在中國市場第一款CAR-T療法上市整整3年半之后，仍然沒有一款CAR-T療法被成功納入國家醫(yī)保藥品目錄。
備受關(guān)注的2024年的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整談判競價(jià)，在10月底剛剛結(jié)束，有消息人士稱，國內(nèi)相關(guān)的CAR-T研發(fā)公司，甚至都沒有露面。
在所有未被納入醫(yī)保支付范圍的藥物中，CAR-T療法可能是最被大眾所關(guān)注的一個(gè)細(xì)分品類。
大致的原因，有兩個(gè)。
第一個(gè)原因，是神奇的療效。
相比于很多大熱的腫瘤靶向藥，其實(shí)治療效果只是將病人的生存期增加幾年甚至只有幾個(gè)月，CAR-T屬于那種真正有可能“起死人而肉白骨”的革命性療法，它的理論上限，是患者的痊愈。
世界上第一例成功的CAR-T治療白血病的案例在美國。
在2012年一個(gè)叫艾米麗的七歲女孩，她得了淋巴細(xì)胞白血病已經(jīng)幾年了，經(jīng)歷了多次復(fù)發(fā)和化療，已經(jīng)處于絕境，也因此成為了第一例CAR-T療法的受試對(duì)象。
最終的治療效果，讓所有的醫(yī)護(hù)人員震撼無比：23天后，艾米麗體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞已經(jīng)消失，完全檢測不到了。
目前，艾米麗已經(jīng)健康地生活了十幾年。在人類腫瘤的治療史上，如此革命性的治療手段，實(shí)屬鳳毛麟角。
第二個(gè)原因，是和療效一樣驚人的價(jià)格。
盡管中國市場的CAR-T療法的價(jià)格已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于全球其他國家的價(jià)格，但是仍然達(dá)到了100萬~120萬的區(qū)間。
對(duì)于絕大部分普通人來說，這仍然是一個(gè)遠(yuǎn)超可承受水平的數(shù)字。
能否納入醫(yī)保支付，已經(jīng)成為CAR-T療法臨床推廣的成敗之關(guān)鍵。
但是目前來看，如果CAR-T療法仍然保持在目前的價(jià)格帶，納入醫(yī)保的前景并不樂觀。
雖然沒有任何明文的規(guī)定，但是從長期的數(shù)據(jù)觀察來看，“年治療費(fèi)用20萬”是一款藥物或者療法能否被醫(yī)保接受的隱形上限。
即使偶爾有藥物被納入醫(yī)保的價(jià)格能夠突破這個(gè)上限，也不會(huì)差距過大，但是動(dòng)輒100萬人民幣起步的CAR-T療法，實(shí)在超過太多了。
雖然生命都是平等的，但是在家底并不厚實(shí)的前提下，“100萬救1個(gè)人”和“100萬救5個(gè)人”，醫(yī)?？赡苤荒苓x擇后者。
長期來看，CAR-T療法要想被納入醫(yī)保支付范圍，還是只能寄希望于技術(shù)的不斷迭代，直到CAR-T療法的成本可以顯著下降。
從當(dāng)下行業(yè)的技術(shù)發(fā)展趨勢來說，確實(shí)已經(jīng)有一些技術(shù)路徑，顯示了這樣的苗頭，比如說通用型CAR-T。
現(xiàn)在的CAR-T療法，還是“一人一藥”的模式，需要針對(duì)每個(gè)病人進(jìn)行個(gè)性化的制備，這也是成本高企的原因之一，標(biāo)準(zhǔn)化的通用型CAR-T療法，通過大規(guī)模制備的方式，有可能實(shí)質(zhì)性地降低成本。
目前，國外已經(jīng)有一些通用型CAR-T療法已經(jīng)進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段，國內(nèi)也有一些企業(yè)在跟進(jìn)。
但是CAR-T療法商業(yè)化破局的關(guān)鍵，并不在于醫(yī)保，而在于攻克更多的適應(yīng)癥。
高昂的價(jià)格是限制臨床使用的一個(gè)因素，但是適應(yīng)癥的狹小，是更重要的因素。
國內(nèi)已經(jīng)獲批上市的幾款CAR-T療法，都是針對(duì)血液瘤的治療，且只能作為三線甚至四線療法使用。
每年的新發(fā)病人數(shù)本就不多，再經(jīng)過一線和二線療法的層層篩選，留給CAR-T的潛在患者群體，其實(shí)已經(jīng)非常有限了，然后還要用100萬元的支付條件，再篩選一遍。
也正是因?yàn)槿绱?，國?nèi)上市的幾款CAR-T療法，每年能實(shí)際治療的病人，大約在200人這個(gè)數(shù)量級(jí)，最終的收入，可能連生產(chǎn)成本和銷售成本都難以覆蓋。
如果能夠攻克足夠大的適應(yīng)癥，即使完全是患者自費(fèi)支付，在有效治療結(jié)果的保證下，哪怕不納入醫(yī)保支付，CAR-T療法完成商業(yè)化閉環(huán)也是極有可能的。
無論如何，作為一種提供了全新可能性的創(chuàng)新療法，CAR-T的臨床意義怎樣強(qiáng)調(diào)都不為過。
雖然目前的價(jià)格高昂，覆蓋的適應(yīng)癥也有限，但是其未來的前景值得所有人憧憬。
國內(nèi)在這個(gè)領(lǐng)域的發(fā)展水平，和醫(yī)藥發(fā)達(dá)國家并沒有顯著的差距，因此更需要行業(yè)、資本、政策等各個(gè)層面的支持。
眼下面臨的種種困難，是走向更高可能性的必經(jīng)之路，如果中國的CAR-T企業(yè)都倒在這個(gè)階段，那無疑是讓人痛心疾首的巨大悲劇。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
