累漲近130%！這家港股Biotech有點(diǎn)東西

       在臨床需求未被充分滿足的腎臟病領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)頭部創(chuàng)新藥企正在加速布局，以確立其在全球市場(chǎng)的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

       近期，云頂新耀在核心商業(yè)化產(chǎn)品和突破性研究方面取得了一系列重要的里程碑式進(jìn)展:

       11月28日，國(guó)家醫(yī)保局正式公布2024年國(guó)家醫(yī)保目錄，其中全球首個(gè)IgA腎病對(duì)因治療藥物耐賦康被納入新版藥品目錄，并將在2025年1月1日正式生效。

       根據(jù)公開數(shù)據(jù)，包括IgA腎病在內(nèi)的整個(gè)腎病領(lǐng)域長(zhǎng)期缺乏對(duì)因藥物，耐賦康的出現(xiàn)預(yù)計(jì)將IgA腎病發(fā)生腎功能衰竭平均時(shí)間推遲12.8年。

       12月2日，云頂新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者的新藥上市許可申請(qǐng)。

       12月4日，云頂新耀公布的數(shù)據(jù)顯示，其BTK抑制劑EVER001膠囊，在治療原發(fā)性膜性腎病的1b/2a期臨床試驗(yàn)中顯示出積極效果，有潛力成為腎病市場(chǎng)的顛覆者。

       受一系列利好影響，云頂新耀近日來(lái)股價(jià)持續(xù)上揚(yáng)。拉長(zhǎng)周期看，自8月下旬至今，該股走勢(shì)頗為陡峭，區(qū)間累計(jì)漲幅達(dá)1.5倍；年內(nèi)累漲近130%，表現(xiàn)優(yōu)于同行，引發(fā)市場(chǎng)廣泛關(guān)注。

       這背后，公司產(chǎn)品商業(yè)化前景已經(jīng)愈發(fā)明朗，多個(gè)里程碑事件在持續(xù)增強(qiáng)市場(chǎng)的投資信心。不過(guò)，回到業(yè)績(jī)層面，扭虧為盈仍是云頂新耀肩頭的重?fù)?dān)。

       IgA腎病救星進(jìn)醫(yī)保

       耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON®）是全球首個(gè)獲批的IgA腎病對(duì)因治療藥物。它通過(guò)特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的Peyer's淋巴結(jié)，針對(duì)病因起效，從源頭減少致病性IgA1(Gd-IgA1)水平，降低66%腎功能下降，預(yù)計(jì)延緩IgA腎病進(jìn)展至腎衰竭12.8年！

       布地奈德腸溶膠囊適用于所有確診為IgA腎病的患者，無(wú)論尿蛋白水平或腎功能狀況（未透析）如何。尤其適合24小時(shí)尿蛋白定量超過(guò)0.5克、具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者。具體用藥請(qǐng)遵醫(yī)囑。

       需要注意的是該藥物不適用于未確診為IgA腎病的患者，以及其他類型的腎病，如微小病變性腎病、膜性腎病和FSGS等。

       NefIgArd研究中國(guó)亞組分析顯示，在2年的治療和觀察期內(nèi)，使用16mg/天劑量的耐賦康® NEFECON®（布地奈德腸溶膠囊）的患者在24個(gè)月時(shí)eGFR下降了7.09 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組下降了20.97 mL/min/1.73 m2。這表明，在2年期間（9個(gè)月治療期和15個(gè)月停藥觀察期），耐賦康® NEFECON® 組患者的腎功能惡化程度比安慰劑組減少了約66%。

       作為全球首個(gè)免疫球蛋白A（IgA）腎病的對(duì)因治療藥物，耐賦康®的獲批填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)從疾病源頭治療IgA腎病的空白，為臨床醫(yī)生和相關(guān)患者提供了創(chuàng)新的治療選擇。

       隨著此番“跑步”進(jìn)入新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，耐賦康®將更好地滿足日益增長(zhǎng)的臨床治療需求，使更多腎病患者能夠用得上這一創(chuàng)新藥物，更早地開啟對(duì)因治療，從而進(jìn)一步推動(dòng)臨床規(guī)范化治療的實(shí)施。

       腎病創(chuàng)新領(lǐng)域 取得突破

       12月4日，云頂新耀宣布其自主研發(fā)且擁有全球權(quán)益的新一代共價(jià)可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑EVER001，在1b/2a期臨床試驗(yàn)階段性數(shù)據(jù)中取得積極結(jié)果。

       本次試驗(yàn)聚焦原發(fā)性膜性腎?。╬MN），是成人原發(fā)性腎病綜合征的主要原因，存在未被滿足的醫(yī)療需求。近年來(lái)，中國(guó)pMN的發(fā)病率持續(xù)上升，成為繼IgA腎?。↖gAN）后的第二大腎病綜合征常見的病理類型，且目前全球沒有獲批此適應(yīng)癥的藥物。

       不同于傳統(tǒng)的共價(jià)不可逆BTK抑制劑，EVER001采用獨(dú)特的共價(jià)可逆機(jī)制，結(jié)合其強(qiáng)大的靶點(diǎn)結(jié)合力與良好的安全性特征，避免持續(xù)抑制帶來(lái)的毒副作用。

       試驗(yàn)結(jié)果顯示，抗-PLA2R自身抗體水平在數(shù)據(jù)截止日期時(shí)已達(dá)到接近100%的下降，而早在低劑量組的24周和高劑量組的12周，抗-PLA2R自身抗體下降已超過(guò)90%。此外，在已完成36周治療的低劑量組患者中，81.8%的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解，高劑量組中已完成24周治療的患者已有85.7%實(shí)現(xiàn)臨床緩解。除低劑量組的1例患者外，其他所有完成36周治療的低劑量組患者，以及所有經(jīng)24周治療的高劑量組患者分別在36周和24周都實(shí)現(xiàn)了免疫學(xué)完全緩解。

       EVER001作為一款潛在的同類最佳產(chǎn)品，該結(jié)果不僅顯示了EVER001在pMN治療中的高選擇性、優(yōu)異的藥代動(dòng)力學(xué)特征、良好的安全性特征以及強(qiáng)大的靶點(diǎn)結(jié)合力，還凸顯了其在其他自身免疫性腎病，如狼瘡性腎炎（LN）、IgA腎病、微小病變?。∕CD）和局部節(jié)段性腎小球硬化（FSGS）中的廣闊適應(yīng)癥前景。

       憑借廣泛的適應(yīng)癥前景、日益增加的疾病發(fā)病率以及全球范圍內(nèi)的開發(fā)權(quán)益，EVER001有望成為云頂新耀針對(duì)全球疾病領(lǐng)域藍(lán)海賽道的深刻洞察和合理布局的重磅管線。

       另一重磅藥物也取得進(jìn)展

       云頂新耀在自免疫領(lǐng)域的重磅藥品——伊曲莫德（VELSIPITY）也即將迎來(lái)收獲期。

       近日，云頂新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者的新藥上市許可申請(qǐng)，已獲得香港衛(wèi)生署正式受理。該產(chǎn)品已于今年4月獲得澳門藥物監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，并于10月份通過(guò)"港澳藥械通"政策在大灣區(qū)落地。

       伊曲莫德，是歐盟首個(gè)且唯一獲批用于16歲及以上患者的新一代口服治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎藥物，也是目前唯一在全球Ⅲ期臨床試驗(yàn)中證實(shí)對(duì)孤立性直腸炎有療效的藥物。

       近年來(lái)，潰瘍性結(jié)腸炎在我國(guó)發(fā)病率明顯增加，預(yù)計(jì)到2030年，中國(guó)的潰瘍性結(jié)腸炎患者人數(shù)預(yù)計(jì)將達(dá)到約100萬(wàn)人，存在迫切且巨大的未被滿足的臨床需求。

       華福證券表示，伊曲莫德很大潛力成為中國(guó)中度至重度潰瘍性結(jié)腸炎的一線治療藥物，可口服給藥，無(wú)安全性黑框標(biāo)簽，展現(xiàn)出與生物制劑相當(dāng)?shù)呐R床療效，預(yù)計(jì)24 年內(nèi)在中國(guó)內(nèi)地遞交NDA 申請(qǐng)。

       收入大幅增加 尚未扭虧為盈

       雖然云頂新耀在產(chǎn)品線方面頻頻迎來(lái)好消息，但其依舊未擺脫虧損，且上半年虧損進(jìn)一步擴(kuò)大。

       根據(jù)財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)顯示，2024年上半年，云頂新耀收入3.02億元，同比增長(zhǎng)高達(dá)32.9倍。盡管公司收入大幅增長(zhǎng)，但其仍深陷虧損泥淖。期內(nèi)，其錄得歸母凈虧損約6.32億元，而上年同期則虧損4.24億元，虧損進(jìn)一步擴(kuò)大。

       不過(guò)，對(duì)于生物醫(yī)藥企業(yè)而言，早期往往依賴于大量的研發(fā)投入，初期虧損并不代表未來(lái)業(yè)績(jī)不會(huì)改善。隨著產(chǎn)品銷售規(guī)模持續(xù)打開，其扭虧的希望還是挺大的。

       云頂新耀執(zhí)行董事兼首席執(zhí)行官羅永慶也表示：“要力爭(zhēng)在2025年底前實(shí)現(xiàn)盈虧平衡的戰(zhàn)略目標(biāo)。”

       為了擴(kuò)大利潤(rùn)空間，公司也正在積極壓縮運(yùn)營(yíng)費(fèi)用支出。財(cái)報(bào)顯示，2024年上半年，云頂新耀運(yùn)營(yíng)費(fèi)用占收入比重大幅減少249%，使得虧損顯著收窄35%。不過(guò)，追求盈利道路上，云頂新耀必然要克服諸多創(chuàng)新藥開發(fā)難關(guān)。

       創(chuàng)新藥市場(chǎng)存在較為激烈的博弈，給企業(yè)的產(chǎn)品研發(fā)帶來(lái)較大壓力。比如看向云頂新耀瞄準(zhǔn)的BTK抑制劑領(lǐng)域，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前近十款BTK藥物正聚焦腎病相關(guān)的適應(yīng)癥，其中百濟(jì)神州的澤布替尼已經(jīng)展現(xiàn)出迅猛增勢(shì)。

       當(dāng)然，無(wú)論是藥物研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高還是市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)激烈，幾乎是每個(gè)創(chuàng)新藥企發(fā)展過(guò)程中都會(huì)遇到的問(wèn)題，這種情況下，只看藥企的產(chǎn)品開發(fā)效率和質(zhì)量。

       在提質(zhì)增效道路上，云頂新耀的“彈藥”還算充足。財(cái)報(bào)顯示，2024年上半年，公司現(xiàn)金儲(chǔ)備達(dá)19.3億元，可支持多項(xiàng)戰(zhàn)略目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。

       結(jié)語(yǔ)

       云頂新耀在腎病領(lǐng)域已經(jīng)搭建了包括耐賦康、BTK抑制劑EVER001和澤托佐米在內(nèi)的管線矩陣，可為約1000萬(wàn)腎小球腎病患者帶來(lái)創(chuàng)新的治療選擇。展望后市，伴隨著多款重磅產(chǎn)品商業(yè)化持續(xù)提速，市場(chǎng)普遍認(rèn)為，云頂新耀的業(yè)績(jī)有望迎來(lái)持續(xù)增長(zhǎng)，逐漸實(shí)現(xiàn)扭虧為盈。