諾誠健華與美國FDA成功召開EOP2會(huì)議同意啟動(dòng)奧布替尼治療原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化III期臨床研究

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來源：CPHI制藥在線

2024-09-09

FDA同意諾誠健華啟動(dòng)奧布替尼治療原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS）的III期臨床研究，F(xiàn)DA同時(shí)建議啟動(dòng)奧布替尼治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）的III期臨床研究

2024年9月8日，生物醫(yī)藥高科技公司諾誠健華（香港聯(lián)交所代碼：09969；上交所代碼：688428）宣布，公司與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）就奧布替尼治療多發(fā)性硬化（MS）的臨床開發(fā)進(jìn)展成功召開臨床II期結(jié)束會(huì)議（EOP2），同意啟動(dòng)奧布替尼治療原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS）的III期臨床研究，F(xiàn)DA同時(shí)建議啟動(dòng)奧布替尼治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）的III期臨床研究，以解決多發(fā)性硬化（MS）患者尚未滿足的巨大醫(yī)療需求。

奧布替尼是一款具有高選擇性和血腦屏障穿透能力的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，可在中樞神經(jīng)系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)高靶點(diǎn)占有率。

BTK作為B細(xì)胞受體信號通路中的一個(gè)關(guān)鍵激酶，對B淋巴細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及小膠質(zhì)等參與MS病理過程的免疫細(xì)胞的發(fā)育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為MS等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。

關(guān)于多發(fā)性硬化（MS）

MS是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會(huì)異常攻擊神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導(dǎo)致殘疾。大多數(shù)MS患者在20-40歲時(shí)會(huì)開始經(jīng)歷首次癥狀，使該疾病成為年輕人非創(chuàng)傷性殘疾的主要原因。

根據(jù)多發(fā)性硬化國際聯(lián)合會(huì)（MSIF）發(fā)布的數(shù)據(jù)，目前全球超過280萬人罹患多發(fā)性硬化。大部分患者最初被診斷為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化（RRMS），大部分RRMS 患者最終會(huì)轉(zhuǎn)變?yōu)槔^發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）。大約 15% 的患者被診斷為原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS），其特點(diǎn)是癥狀從發(fā)病開始不斷惡化，沒有明顯的復(fù)發(fā)或緩解。目前缺乏針對進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PMS）的有效療法，主要是因?yàn)楹艽蟪潭壬虾茈y干預(yù)中樞神經(jīng)系統(tǒng)以及針對 PMS 的神經(jīng)病理過程，因此存在巨大未滿足的醫(yī)療需求。

根據(jù)弗若斯特沙利文公司的分析數(shù)據(jù)，全球MS市場規(guī)模2018年達(dá)到230億美元，并預(yù)計(jì)到2030年達(dá)到489億美元。

關(guān)于奧布替尼

奧布替尼是具高度靶標(biāo)選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫性疾病。目前，奧布替尼正在中國及美國進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，研究其作為單藥及聯(lián)合用藥的療效和安全性，臨床結(jié)果顯示了良好的安全性和有效性。

奧布替尼于2020年12月在中國獲批用于既往至少接受過一次治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）、以及既往至少接受過一次治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 兩項(xiàng)適應(yīng)癥。2021年底，奧布替尼被納入國家醫(yī)保以惠及更多患者。2022年11月，奧布替尼在新加坡獲批用于既往至少接受過一次治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者。2023年4月，奧布替尼在中國獲批用于既往至少接受過一次治療的邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者，此項(xiàng)新增適應(yīng)癥于2023年底納入國家醫(yī)保。

奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）III期注冊臨床快速推進(jìn)中，奧布替尼治療多發(fā)性硬化（MS）的全球II期臨床研究，以及在中國治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）II期研究都已獲得概念驗(yàn)證（PoC），奧布替尼治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的II期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

關(guān)于諾誠健華

諾誠健華（上交所代碼：688428；香港聯(lián)交所代碼：09969）是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域的一類新藥研制。公司現(xiàn)有多個(gè)新藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、香港以及美國設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。

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