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2019 FDA:批準(zhǔn)42款新藥,9款生物類似藥,3款在路上

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作者:知行  來源:CPhI制藥在線
  2019-12-02
截止到2019年11月29日,今年FDA共批準(zhǔn)42款新藥、9款生物類似藥,另外還有3款新藥的PDUFA時間在12月,預(yù)計2019年將有45款新藥獲得FDA批準(zhǔn)。

       截止到2019年11月29日,今年FDA共批準(zhǔn)42款新藥、9款生物類似藥,另外還有3款新藥的PDUFA時間在12月,預(yù)計2019年將有45款新藥獲得FDA批準(zhǔn)。相較于2017年和2018年,2019年會是FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量最低的一年,但質(zhì)量不差,比如Skyrizi、Zolgensma、Rozlytrek和Brukinsa。本文總結(jié)了2019年FDA批準(zhǔn)的42款新藥、9款生物類似藥,以及12月份面臨FDA決定的3款新藥。

       ? 當(dāng)前FDA批準(zhǔn)42款新藥,刷新3年來低點

       截止到11月29日,2019年FDA共批準(zhǔn)42款新藥, 2017年和2018年FDA分別批準(zhǔn)了57款和62款新藥,2019年可以說是FDA批準(zhǔn)新藥的"慘淡"一年。2018年年末至2019年年初,美國政府歷經(jīng)數(shù)次停擺;另外,F(xiàn)DA前任局長Scott Gottlieb辭職在生物制藥行業(yè)引起震蕩,這些都可能影響新藥審批。

       表1 截止到2019年11月29日 FDA批準(zhǔn)42款新藥

截止到2019年11月29日 FDA批準(zhǔn)42款新藥

截止到2019年11月29日 FDA批準(zhǔn)42款新藥

 

       雖說數(shù)量上略顯不足,但質(zhì)量上卻一點也不差,例、如最有價值的銀屑病新藥Skyrizi基因療法Zolgensma、廣譜抗癌藥Rozlytrek和百濟神州首款FDA新藥Brukinsa,同樣還有多款疾病領(lǐng)域中的首款產(chǎn)品。

       • 非常有價值的銀屑病新藥Skyrizi

       2019年4月23日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)白細胞介素-23(IL-23)抑制劑Skyrizi(risankizumab-rzaa)治療成人中度至重度斑塊狀銀屑病。銀屑病又被稱為"牛皮癬",是一種很普遍的自身免疫性疾病。分析師預(yù)計,2024年Skyrizi的年銷售額將達到31.96億美元,被稱為2019年FDA批準(zhǔn)的最具價值的新藥。

       獲得批準(zhǔn)后,Skyrizi將進入一個十分擁擠的市場,競爭對手包括Taltz、Siliq、Tremfya、Ilumya等。其中,Tremfya、Ilumya是和Skyrizi類似的選擇性靶向IL-23的生物療法。

       Skyrizi是這類藥物中療效最好的,將有利于該藥的上市推廣,其Ⅲ期臨床研究結(jié)果出眾,接受Skyrizi治療的患者中,銀屑病免疫及嚴(yán)重度指數(shù)(PASI)改善90%的患者比例達到75%左右。

       此外,Skyrizi的優(yōu)勢不僅在于療效上,還在于使用非常便利。患者在第一次使用Skyrizi后,第二次用是4周后,此后的患者每年只需要注射4次,而Tremfya需要每8周注射一次,患者經(jīng)過培訓(xùn)后還能自行注射Skyrizi。

       • 基因療法Zolgensma--史上最貴藥物

       2019年5月24日, FDA批準(zhǔn)基因療法Zolgensma上市,用于治療2歲以下患有SMN1等位突變導(dǎo)致的脊髓性肌萎縮癥(SMA)的兒童患者,一次性費用212.5萬美元。

       Zolgensma是一款一次性基因替代療法,通過9型腺相關(guān)病毒(AAV9)將正常SMN1基因?qū)牖颊唧w內(nèi),取代缺陷型SMN1基因,從而可以有效合成功能正常的SMN蛋白。與此前FDA批準(zhǔn)的另一款SMA基因療法Spinraza相比,Zolgensma(AVXS-101)無論在療效還是成本效益上都具有優(yōu)勢。

Spinraza和Zolgensma的治療思路

       Spinraza和Zolgensma的治療思路

       • 第三款廣譜抗癌藥Rozlytrek

       2019年8月15日,F(xiàn)DA宣布加速批準(zhǔn)Roche開發(fā)的Rozlytrek(entrectinib)上市,治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者,這些患者沒有其它有效治療方法。

       Rozlytrek是一款針對NTRK和ROS1基因融合而設(shè)計的特異性酪氨酸激酶抑制劑,它能夠抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。Rozlytrek已經(jīng)于今年6月在日本首次獲批上市,治療攜帶NTRK基因融合的晚期復(fù)發(fā)性實體瘤患者。

Rozlytrek分子式

       Rozlytrek分子式(圖片來源于Wikipedia)

       Rozlytrek是繼Keytruda和Vitrakvi之后,F(xiàn)DA批準(zhǔn)的第三款"不限癌種"的廣譜抗癌療法,其靶向驅(qū)動癌癥的特定基因特征,而不是腫瘤起源的組織類型

       • 百濟神州首款FDA新藥Brukinsa

       2019年11月14日,百濟神州(BeiGene)宣布Brukinsa(澤布替尼)獲得FDA加速批準(zhǔn),于治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者,其是第一個在美獲批上市的中國本土自主研發(fā)抗癌新藥,改寫了中國抗癌藥'只進不出'的尷尬歷史。

       Brukinsa是一款由百濟神州自主開發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑,目前正在全球進行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目,作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。

       Brukinsa用于治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)MCL患者和R/R慢性淋巴細胞白血?。–LL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的兩項新藥上市申請(NDA)已被NMPA納入優(yōu)先審評。

       • 多個領(lǐng)域首款產(chǎn)品:

       1)Egaten(Novartis):2019年2月13日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)首款治療片形吸蟲病療法Egaten上市,用于治療6歲以上的片形吸蟲病患者。

       2)Zulresso(Sage Therapeutics):2019年3月19日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)首款治療產(chǎn)后抑郁癥(PPD)新藥Zulresso上市。

       3)Vyndaqel(pfizer):2019年5月3日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)首款治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌?。ˋTTR-CM)新藥Vyndaqel上市。

       4)Turalio(Daiichi Sankyo):2019年8月2日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)首個也是唯一一個獲準(zhǔn)治療腱鞘巨細胞瘤(TGCT)的藥物Turalio。

       5)Xenleta(Nabriva Therapeutics):2019年8月19日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了近二十年來第一款具有新作用機制的靜脈注射和口服抗生素Xenleta,適應(yīng)癥為社區(qū)獲得性細菌性肺炎(CABP)。

       6)Reblozyl(Celgene&Acceleron):2019年11月8日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首款治療β-地中海貧血新藥Reblozyl,β-地中海貧血主要見于地中海沿岸國家和東南亞各國,在我國南方地區(qū)高發(fā)。

       7)Givlaari(Alnylam):2019年11月20日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)首款治療成人急性肝卟啉癥(AHP)的新藥Givlaari上市,Givlaari先后獲得EMA和FDA孤兒藥認(rèn)定、EMA快速審批程序資格、FDA突破療法。

       • 多個領(lǐng)域重大進展:

       1)Mayzent(Novartis,2019-03-26):過去15年來FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個專門批準(zhǔn)用于活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥(SPMS)的治療藥物。

       2)Pretomanid(TB Alliance,2019-08-14):近40年來FDA批準(zhǔn)的第三款抗肺結(jié)核新藥,也是第一款由非盈利組織開發(fā)并且上市的肺結(jié)核新藥。

       3)Inrebic(Celgene,2019-08-16):近十年來首款骨髓纖維化新藥。

       4)Aklief(Galderma,2019-10-04):二十多年來首個獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療痤瘡的類維生素A分子。

       5)Reyvow(Eli Lilly,2019-10-11):二十多年來FDA批準(zhǔn)的首個新一類的急性偏頭痛治療藥物。

       • 三款診斷類新藥:

       1)Ga-68-DOTATOC(Advanced Accelerator Applications ,2019-08-21):其由正電子發(fā)射性核素鎵-68,偶聯(lián)生長抑素(somatostatin,SST)類似物DOTATOC構(gòu)成,可用于診斷神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(neuroendocrine tumors,NETs)。

       2)fluorodopa F 18(The Feinstein Institutes for Medical Research ,2019-10-10):正電子發(fā)射斷層成像(PET)中使用的一種**診斷試劑,用于可視化腦紋狀體內(nèi)多巴胺神經(jīng)末梢進行疑似帕金森成人患者的評估。

       3)ExEm Foam(Giskit B.V.,2019-11-07):用于評估確診或懷疑不孕婦女的輸卵管功能。

       ? 9款生物類似藥,比去年多2款

       截止到2019年11月29日, FDA共批準(zhǔn)25款生物類似藥,到目前為止2019年批準(zhǔn)9款生物類似藥,比2018年多兩款,展現(xiàn)了FDA將持續(xù)推動生物制品競爭,將生物類似藥引入市場的努力。生物類似藥與FDA批準(zhǔn)的生物制品(參比生物制品)高度類似,在臨床上不存在顯著差別。

       2019年FDA批準(zhǔn)的生物類似藥的原研產(chǎn)品主要集中在Roche、AbbVie和Agmen手中,Roche:Herceptin(Ontruzant、Trazimera、Kanjinti),Avastin(Zirabev),Rituxan(Ruxience);AbbVie:Humira(Hadlima、Abrilada);Agmen:Enbrel(Eticovo),Neulasta(Ziextenzo)。

       在FDA批準(zhǔn)的全部25款生物類似藥中,有5款Humira、5款Herceptin、2款Enbrel、2款A(yù)vastin、3款Remicade和3款Neulasta生物類似藥。由于FDA和EMA對待生物類似藥以及原研藥專利保護采用不同的形式,生物類似藥的發(fā)展在歐盟發(fā)展迅速,在美國發(fā)展緩慢,并非所有FDA批準(zhǔn)的生物類似藥都可以銷售。

       表2 截止到2019年11月29日 FDA批準(zhǔn)25款生物類似藥

截止到2019年11月29日 FDA批準(zhǔn)25款生物類似藥

       ? 3款新藥PDUFA在12月,等待FDA決定

       2019年還未走完,還留下12月這條尾巴,也還有3款候選藥等待FDA的決定,分別為ubrogepant、Vascepa和lumateperone。如果這3款產(chǎn)品成功上市, 2019年FDA新藥批準(zhǔn)數(shù)量或為45款。

       表3 PDUFA在2019年12月的3款候選藥

PDUFA在2019年12月的3款候選藥

       Ubrogepant是Allergan開發(fā)的一種新型、高效、口服降鈣素基因相關(guān)肽(CGRP)受體拮抗劑,目前開發(fā)用于急性偏頭痛的治療。截至目前,已有3款靶向CGRP受體的單抗類偏頭痛藥物上市,分別為:Aimovig(erenumab-aooe,Amgen)、Ajovy(fremanezumab-vfrm,Teva)、Emgality(galcanezumab-gnlm,Eli Lilly)。與前3者相比,Ubrogepant為出現(xiàn)癥狀后用藥,其他3款為預(yù)防性用藥;Ubrogepant為口服用藥,而其他3款均為皮下注射,Ubrogepant用藥方面更具便利性。

       Vascepa(二十碳五烯酸乙酯)膠囊,是經(jīng)過嚴(yán)格的、復(fù)雜的、FDA監(jiān)管的生產(chǎn)工藝從深海魚中提取的高純度EPA(二十碳五烯酸)單分子處方型產(chǎn)品, 2012年被FDA批準(zhǔn)用于成人嚴(yán)重(>=500 mg/dL)高甘油三酯血癥患者飲食的輔助治療來降低其甘油三酯水平。

       基于2018年REDUCE-ITTM試驗結(jié)果,Amarin于2019年3月向FDA遞交了降低心血管風(fēng)險的補充新藥申請。2019年5月29日,F(xiàn)DA已正式接受Vascepa用于降低心血管風(fēng)險適應(yīng)癥的補充新藥申請(sNDA),并同時授予了優(yōu)先審評資格。

       Lumateperone是Intra-Cellular Therapies(ICT)開發(fā)的首創(chuàng)(first-in-class)小分子藥物,可選擇性且同時調(diào)節(jié)5-羥色胺、多巴胺及谷氨酸這3種涉及嚴(yán)重疾病的神經(jīng)遞質(zhì)通路。Lumateperone可能在一系列**癥狀方面具有療效,具有改善的心理社會功能和良好的耐受性,有可能使罹患一系列神經(jīng)**障礙和神經(jīng)退行性疾病的患者受益。

       目前,lumateperone治療**分裂癥的新藥申請正在FDA的審查。ICT公司也正在開發(fā)lumateperone治療其他**疾病,包括癡呆患者行為障礙、阿爾茨海默病、抑郁癥和其他神經(jīng)**和神經(jīng)疾病。

       參考來源:

       1. FDA官網(wǎng)

       2. Before 2019 closes, the FDA has 3 key approval decisions to make

       作者簡介:知行,用簡單的語言講述不簡單的未來,一個不斷前行的醫(yī)藥人。

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