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姍姍來遲,Beam堿基編輯首個臨床數(shù)據(jù)公布

作者:無言  來源:生物制藥小編
  2024-11-08
近日,堿基編輯技術先驅Beam披露了其將在美國血液學會(ASH)年會上報告其堿基編輯療法BEAM-101首個臨床數(shù)據(jù)的摘要。

       在經(jīng)歷緩慢的患者入組后,Beam的堿基編輯療法的首個臨床數(shù)據(jù)終于姍姍來遲。

       近日,堿基編輯技術先驅Beam披露了其將在美國血液學會(ASH)年會上報告其堿基編輯療法BEAM-101首個臨床數(shù)據(jù)的摘要。

       該臨床數(shù)據(jù)來自一項單臂、開放標簽Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗BEACON,該項臨床主要評估了經(jīng)單次注射BEAM-101在伴嚴重血管閉塞危像(VOCs)鐮狀細胞?。⊿CD)患者中的安全性和有效性。

       首個臨床數(shù)據(jù)

       BEAM-101是一款體外堿基編輯療法,通過腺嘌呤堿基編輯器(ABE)對SCD患者的自體造血干細胞HBG1/2啟動子區(qū)域進行堿基編輯,使其能夠持續(xù)表達胎兒血紅蛋白(HbF),從而緩解鐮狀細胞病。

       BEAM-101是Beam進度最快的項目,也是堿基編輯領域的首個IND,早在2021年11月,BEAM-101獲得FDA的IND批準。

       但是BEAM-101患者入組進度過于緩慢,遲遲沒能招募到患者,而從Beam獲得堿基編輯技術授權的Verve公司率先進行首次人體臨床試驗(VERVE-101:體內堿基編輯療法),獲得IND后的兩個月后就完成了首例患者給藥。

       截至2024年7月2日,BEACON共計入組35名患者,其中8名患者完成給藥。這次公布的臨床數(shù)據(jù)來自該試驗中的4名可分析患者,試驗結果顯示:

       有效性:

       隨訪≥1個月的4例患者均實現(xiàn)了中性粒細胞和血小板的植入,中位時間分別為17天(15–19天)和20天(11–34天)。

       在1個月時,所有患者迅速且顯著地誘導了胎兒血紅蛋白(HbF)的生成(>60%),并降低了未輸血血液中的鐮狀血紅蛋白(HbS)水平(≤36%),并且其溶血指標均恢復正?;虻玫礁纳啤?/p>

       安全性:

       安全性與使用busulfan進行骨髓清除和自體造血干細胞移植一致,所有給藥的患者中(n=6),沒有出現(xiàn)與BEAM-101有關的≥3級不良事件(ae)或嚴重ae。

       不過出現(xiàn)了一例患者死亡事件,該名患者輸注BEAM-101 4個月后死于呼吸衰竭亡,研究者認為與BEAM-101無關,該事件目前由數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會和美國食品和藥物管理局調查。

       管線重組

       Beam是首個開發(fā)堿基編輯療法的Biotech公司,由張鋒、David Liu、J. Keith Joung等基因編輯大牛聯(lián)合成立,2020年,Beam在納斯達克上市。

       2016年,David Liu團隊率先開發(fā)出了胞嘧啶堿基編輯器(CBE),實現(xiàn)了在不依賴DNA雙鏈斷裂的情況下,對基因組中單個堿基的定向修改。此后,劉如謙團隊發(fā)表了一系列研究,對堿基編輯技術進一步擴展和升級。

       基于堿基編輯技術,Beam曾建立了十余條管線,去年為了預防寒冬的威脅,Beam進行了裁員重組,目前還有7條在研管線。

七條在研管線

       Beam的在研管線主要分為兩大類—體內(LNP和AAV療法)和體外(造血干細胞與T細胞療法)堿基編輯療法。

       除了BEAM-101之外,BEAM-302是公司重點推進的管線,一種治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥的體內基因編輯療法,其Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗正在患者招募中,首個隊列組已完成給藥,初步臨床數(shù)據(jù)預計2025年公布。

       體外堿基編輯療法BEAM-201(異體CD7-CAR-T)已在重組方案中被暫停內部開發(fā),此前已經(jīng)進入到了Ⅰ/Ⅱ期臨床臨床階段,去年9月完成首位患者給藥。

       現(xiàn)金充足

       Beam是少有現(xiàn)金流不算很急迫的基因編輯公司,根據(jù)公司2024年第三季度的財務報告,截至2024年9月30日,其現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物以及有價證券還有約9.258億美元,公司預計可以支持公司運營到2027年。

       此外,公司依然有來自合作方的收入,去年11月,Beam還和禮來達成了一項合作協(xié)議,禮來以2億美元預付款、5000萬美元股權投資,以及3.5億美元里程碑金額獲得了前者心血管疾病堿基編輯療法的開發(fā)權益。

       在財報公告中,公司還提名了兩款體外堿基編輯療法候選人BEAM-103和BEAM-104,公司打算推進其在SCD和β-地中海貧血中的臨床開發(fā)。

       參考出處:

       https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-present-data-across-hematology-franchise

       https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-reports-third-quarter-2024-financial-results

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