一周藥聞復(fù)盤|CPhI制藥在線（4.22-4.27）

       本周，熱點(diǎn)不少。首先是審評(píng)審批方面，國內(nèi)來看，諾華補(bǔ)體B因子抑制劑伊普可泮國內(nèi)獲批以及第一款國產(chǎn)PDE4抑制劑申報(bào)上市。再看國外，復(fù)宏漢霖曲妥珠單抗生物類似藥獲FDA批準(zhǔn)上市；然后是研發(fā)方面，最值得關(guān)注的就是賽諾菲BTK抑制劑Ⅲ期研究成功，擬下半年申報(bào)上市；最后是交易及投融資方面，有不少交易，值得一說的是，翰森制藥引進(jìn)荃信生物一款QX004N單抗，總交易額超11億元。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為4.22-4.27，包含20條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、4月23日，NMPA官網(wǎng)顯示，鞍石生物旗下浦潤奧生物的伯瑞替尼腸溶膠囊（Vebreltinib）獲批新適應(yīng)癥，用于治療經(jīng)放療和替莫唑胺（TMZ）治療后復(fù)發(fā)或不可耐受的，具PTPRZ1-MET（ZM）融合基因的異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變型WHO 4級(jí)星形細(xì)胞瘤或既往有較低級(jí)別病史的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）成人患者。伯瑞替尼是一款小分子選擇性MET抑制劑。

       2、4月26日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾華的鹽酸伊普可泮膠囊獲批上市，用于治療既往未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。鹽酸伊普可泮膠囊是一款特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑。

       申請(qǐng)

       3、4月23日，CDE官網(wǎng)顯示，康哲藥業(yè)引進(jìn)的新藥德昔度司他片（原名：德度司他片）申報(bào)上市，擬用于非透析的成人慢性腎臟?。–KD）患者的貧血治療。德昔度司他片正是一種創(chuàng)新型口服HIF-PHI，此前已在印度獲批上市?？嫡芩帢I(yè)全資附屬公司于2020年1月從Zydus Lifesciences公司處獲得德昔度司他片在中國的獨(dú)家許可權(quán)利。

       4、4月24日，CDE官網(wǎng)顯示，和美藥業(yè)的莫米司特片（Hemay005）申報(bào)上市，推測此次適應(yīng)癥為斑塊狀銀屑病。莫米司特是和美藥業(yè)開發(fā)的一款靶向磷酸二酯酶4（PDE4）的小分子抑制劑。截至目前，和美藥業(yè)就該藥物已開展兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，針對(duì)的適應(yīng)癥分別為斑塊狀銀屑病和白塞氏病。莫米司特成為第一款申報(bào)上市的國產(chǎn)PDE4抑制劑。

       5、4月24日，CDE官網(wǎng)顯示，河北常山生化藥業(yè)控股子公司常山凱捷健生物的艾本那肽注射液申報(bào)上市，預(yù)測用于治療2型糖尿病。艾本那肽注射液是長效胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類藥物，此前在中國2型糖尿病受試者中的2項(xiàng)Ⅲ期臨床研究均達(dá)成主要研究終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

       6、4月24日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物的PD-1/CTLA-4雙特異性抗體卡度尼利單抗新適應(yīng)癥申報(bào)上市，擬用于加含鉑化療聯(lián)合/不聯(lián)合貝伐珠單抗一線治療持續(xù)、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。這也是卡度尼利單抗申報(bào)的第3項(xiàng)適應(yīng)癥。2022年6月，卡度尼利單抗在中國獲批上市，單藥用于治療既往接受含鉑化療治療失敗的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。

       7、4月26日，CDE官網(wǎng)顯示，科興生物旗下科興中維生物的吸附 破傷風(fēng)疫苗申報(bào)上市。該公司研制的吸附 破傷風(fēng)疫苗Ⅰ/Ⅲ期臨床研究數(shù)據(jù)此前已揭盲，初步結(jié)果顯示該疫苗安全性和免疫原性良好，Ⅲ期臨床志愿者接種疫苗后30天抗體陽轉(zhuǎn)率達(dá)99.48%，達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)，抗體幾何平均濃度（GMC）達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)效。

       臨床

       批準(zhǔn)

       8、4月25日，CDE官網(wǎng)顯示，通化東寶的注射用THDBH120獲批臨床，擬用于減重適應(yīng)癥。THDBH120是胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體和葡萄糖促胰島素分泌多肽（GIP）受體雙靶點(diǎn)激動(dòng)劑，目前，國內(nèi)尚無GLP-1/GIP雙受體激動(dòng)劑獲批上市。

       突破性療法

       9、4月25日，CDE官網(wǎng)公示，信達(dá)生物的IBI343擬納入突破性治療品種，用于至少接受過二種系統(tǒng)性治療的Claudin18.2表達(dá)陽性的晚期胃/胃食管交界處腺癌。IBI343是一款靶向Claudin18.2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。目前該產(chǎn)品正在針對(duì)Claudin18.2陽性、HER2陰性胃癌開展Ⅲ期臨床研究。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       10、4月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，復(fù)宏漢霖的曲妥珠單抗生物類似藥（商品名：漢曲優(yōu)/Hercessi）獲批上市，用于輔助治療HER2過表達(dá)的早期乳腺癌、HER2過表達(dá)的轉(zhuǎn)移性乳腺癌，以及HER2過表達(dá)的轉(zhuǎn)移性胃腺癌或胃食管交界處腺癌。原研為赫賽汀，是羅氏開發(fā)的一款抗HER2單克隆抗體，目前也是HER2陽性乳腺癌治療的基石藥物。

       臨床

       批準(zhǔn)

       11、4月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）的RAG-01獲批臨床，擬用于治療非肌層浸潤性膀胱癌。RAG-01 是中美瑞康開發(fā)的一款特異性靶向激活腫瘤抑制基因p21的雙鏈saRNA藥物，通過RNAa機(jī)制激活p21基因的表達(dá)，以抑制腫瘤細(xì)胞增殖、誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡和衰老。

       孤兒藥資格

       12、4月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，和譽(yù)醫(yī)藥的依帕戈替尼（irpagratinib/ABSK011）被授予孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌（HCC）。依帕戈替尼是一款具有高選擇性的FGFR4小分子抑制劑，擬用于治療晚期實(shí)體瘤，尤其是存在FGFR4信號(hào)通路異常（如配體FGF19擴(kuò)增/過表達(dá)，F(xiàn)GFR4突變/擴(kuò)增/融合等）的晚期HCC、膽管癌、乳腺癌等。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       13、4月25日，Clinicaltrials網(wǎng)站顯示，詩健生物開發(fā)的TROP2-ADC ESG401啟動(dòng)了Ⅲ期臨床試驗(yàn)，成為了第3款進(jìn)入Ⅲ期階段的國產(chǎn)TROP2 ADC藥物。ESG-401是詩健生物第一個(gè)進(jìn)入臨床階段的在研ADC產(chǎn)品，采用創(chuàng)新型穩(wěn)定可降解聯(lián)接子，從而顯著降低了脫靶毒性。

       14、4月25日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，賽諾菲已經(jīng)啟動(dòng)了amlitelimab注射液的一項(xiàng)國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，旨在評(píng)估該產(chǎn)品治療18歲及以上中重度特應(yīng)性皮炎患者的療效和安全性。amlitelimab是一款潛在"first-in-class"OX40信號(hào)通路阻斷劑，有潛力只需每12周進(jìn)行一次給藥，可顯著減少患者的治療負(fù)擔(dān)。

       臨床數(shù)據(jù)

       15、4月23日，賽諾菲宣布，BTK抑制劑Rilzabrutinib（SAR444671/PRN-1008）治療持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成年患者的Ⅲ期LUNA 3研究達(dá)到了主要終點(diǎn)。賽諾菲計(jì)劃在今年下半年提交Rilzabrutinib的上市申請(qǐng)。如果獲得批準(zhǔn)，Rilzabrutinib將是第一款獲批ITP適應(yīng)癥的BTK抑制劑。

       16、4月24日，貝達(dá)藥業(yè)宣布，BPI-16350（酒石酸泰貝西利膠囊）聯(lián)合氟維司群，用于既往接受內(nèi)分泌治療后進(jìn)展的激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體 2（HER2）陰性的局部晚期或晚期復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的Ⅲ期臨床結(jié)束，并取得總結(jié)報(bào)告。這是一款以CDK4/6為靶點(diǎn)的新分子實(shí)體化合物。

       交易及投融資

       17、4月22日，益普生（Ipsen）宣布，與Skyhawk Therapeutics達(dá)成全球獨(dú)家合作協(xié)議，以發(fā)現(xiàn)和開發(fā)調(diào)節(jié)罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病RNA的新型小分子。根據(jù)協(xié)議條款，Skyhawk有資格獲得高達(dá)18億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，包括期權(quán)和研究合作的預(yù)付款，以及潛在的分層特許權(quán)使用費(fèi)。

       18、4月23日，Incyte宣布，將以約7.5億美元的價(jià)格收購專注于炎癥性疾病的Escient及其資產(chǎn)，外加交易結(jié)束時(shí)Escient剩余的凈現(xiàn)金。Escient的管線中共包括EP262、EP547兩款在研藥物。EP262是一款靶向MRGPRX2的高選擇性first-in-class小分子拮抗劑。EP547則是一款靶向MRGPRX4的first-in-class小分子拮抗劑。

       19、4月25日，翰森制藥宣布，與荃信生物訂立許可協(xié)議，將獲得中國（包括中國香港、中國澳門及中國臺(tái)灣）開發(fā)及商業(yè)化QX004N單抗的權(quán)益。根據(jù)協(xié)議，翰森制藥將負(fù)責(zé)QX004N所有可開發(fā)劑型和適應(yīng)癥于中國的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化，總交易額超11億元。QX004N是一款適用于銀屑病和克羅恩病的創(chuàng)新候選藥物。

       20、4月26日，圣諾醫(yī)藥子公司RNAimmune（達(dá)冕生物）宣布，與華蘭生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，旨在推動(dòng)針對(duì)呼吸道合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗RV-1770在中國的臨床開發(fā)和商業(yè)化。通過這項(xiàng)合作，達(dá)冕生物將獲得來自華蘭生物的預(yù)付款、里程碑付款和銷售提成，華蘭生物將負(fù)責(zé)RV-1770在中國的臨床研究、產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化拓展。