批臨床急需新藥審評進度更新：多款藥物通過簡化審評獲批上市

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作者：1°C 來源：CPhI制藥在線

2018-12-10

截至12月09日，已有包括艾美賽珠單抗、Palbociclib在內多款藥物通過簡化審評程序加速上市。明顯提高國內罕見病及臨床急需藥物的可及性。筆者將在此篇文章更新第一批臨床急需新藥審評進展。

2018年11月30日，國家藥品監(jiān)督管理局批準艾美賽珠單抗(Emicizumab)上市，適應癥存凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者，屬于罕見病用藥，藥物審評走優(yōu)化審評程序，簡化上市要求。

一．第一批臨床急需新藥審評進度更新

2018年11月01日，國家藥品監(jiān)督管理局審評中心發(fā)布公告--《關于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知》，40個品種名單按程序對外公布，名單中藥物可通過專門通道加快審評，尚未申報的品種，可直接提出上市申請。

1個月后，筆者特地更新了名單中審評審批進度，其中多款藥物已經(jīng)獲批上市或將要獲批。

審評審批進度

例如上表中，吉利德丙肝DAAs藥物索非布韋雷迪帕韋，商品名Harvoni，已經(jīng)獲批上市；Actelion肺動脈高壓藥物Selexipag處于在審批，也將于近期獲批。

二．8款罕見病/臨床急需藥物火速上市

隨著優(yōu)先審評通道和簡化審評程序的持續(xù)推進，筆者搜集了8款通過該程序在中國獲批上市的藥物，絕大多數(shù)藥物以國際多中心臨床試驗數(shù)據(jù)提出免做進口臨床試驗的注冊申請，藥物進入中的時間大大縮短，這當然提高了罕見病藥物和臨床急需藥物的可及性。

8款罕見病/臨床急需藥物火速上市

這其中，罕見病藥物依庫珠單抗的上市更為迅速，2018年09月04日，國家局批準依庫珠單抗進口注冊申請，審評審批僅用440天，該藥物的批準上市具有重要意義，該藥物值得關注的點：

1.豁免注冊臨床

2.無中國人群臨床數(shù)據(jù)

3.成人和兒童適應癥同時獲批

4.有條件批準+上市后評價

這類藥物雖是罕見病藥物，無任何中國人群臨床數(shù)據(jù)。

第一批臨床急需藥物名單中：

已在/正在中國開展國家多中心臨床試驗的有6款：

藥物未來在中國的上市將會進一步提速。

尚未在中國有任何申報記錄的：

尚未在中國有任何申報記錄的

國家藥品監(jiān)督管理局繼續(xù)加快境外已上市新藥在我國進口注冊的速度，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品優(yōu)化審評程序，簡化上市要求，明顯提高藥物可及性。有條件批準+上市后審評模式越來越多應用在罕見病藥物中后，應該著力加大這種模式的上市后監(jiān)需，積極控制藥物早期用藥風險并強力推進藥物進行上市后評估和審評，昂貴的罕見病用藥上市后再補做臨床試驗，這很困難；另外，罕見病用藥可及之后，仍舊價格昂貴，這也是罕見病藥物可以忽略中國市場的原因，如何在有效提高可及性后，合理控制或是增加患者的支付能力，創(chuàng)新支付方式，這同樣是一個值得關注的問題。