Argenx公司宣布：計劃在年底啟動Efgartigimod（ARGX-113）用于全身性重癥肌無力（gMG）的三期臨床試驗。預(yù)計在三期臨床試驗階段申請FDA生物制劑許可證以及商業(yè)化治療的應(yīng)用。Argenx正在開發(fā)一系列基于抗體的治療方法，用于治療嚴(yán)重的自身免疫性疾病和癌癥。
（來源：argenxg官網(wǎng)）
重癥肌無力和Efgartigimod
重癥肌無力：（Myasthenia Gravis，MG）是一種由神經(jīng)-肌肉接頭處傳遞功能障礙所引起的自身免疫性疾病。
重癥肌無力病人發(fā)病初期往往感到眼或肢體酸脹不適，或視物模糊，容易疲勞，天氣炎熱或月經(jīng)來潮時疲乏加重。隨著病情發(fā)展，骨骼肌明顯疲乏無力，顯著特點是肌無力于下午或傍晚勞累后加重，晨起或休息后減輕臨床主要表現(xiàn)為部分或全身骨骼肌無力和易疲勞，活動后癥狀加重，經(jīng)休息后癥狀減輕。
重癥肌無力的發(fā)病原因分兩大類，一類是先天遺傳性，極少見,與自身免疫無關(guān)；第二類是自身免疫性疾病，最常見。
Efgartigimod（ARGX-113）是一種抗體片段，是一種針對IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的研究性治療，利用IgG抗體與其受體FcRn之間的天然相互作用， Argenx公司通過ABDEGTM技術(shù)改造修飾Efgartigimod，使其Efgartigimod對FcRn的親和力超過正常IgG抗體的Fc部分。Efgartigimod通過與FcRn結(jié)合阻斷IgG循環(huán)，導(dǎo)致引起自身免疫疾病的IgG抗體的快速消耗。
Efgartigimod已被創(chuàng)造性用于降解自身免疫抗體，并且在許多大型和孤兒病，比如：多發(fā)性硬化癥，免疫性血小板減少癥，系統(tǒng)性紅斑狼瘡，重癥肌無力和皮膚起泡疾病等具有極大潛力。
臨床二期結(jié)果
2017年12月，Argenx公司宣布24例MG患者的Efgartigimod 二期臨床試驗（NCT02965573）的關(guān)鍵結(jié)果。
第一次靜脈輸注一周后，就改善了患者的癥狀，并且治療的耐受性良好；
經(jīng)Efgartigimod治療患者比使用安慰劑治療的患者，有更顯著的臨床改善效果；
至少連續(xù)6周，75％經(jīng)Efgartigimod治療患者具有在臨床意義和統(tǒng)計學(xué)顯著改善效果，而安慰劑組只有25％的患者出現(xiàn)效果。
臨床三期計劃
Argenx公司預(yù)計將招募150名MG患者進行安慰劑對照試驗，這項試驗持續(xù)將近26周，之后患者還可能進行長達一年的擴展研究。本次試驗招募的患者中包括具有突觸后**型乙酰膽堿受體抗體和或不具突觸后**型乙酰膽堿受體抗體這兩類患者，該蛋白在神經(jīng)-肌肉信號傳導(dǎo)中起作用。
在記者會上，Argenx公司的首席醫(yī)療官Nicolas Leupin 說："Efgartigimod對重癥肌無力患者的臨床二期的試驗結(jié)果是我們戰(zhàn)略計劃的重要一步。三期試驗的患者中包括AChR自身抗體陰性患者，因為在重癥肌無力患者中這部分人群有特別高的實需求。我們將繼續(xù)與相關(guān)監(jiān)管部門緊密合作，推動Efgartigimod盡快獲得批準(zhǔn)以幫助患有此嚴(yán)重自身免疫性疾病的患者能夠盡快得到治療，緩解病情。"
來源：https://myastheniagravisnews.com
筆者簡介：長林，輕工技術(shù)與工程碩士，從事抗體生物新藥研發(fā)方面的工作，一個勉勵前行的醫(yī)藥工作者。
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