2018年，全球醫(yī)藥健康領(lǐng)域領(lǐng)先的行業(yè)咨詢及市場調(diào)研機構(gòu)EvaluatePharma發(fā)布《2018年最有價值的未合作新藥研發(fā)資產(chǎn)TOP15》，對來自小型生物制藥公司但未與大型制藥公司達成合作的在研新藥資產(chǎn)進行了分析。其中，比利時制藥公司Argenx的實驗性藥物Efgartigimod以64億美元的凈現(xiàn)值（NPV）排在首位，該藥是一種抗FcRn抗體片段，目前處于II期臨床，開發(fā)用于全身性重癥肌無力（gMG）的治療，同時FDA已批準(zhǔn)其Ⅲ期的臨床試驗，具體在《FDA批準(zhǔn)Argenx公司的Efgartigimod針對重癥肌無力的三期臨床試驗》一文中有詳細介紹。
值得一提的是，在2018年的榜單中，Argenx是唯一一個有2個資產(chǎn)上榜的制藥公司，除了Efgartigimod之外，另一個是抗CD70單克隆抗體ARGX-110 （Cusatuzumab），該藥以30億美元的NPV位居榜單第10位。下面的表格是筆者總結(jié)的Argenx公司目前各個藥物的最新進展。本次主要介紹的是ARGX-110 （Cusatuzumab）的目前現(xiàn)狀。
CD27-CD70和ARGX-110
CD27-CD70屬于TNF受體超家族成員，CD27主要表達于T細胞、B細胞及NK細胞等。CD27的配體為CD70，CD70主要表達于活化的T細胞、B細胞及成熟的DC細胞中。CD27 / CD70信號能夠促進T細胞的克隆擴增和存活，促進效應(yīng)和記憶T細胞分化，增強B細胞和NK細胞的活化和功能。
ARGX-110（Cusatuzumab）是一種抗CD70的單域抗體，并使用POTELLIGENT技術(shù)平臺來改造抗體，以增強抗體的ADCC提高抗體療效。ARGX-110通過阻斷免疫抑制調(diào)節(jié)性T細胞的激活來抑制腫瘤細胞增殖、消除腫瘤細胞并防止腫瘤免疫逃逸這三種機制來治療腫瘤。 在臨床前試驗中，單域抗體（IgG1形式）顯示出強烈的補體依賴性細胞**和抗體依賴性細胞吞噬活性。 此外，ARGX-110通過中和CD70阻斷了Tregs的活化和增殖，CD70通過與CD27受體結(jié)合而激活該過程。
Argenx公司目前的臨床開發(fā)計劃側(cè)重于急性髓性白血?。ˋML）和皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）。
近期，Argenx公司更新了其ARGX-110的相關(guān)研究進展，其具體數(shù)據(jù)將于2018年12月初在美國血液學(xué)會（ASH）會議上公布，到時筆者會即使跟大家更新。
從中發(fā)現(xiàn)ARGX-110對于急性髓性白血病（AML）的I期劑量研究中，主要是研究ARGX-110的安全性、耐受性和療效。參加I期試驗的12名AML患者中，有11名患者對ARGX-110與阿扎胞苷組合應(yīng)答，其中9名患者顯示完全應(yīng)答，總有效率達到92%。不過由于其I期試驗的患者人數(shù)較少，具體還是要等后期臨床試驗來判斷。同時，與與大多數(shù)癌癥療法一樣，反應(yīng)不會持續(xù)很長時間，大約為6.9個月。 然而，該公司表示，5名患者沒有顯示出殘留疾病的跡象。在其他癌癥適應(yīng)癥的94名患者的I期試驗中，ARGX-110具有極好的安全性。
參考來源：
1． https://european-biotechnology.com/up-to-date/latest-news/news/argenx-antibody-kills-aml.html
2． https://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=ARGX-110&term=&cntry=&state=&city=&dist=
筆者簡介：長林，輕工技術(shù)與工程碩士，從事抗體生物新藥研發(fā)方面的工作，一個勉力前行的醫(yī)藥工作者。
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