必貝特醫(yī)藥首款siRNA創(chuàng)新藥BEBT-507獲批臨床

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作者：中肽生化內(nèi)容團(tuán)隊(duì) 來源：多肽圈

2024-12-03

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)公示，廣州必貝特醫(yī)藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“必貝特醫(yī)藥”）自主研發(fā)的用于治療真性紅細(xì)胞增多癥的小核酸（siRNA）創(chuàng)新藥“BEBT-507注射液”已獲臨床默示許可。

首款siRNA創(chuàng)新藥BEBT-507獲批臨床

真性紅細(xì)胞增多癥是一種血液癌。此病導(dǎo)致骨髓產(chǎn)生過多紅細(xì)胞。過多的細(xì)胞會(huì)令血液增稠，減慢血液流動(dòng)，繼而引發(fā)血凝塊等嚴(yán)重問題。真性紅細(xì)胞增多癥較為罕見。此病通常進(jìn)程緩慢，可能患病多年卻不知曉。通常是在出于其他原因進(jìn)行血液檢查時(shí)發(fā)現(xiàn)罹患此病。

BEBT-507注射液是必貝特醫(yī)藥基于自主研發(fā)的小核酸藥物研發(fā)平臺(tái)開發(fā)的首款siRNA藥物，旨在通過調(diào)節(jié)體內(nèi)鐵水平，治療真性紅細(xì)胞增多癥等鐵代謝異常疾病。臨床前研究結(jié)果顯示，BEBT-507能長期高效地抑制靶點(diǎn)活性，在動(dòng)物模型中表現(xiàn)出顯著和持久的藥效以及良好的安全性。

關(guān)于廣州必貝特醫(yī)藥股份有限公司

必貝特醫(yī)藥已經(jīng)建立了一體化的、具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的小核酸藥物研發(fā)平臺(tái)，涵蓋siRNA藥物的設(shè)計(jì)與篩選、化學(xué)修飾、體內(nèi)外藥效評(píng)估、藥代動(dòng)力學(xué)和安全評(píng)價(jià)體系等多個(gè)環(huán)節(jié)，并成功建立了靶向肝臟的GalNA siRNA偶聯(lián)GSOC和GDOC遞送系統(tǒng)、靶向腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶聯(lián)（POC）遞送系統(tǒng)。此外，公司還建立了完善的CMC生產(chǎn)體系，能高效推進(jìn)研發(fā)管線的進(jìn)展。

資料來源：

1.必貝特醫(yī)藥

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