監(jiān)管展望 | FDA審批改革進行時，Adcetri通過實時審評加速獲批

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作者：小魚來源：CPhI制藥在線

2018-11-26

從之前的消極行事到現(xiàn)在積極主動以新穎的方式利用生物科學的一系列科學革命，F(xiàn)DA 在過去幾年間發(fā)生了很大變化。關于FDA的前景，Woodcock強調了腫瘤卓越中心的實時審查試點。即在申請?zhí)峤恢?，F(xiàn)DA就開始審查部分提交數(shù)據(jù)，預示著"更大的潛力"。

FDA審批改革進行時

2018年11月14日，FDA藥物評估和研究中心主任Janet Woodcock、腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur、生物制品評估和研究中心主任Peter Marks等官員共同出席了Prevision Policy生物制藥大會，從FDA比過去更加積極到各部門正在發(fā)生的改變、未來前景展開了討論。

效率更高，實時審批

藥物評估和研究中心主任Woodcock說，從之前的消極行事到現(xiàn)在積極主動以新穎的方式利用生物科學的一系列科學革命，F(xiàn)DA 在過去幾年間發(fā)生了很大變化。關于FDA的前景，Woodcock強調了腫瘤卓越中心的實時審查試點。即在申請?zhí)峤恢埃現(xiàn)DA就開始審查部分提交數(shù)據(jù)，預示著"更大的潛力"。

腫瘤卓越中心主任Pazdur，強調了他們在了解疾病和癌癥免疫方面的巨大進步。"腫瘤方面的進步一方面是工作人員接受了這些變革，不再僅僅計較生存數(shù)據(jù)，而是參與到腫瘤科學中。工作人員已成為整個審批過程的合作伙伴，而非僅僅對著審評檢測清單進行核對"，他也說。

基因治療監(jiān)管需規(guī)范

生物制品評估和研究中心主任Marks強調，之前如何去篩選化合物庫的想法已漸消失，而現(xiàn)在更多的是關于新藥開發(fā)--"基因治療就是其中的縮影"。

關于基因治療，Marks指出，F(xiàn)DA之前有700種新藥評審經驗，但是，相對細胞療法，基因治療是一個未經充分證實的灰色市場。人們在市場兜售沒有制造好的蛇油，甚至在某些情況下并沒有含有所謂的活細胞。他還表示，在全國范圍內使用未經批準的干細胞療法是嘗試權可能發(fā)揮作用的標志。Marks補充到，F(xiàn)DA通常不會清楚發(fā)生什么事情，直到一些非常糟糕的事情出現(xiàn)。【注：嘗試權，要求賦予生命垂危的患者在現(xiàn)有療法無效時有嘗試尚未獲批上市實驗藥物的權利，包括FDA在內的聯(lián)邦政府機構不得阻止患者選擇的自由。目前美國原油十余個州通過了嘗試權法案】

Woodcock也解釋了如何在不影響評審結果的前提下，加快評審，"基于藥物本身的價值，成本在變"。展望未來，真正重要的是，在新療法的社會效益和危害間需要"價值權衡"。

對Marks來說，基因治療的問題是制造工藝需要巨大飛躍，以及將治療領域擴展到罕見病以外的疾病。

仿制藥標簽更新成可能

在立法上展望未來，Woodcock 表示對仿制藥標簽立法感興趣。"我們必須清理"軍械庫"，以免它過時。"她提到。她進一步指出，F(xiàn)DA正在與國會合作開展非處方（OTC）藥物改革，這是新藥辦公室（OND）現(xiàn)代化的基礎。 "如果我們不進行OTC改革，OND改革就會倒退，"她說。

仿制藥標簽更新相關的立法已經歷多年辯論，簡單來說該立法的主要目的是允許仿制藥商可以獨立更新標簽安全性警告 , 而不是像現(xiàn)在一樣由品牌藥商負責更新，仿制藥商只需要跟隨行動。

監(jiān)管數(shù)字化

另外，Woodcock強調，需要進行監(jiān)管轉變，以反映當今更多的數(shù)字世界。

她在最近的癌癥研究之友年會上說："我們現(xiàn)在應該以新的方式思考數(shù)字技術，以簡化和利用數(shù)字時代來有效地監(jiān)管和有效監(jiān)管。"她指出，F(xiàn)DA的腫瘤卓越中心有一個與研究性新藥申請階段相關的項目，公司可以直接將不良事件提交FDA的不良事件報告系統(tǒng)中，而不再需要編寫每個不良事件并以紙張形式提交，將其轉換為PDF，并在提交中發(fā)送。

Woodcock還指出，臨床試驗企業(yè)已準備好應對數(shù)字化。她說，"我們過分依賴紙質資料轉化的數(shù)字版本，需要在國際上推廣采用這種新方法"，從而申辦人不會向不同的監(jiān)管機構提交不同的信息。她說："我們越是能夠將數(shù)據(jù)標準化和數(shù)字化，行業(yè)將會越好。"

FDA從政策定制到執(zhí)行實施真空期較短

2018年11月16日（Prevision Policy生物制藥大會2日后），F(xiàn)DA宣布擴大Adcetris（brentuximab vedotin）注射液聯(lián)合化療的適應癥范圍，用于治療罹患某些類型外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的成人患者。這是首個經FDA批準用于治療新診斷PTCL的療法，F(xiàn)DA此次使用了新的審查項目，實時審查完成了首秀。

FDA腫瘤卓越中心主任Pazdur博士說："實時腫瘤學評估（RTOR）項目允許FDA在申請人正式提交申請之前拿到關鍵數(shù)據(jù)，從而方便審核小組提前開始審核，并在申請實際提交之前與申請人溝通。當申請人提交完整的申請時，審核小組已經熟悉數(shù)據(jù)并能夠進行更有效、及時和徹底的審核。RTOR能使FDA在申請?zhí)峤缓髢芍苤畠扰鷾试撋暾垺?quot;新的評估項目能加速藥物審批，盡快為患者帶來更多好藥新藥。期待更多改革結果。

關于PTCL

PTCL是一種罕見且快速生長的非霍奇金淋巴瘤，由T細胞發(fā)展而來。T細胞會在全身迅速擴散，導致該疾病難以治療。

關于Adcetris

是由Seattle Genetics開發(fā)的一種單克隆抗體，可與某些癌細胞上的蛋白質CD30結合。Adcetris現(xiàn)已獲批與化療聯(lián)合用于治療先前未經治療的系統(tǒng)性間變性大細胞淋巴瘤（ALCL），以及其他表達CD30的PTCL。此次新的批準是基于包含452名PTCL患者的臨床試驗的結果，這些患者隨機接受Adcetris加化療或標準化療（CHOP）作為一線治療。結果顯示，Adcetris組的中位無進展生存期為48個月，顯著長于CHOP組的21個月（HR:0.71, P=0.01）。Adcetris組的總生存期和總體緩解率也明顯改善。

參考資料：

https://www.pharmacist.com/article/woodcock-pushes-major-digital-shift-regulation

Pazdur, Marks and Woodcock Discuss FDA Changes, What's Coming

藥明康德：淋巴瘤一線治療快速獲批，F(xiàn)DA實施新審查項目

識林：FDA 藥品中心主任談藥品審批變革及前景