一次性治療方案：諾華基因療法Zolgensma公布重磅3期數(shù)據(jù)

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作者：1°C 來源：CPhI制藥在線

2019-04-22

Zolgensma是全球首款一次性治療方案，唯一一個基因替代療法，Zolgensma有望長期改善脊髓性肌萎縮癥患者生存質(zhì)量，藥物預(yù)計于05月底獲批上市。

2019年04月16日，諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xxxx, AVXS-101) 公布重磅3期數(shù)據(jù)，STR1VE數(shù)據(jù)顯示Zolgensma能夠顯著延長1型脊髓性肌萎縮癥嬰兒無事件生存期，86%患者存活壽命超過10.5月，CHOP-INTEND評分和運動能力得到持續(xù)改善。

Zolgensma是全球首款一次性治療方案，唯一一個基因替代療法，Zolgensma有望長期改善脊髓性肌萎縮癥患者生存質(zhì)量，藥物預(yù)計于05月底獲批上市。

本文關(guān)注Zolgensma最新臨床試驗數(shù)據(jù)STR1VE，同時簡述脊髓性肌萎縮癥。

一．一次性治療方案：Zolgensma長期改善1型脊髓性肌萎縮患者生存質(zhì)量

Zolgensma 是由AveXis, Inc.開發(fā)的一款SMN1基因替代療法，2018年04月07日，諾華87億美元收購AveXis, Inc.，獲得該重磅資產(chǎn)。

該款藥物是全球唯一一款獲批上市的脊髓性肌萎縮癥一次性治療方案，毫無疑問，藥物的上市將會開啟脊髓性肌萎縮癥治療新的一頁，是一項里程碑式的進展。

里程碑式的進展

數(shù)據(jù)參考AveXis

Zolgensma重磅3期臨床試驗STR1VE：長期改善1型脊髓性肌萎縮患者生存質(zhì)量

根據(jù)clinical trials數(shù)據(jù)，筆者查詢到Zolgensma共計有7項臨床試驗，此次公布的臨床試驗數(shù)據(jù)是STR1VE(NCT03306277)

Zolgensma值得關(guān)注的臨床試驗：

Zolgensma值得關(guān)注的臨床試驗

數(shù)據(jù)參考AveXis

臨床試驗

STR1VE (CL-303) & NCT03306277

STR1VE數(shù)據(jù)表明：Zolgensma治療后，截至2018年09月7日，患者總生存率為95%，中位年齡9.5月齡，86%患者年齡為10.5月齡，根據(jù)研究數(shù)據(jù)，未接受藥物治療1型脊髓性肌萎縮患者僅僅有50%患者年齡可以達到10.5月齡。

另外，Zolgensma治療能夠改善提高患者的運動能力，治療后3月 CHOP-INTEND評分平均升高11.8，運動能力得到改善，同時患者獨立坐立、站立等指標(biāo)均有一定程度的改善，STR1VE顯示出START與一致的安全性和有效性，Zolgensma能夠給1型脊髓性肌萎縮癥患者帶來長期的、顯著的、突破性的臨床獲益。

STR1VE數(shù)據(jù)表明