諾獎級成果羅沙司他美國上市申請進入倒計時：阿斯利康預計使用優(yōu)先審評券

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作者：1°C 來源：CPhI制藥在線

2019-10-21

羅沙司他的美國上市申請進入倒計時，非常有意思的是，2019年08月22日，阿斯利康以9500萬美元從Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) 購得一張優(yōu)先審評券，價格還算不錯，這動作不禁讓人浮想聯(lián)翩，筆者推測優(yōu)先審評券預計會用于羅沙司他美國上市審評。

2019年10月17日，阿斯利康與第一三共聯(lián)合宣布 FDA已經(jīng)受理trastuzumab deruxtecan (DS-8201) 上市申請，適應(yīng)癥為HER2陽性乳腺癌，臨床試驗NCT02564900和注冊臨床DESTINY-Breast01是支持該上市申請的關(guān)鍵數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期2020年Q2 (大約是2020年4月中旬)。

2019年，阿斯利康多項產(chǎn)品的注冊商業(yè)化取得里程碑進展，其中，DS-8201和羅沙司他算是兩個最受關(guān)注的藥物。DS-8201預計將會革新乳腺癌治療，繼日本上市申請后，DS-8201的此次美國BLA是意料之中，預計2019年年末2020年初，DS-8201也將在中國遞交上市申請，這同樣值得關(guān)注！關(guān)注DS-8201的詳細信息詳見《阿斯利康69億美元購入腫瘤資產(chǎn)：Trastuzumab Deruxtecan到底有多么優(yōu)秀？》

DS-8201值得關(guān)注臨床試驗

*2019年預計公布臨床數(shù)據(jù)

除此外，羅沙司他的美國上市申請也進入倒計時，非常有意思的是，2019年08月22日，阿斯利康以9500萬美元從Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) 購得一張優(yōu)先審評券，價格還算不錯，這動作不禁讓人浮想聯(lián)翩，筆者推測優(yōu)先審評券預計會用于羅沙司他美國上市審評。

本文將會首先梳理下羅沙司他中國、日本、美國、歐洲的開發(fā)和注冊進展，最后將會總結(jié)那些美國上市申請中曾使用優(yōu)先審評券的藥物。

一．諾貝爾獎級別的創(chuàng)新藥物：羅沙司他美國上市申請預計使用優(yōu)先審評券

2019年10月07日，諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予哈佛大學醫(yī)學院William G. Kaelin教授、牛津大學和弗朗西斯克里克研究所Peter J. Ratcliffe教授、以及約翰霍普金斯大學Gregg L. Semenza教授。

諾貝爾獎級別

3位科學家的卓越工作共同揭示了生物體感知氧濃度變化的基本機制，闡明清楚生物體適應(yīng)氧濃度變化的調(diào)節(jié)機制，關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)是生物體內(nèi)氧濃度調(diào)控關(guān)鍵因子hypoxia-inducible factor (HIF)，HIF包含兩種DNA結(jié)合蛋白，主要為HIF-1α和HIF-1β (ARNT)。（相關(guān)閱讀：《從2019諾貝爾生理學或醫(yī)學獎看氧感知通路產(chǎn)品開發(fā)管線》）

阿斯利康; 安斯泰來; FibroGen等聯(lián)合開發(fā)的羅沙司他是一款HIF-PH抑制劑，其作用機制便是基于2019年諾獎理論，這是一個名副其實的諾貝爾獎級別的突破性藥物。

HIF-PH抑制劑

數(shù)據(jù)來源：FibroGen

適應(yīng)癥

截至目前，羅沙司他的中國開發(fā)進度全球領(lǐng)先，全球首款、中國首發(fā)新藥愛瑞卓(羅沙司他) 中國已經(jīng)獲批2個適應(yīng)癥，日本獲批1個適應(yīng)癥，2019年，阿斯利康將會向FDA遞交上市申請，阿斯泰來將會向EMA遞交上市申請。

二．優(yōu)先審評券與藥物

全球HIF-PHI管線

正如上表中所列，除羅沙司他外，競品Vadadustat, Daprodustat緊跟其后，并未落后羅沙司他很多，這是羅沙司他未來的強大競爭對手。因此筆者推測，阿斯利康2019年4季度向FDA遞交上市申請時，極有可能使用優(yōu)先審評券，以加速羅沙司他的美國上市進程，確保羅沙司他率先上市。

優(yōu)先審評券與藥物

Notes: Glaxosmithkline and Teva have bought PRVs from undisclosed sellers, for $130m and $150m respectively; these were redeemed in 2017 filings for Juluca (HIV) & Ajovy (migraine). *Gilead revealed purchase of undisclosed PRV in SEC statement; **based on Gilead disclosure of $624m increase in R&D spend, less $400m Nimbus purchase and undisclosed clinical trial progression; #to be used with Rimegepant Zydis; ##Novo redeemed a second PRV, obtained from an undisclosed source, in its NDA for oral semaglutide (T2D).

數(shù)據(jù)來源：Evaluate Pharma

根據(jù)Evaluate Pharma公開數(shù)據(jù)，目前，至少13款藥物的上市申請曾經(jīng)使用了優(yōu)先審評券，其中8個優(yōu)先審評券外購自其他公司。至于阿斯利康，記錄顯示其手握2張優(yōu)先審評券，其中一張很有可能用于即將美國上市申請的重磅藥物羅沙司他。

2019年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予氧感知通路后，HIF-PH靶點再次受到熱議，截至目前，阿斯利康羅沙司他為first-in-class，為全球首款獲批上市的藥物。

回到中國國內(nèi)，除羅沙司他中國首發(fā)，國內(nèi)企業(yè)開發(fā)的HIF-PH抑制劑類藥物均處于臨床早期，其中東陽光HEC53856，恒瑞醫(yī)藥DDO-3055領(lǐng)先，其他三生制藥、安道藥業(yè)剛剛IND，值得繼續(xù)關(guān)注！

作者簡介：1°C，醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專業(yè)文字會越來越有溫度，醫(yī)藥知識能夠服務(wù)更多人，打破信息知識的壁壘！

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