中美瑞康宣布RAG-21獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)證，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS) | 項目進展

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來源：新藥創(chuàng)始人

2024-11-20

近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。

RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運動神經(jīng)元退化的根源。該藥物通過RNA干擾（RNAi）機制發(fā)揮作用，通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。作為一款新型RNA療法，RAG-21為目前尚無疾病修飾療法的FUS-ALS患者帶來了改善預(yù)后的新希望。這是我們在ALS領(lǐng)域獲得的第二個FDA孤兒藥物認(rèn)證，此前RAG-17已獲得針對SOD1-ALS的認(rèn)證，表明了我們征服ALS的堅定承諾。

孤兒藥認(rèn)定由FDA授予，旨在鼓勵用于治療罕見病（在美國影響少于20萬人的疾病）的藥物和生物制品的開發(fā)。獲得孤兒藥認(rèn)定的公司將享有多項激勵措施，包括自市場批準(zhǔn)之日起的七年市場獨占權(quán)以及新藥申請費用的豁免。

中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“RAG-21獲FDA孤兒藥資格，突顯了針對ALS特別是FUS基因突變患者開發(fā)創(chuàng)新療法的緊迫需求。FUS-ALS是ALS中最嚴(yán)重且進展最快的亞型之一，目前尚無有效治療方案。我們致力于開發(fā)像RAG-21這樣的創(chuàng)新療法，為ALS及其他危及生命的罕見病患者提供有意義的治療選擇。”

關(guān)于RAG-21

RAG-21通過RNA干擾（RNAi）機制選擇性敲降FUS 基因的表達，從而降低有毒FUS蛋白的生成，靶向FUS-ALS的根本病理問題。通過中美瑞康的SCAD™遞送平臺，RAG-21能夠在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）實現(xiàn)靶向、高效、持久的基因敲降。臨床前數(shù)據(jù)表明，RAG-21具有緩解運動神經(jīng)元退化并改善疾病預(yù)后的潛力，為這一侵襲性ALS亞型患者帶來了希望。

關(guān)于ALS及FUS基因突變

ALS是一種無法治愈的嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，選擇性地?fù)p傷皮層與脊髓內(nèi)的運動神經(jīng)元。大多數(shù)患者在確診后2-5年內(nèi)因呼吸衰竭去世。FUS基因突變與一種特別侵襲性的ALS類型相關(guān)，其特點是發(fā)病早且進展迅速。這些突變導(dǎo)致毒性FUS蛋白的積累、定位錯誤以及神經(jīng)元內(nèi)異常包涵體的形成，最終引發(fā)運動神經(jīng)元退化。盡管ALS藥物開發(fā)取得了一定進展，但針對FUS-ALS的有效治療方案仍然匱乏。目前的治療手段，如利魯唑（Riluzole）和依達拉奉（Edaravone），僅提供有限的療效，且并非專門針對FUS-ALS。包括siRNA在內(nèi)的RNA療法，通過直接靶向FUS等致病基因，從根本上靶向疾病病因，展現(xiàn)出極大的治療潛力。

中美瑞康Ractigen Therapeutics

中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的SCAD™、LiCO™等多個具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。

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