床急需境外藥品

除了上述已獲批的25款藥物，目前還有10款臨床急需境外藥品處于上市申請階段，這10款藥品大部分針對罕見病，如戈謝病，亨廷頓氏舞蹈癥等，其中I型黏多糖貯積癥在國內(nèi)還沒有任何一款有效治療藥物，而戈謝病在國內(nèi)獲批的藥物僅有伊米苷酶。Dompe farmaceutici的重組人神經(jīng)生長因子滴眼液于2017年被EMA批準(zhǔn)用于中重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的治療，目前在國內(nèi)處于上市申請階段，不過國內(nèi)已經(jīng)批準(zhǔn)四款注射用重組生長因子，即麗珠集團(tuán)的麗康樂、武漢海特生物制藥的金路捷、舒泰神（北京）生物制藥的蘇肽生和未名生物的恩經(jīng)復(fù)，其中麗康樂、蘇肽生批準(zhǔn)用于治療視神經(jīng)損傷，而另外兩款被批準(zhǔn)用于治療正已烷中**周圍神經(jīng)病。最值得一提的是，氘代丁苯那嗪是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)氘代藥物，已于2019年12月在國內(nèi)提交治療亨廷頓舞蹈癥的新藥申請。

已提交上市申請的臨床急需境外藥品

此外，還有9款藥物在國內(nèi)申請臨床試驗(yàn)或處于臨床試驗(yàn)階段，其中伊那尼布、卡那奴單抗進(jìn)展最快，處于III臨床階段，而健贊依魯司他在國內(nèi)已被批準(zhǔn)臨床，但協(xié)和藥業(yè)已經(jīng)提交了其仿制藥上市申請。

申請臨床/批準(zhǔn)臨床/臨床試驗(yàn)中的臨床急需境外藥品

另外22款藥物在國內(nèi)還未有任何進(jìn)展，其中Acorda的達(dá)伐吡啶和Prestwick丁苯那嗪雖未在國內(nèi)有進(jìn)展，但印度阿拉賓度和印度瑞迪博士實(shí)驗(yàn)室已分別在國內(nèi)提交達(dá)伐吡啶和丁苯那嗪的進(jìn)口申請。夏爾的艾替班特的化合物專利已在國內(nèi)到期，但還未在國內(nèi)上市，但成都圣諾生物已提交仿制藥上市申請，豪森的3.1類新藥艾替班特已被批準(zhǔn)臨床，且值得一提的是，豪森的艾替班特已于近日在美國獲批。新基的阿普斯特同艾替班特情況相似，石藥集團(tuán)已于近日提交其仿制藥上市申請。而第一三共沙丙蝶呤雖未在國內(nèi)有任何進(jìn)展，但是默克的沙丙蝶呤已經(jīng)在國內(nèi)獲批，商品名為科望。

未在國內(nèi)申報(bào)的臨床急需境外藥品

時(shí)隔一年多，這兩批臨床急需境外藥品差不多已有一半被批準(zhǔn)，9款在審評審批的路上，從這些數(shù)據(jù)可以看出國家出臺的一系列加快境外藥品審評審批政策對臨床急需境外藥品的審批具有強(qiáng)大的推動作用。此外，為了促進(jìn)這些藥品在國內(nèi)的獲批上市，國外企業(yè)與國內(nèi)企業(yè)也開始聯(lián)起手來。衷心期盼上述未批準(zhǔn)藥品可以早日在國內(nèi)獲批，造福眾多國內(nèi)患者。

參考資料：

[1] CDE、NMPA官網(wǎng)

[2] insight數(shù)據(jù)庫

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