在商業(yè)化泥潭中苦苦掙扎的昔日基因治療獨角獸藍鳥基因（bluebird bio），又遇到了更大的麻煩。
上周，美國FDA表示，正在對藍鳥生物的基因治療Skysona進行調(diào)查，關于其治療后患者血液系統(tǒng)惡性腫瘤的嚴重風險。
Skysona是一款基于慢病毒的造血干細胞基因治療，于2022年9月獲得FDA加速批準上市，用于治療早期活動性腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良（CALD）。
Skysona于2021年7月獲得歐盟批準用于治療CALD。
自FDA批準Skysona以來，F(xiàn)DA收到了多例患者接受Skysona治療后發(fā)生血液系統(tǒng)惡性腫瘤報告，包括危及生命的骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病病例。血癌病例似乎與Skysona治療有關，臨床試驗報告，血癌在治療后的14-92個月內(nèi)診斷。
此前，F(xiàn)DA已經(jīng)為Skysona貼上了可能致癌的黑框標簽，并在后來的更新標簽中，指出臨床試驗中給藥的67名患者中有6例患上了血癌。
現(xiàn)在，F(xiàn)DA正在介入調(diào)查Skysona血液系統(tǒng)惡性腫瘤的已知風險，并伴有嚴重后果，包括住院、需要同種異體造血干細胞移植和死亡等，并正在評估采取進一步監(jiān)管行動的必要性。
這對于一直無法破解商業(yè)化困境的藍鳥基因來說，無疑是雪上加霜。
作為藍鳥生物旗下最先上市的Zynteglo基因療法，這是一種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）患者，其2023年收入為1670 萬美元。
Skysona是藍鳥生物旗下第二個上市的基因療法，用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質營養(yǎng)不良（CALD）患者。
有研究機構估計，符合治療條件的腎上腺腦白質營養(yǎng)不良患者，也不過40例左右。
2022年，Skysona基因療法全年的收入為1240美元。
2023年12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了藍鳥基因第三款產(chǎn)品Lyfgenia的上市，用于治療12歲及以上伴有血管閉塞事件史的鐮狀細胞病患者。
盡管Lyfgenia療法單劑的售價高達驚人的310萬美元，但是業(yè)界仍然不乏對其看好的觀點。
看好者認為，這筆一次性投資，對于那些飽受鐮狀細胞病反復發(fā)作折磨的患者來說，可能意味著一次徹底改變命運的機會。通過一次性治療，患者有望擺脫終身依賴輸血和藥物維持生命的狀態(tài)，實現(xiàn)長期健康生活的夢想。
但是市場的走向，并不讓人樂觀。
截至2024年5月份，才有媒體報道，一名12歲男孩將成為Lyfgenia這款基因療法在美國的首位商業(yè)患者，其費用由保險公司支付。
此時，距離該療法獲批上市，已經(jīng)過去了近半年時間。
在8月14日，藍鳥生物發(fā)布了第二季度業(yè)績：僅僅有4名患者開始接受Lyfgenia療法。
這個數(shù)據(jù)，可以說徹底擊潰了市場的信心，導致了其本就傷痕累累的股價，再次連續(xù)兩天大跌近30%。
目前，藍鳥基因的市值僅有不足1億美元，相比于其巔峰時期的300億美元市值，已經(jīng)恍如隔世。
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