2018年3月14日，備受人們愛(ài)戴的偉大理論物理學(xué)家--霍金走完了其傳奇的一生，傳奇謝幕。至此，霍金與人們熟知的肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS，即漸凍人癥）抗?fàn)幜?5個(gè)年頭，這比得知其患此絕癥后，醫(yī)生對(duì)其下的生存期限（2年）多出足足53年，生存期是醫(yī)生所說(shuō)的27倍。但與此同時(shí)，我們不得不承認(rèn)，目前"漸凍人癥"的藥物開發(fā)還遠(yuǎn)未達(dá)到預(yù)期，仍有很長(zhǎng)的路要走。
"漸凍人癥"是罕見(jiàn)病中常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，40-60歲為該疾病多發(fā)年齡段，在性別上，發(fā)病以男性居多，占約六成。從全球范圍來(lái)看，我國(guó)的"漸凍人癥"患者也不在少數(shù)，高達(dá)20余萬(wàn)人。除霍金外，還有包括英國(guó)演員大衛(wèi)·尼文（David Niven）、英國(guó)音樂(lè)學(xué)家史丹利·塞迪（Stanley Sadie）、美國(guó)棒球明星盧·格里克等諸多名人患有"漸凍人癥"。
據(jù)調(diào)研，目前已經(jīng)上市的"漸凍人癥"藥物僅有兩種，分別是利魯唑（Riluzole）和依達(dá)拉奉（Radicava）。1995年，首個(gè)批準(zhǔn)用于"漸凍人癥"的修飾性藥物--利魯唑（Riluzole）誕生，由于是首款"漸凍人癥"藥物，該藥物在1999年就被特批進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng)，并于2017年被納入入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2017年版）》。但由于利魯唑（Riluzole）療效非常有限，對(duì)善患者的活動(dòng)功能及生存率改善并不明顯，整體收益較差，該藥物的局限性也因此非常大。
圖一利魯唑（Riluzole，左）和依達(dá)拉奉（Radicava，右）結(jié)構(gòu)式
利魯唑（Riluzole）上市之后的很長(zhǎng)一段時(shí)間，未有新型"漸凍人癥"藥物上市，時(shí)隔20余年后（2017年），美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局方才又批準(zhǔn)了日本田邊三菱制藥旗下的"漸凍人癥"藥物依達(dá)拉奉（Radicava）。
但盡管如此，對(duì)于"漸凍人癥"的治療現(xiàn)狀依舊非常不樂(lè)觀。有專家指出，目前"漸凍人癥"被確診后，大多會(huì)因呼吸道感染、營(yíng)養(yǎng)不良等原因，在3-5年內(nèi)死亡。"漸凍人癥"的治療現(xiàn)狀是：有藥可用，但效果不夠明顯，更別提根治。
圖二馬賽替尼（masitinib）結(jié)構(gòu)式
為此，世界各大藥企及藥物研究機(jī)構(gòu)也在積極開發(fā)"漸凍人癥"治療藥物。比如AB Science開發(fā)的馬賽替尼（masitinib）是一款很有希望的"漸凍人癥"藥物。研究證明：馬賽替尼與利魯唑聯(lián)合用于"漸凍人癥"的治療，療效顯著優(yōu)于利魯唑單獨(dú)治療。該藥物曾于2015年獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)證，并于2016年獲EMA孤兒藥資格。
除此之外，我國(guó)藥企在"漸凍人癥"的藥物開發(fā)上也投入了大量精力。如石藥集團(tuán)旗下的丁苯酞，就是在近日（2018年3月11日）獲得了美國(guó)FDA的孤兒藥認(rèn)定。
"巨擘"霍金的離世是世界科學(xué)界的巨大損失，很遺憾，我們的藥物沒(méi)能挽回霍金，沒(méi)能讓霍金先生重新站起來(lái)，甚至沒(méi)能夠讓他的生活得到實(shí)質(zhì)性的改善。如今，霍金走了，但世界上還有這千千萬(wàn)萬(wàn)的"漸凍人癥"患者，我們的藥物開發(fā)還要繼續(xù)。
作者簡(jiǎn)介：云天，藥物化學(xué)博士，主要從事小分子藥物研究，尤其擅長(zhǎng)小分子藥物的合成工藝及后期藥物開發(fā)研究，已完成多個(gè)抗癌藥物分子的合成和活性評(píng)估。
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